Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti Crizanlizumabu (5 mg/kg) ve srovnání s placebem u dospívajících a dospělých pacientů se srpkovitou anémií, kteří zažívají časté vazookluzivní krize (SPARKLE) (SPARKLE)

25. května 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze III, multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti Crizanlizumabu (5 mg/kg) versus placebo, s nebo bez léčby hydroxyureou/hydroxykarbamidem, u dospívajících a dospělých pacientů se srpkovitou anémií s častou vazoterapie -Okluzivní krize

Multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie fáze III k posouzení účinnosti a bezpečnosti crizanlizumabu (5 mg/kg) oproti placebu, s nebo bez léčby hydroxyureou/hydroxykarbamidem, u dospívajících a dospělých pacientů se srpkovitou anémií s častými vazookluzivními krizemi.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie CSEG101A2303 (SPARKLE) je fáze III, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti crizanlizumabu 5 mg/kg oproti placebu, s nebo bez léčby hydroxyureou/hydroxykarbamidem (HU/HC), u pacientů se srpkovitou anémií ve věku 12 let a starší s častými vazookluzivními krizemi (4-12 příhod za 12 měsíců před screeningovou návštěvou).

Účastníci budou randomizováni v poměru 2:1 do ramene s léčbou crizanlizumabem 5 mg/kg nebo placebem. Centrální randomizace bude stratifikována podle současného používání HU/HC (ano/ne) a regionu (Jižní Amerika, Severní Amerika a subsaharská Afrika) na začátku studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

315

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Studijní místa

  • Brazílie
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazílie, 41253-190
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Maranhão
      • São Luís, Maranhão, Brazílie, 65020-070
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazílie, 13083-970
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14048-900
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Jose Rio Preto, São Paulo, Brazílie, 15090 000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 08270-070
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 01232-010
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Keňa
      • Kisumu, Keňa, 54 40100
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Kisumu, Keňa, 40100
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Siaya, Keňa, 40600
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Kisumu County
      • Ahero, Kisumu County, Keňa, 40100
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbie
      • Montería, Kolumbie, 230001
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Kolumbie, 050001
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbie, 760046
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbie, 760032
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • University of Alabama
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chibuzo Churchill Ilonze
        • Kontakt:
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Ctr for Inherited Blood Disorders
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vanessa Salinas
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Childrens National Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrew Campbell
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Nábor
        • Augusta University Georgia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Abdullah Kutlar
        • Kontakt:
      • Riverdale, Georgia, Spojené státy, 30274
        • Nábor
        • WCG Sonar Clinical Research
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anthony Onyegbula
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Nábor
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lydia Pecker
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Spojené státy, 39232
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Childrens Hospital at Montefiore
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kaitlin Strumph.
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Nábor
        • East Carolina University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Beng Fuh
        • Kontakt:
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
    • Pennsylvania
      • Easton, Pennsylvania, Spojené státy, 18045
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
  • Uganda
      • Kampala, Uganda, 101
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Masaka, Uganda
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Tororo, Uganda, 10102
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci musí být v den podpisu informovaného souhlasu starší 12 let. Adolescenti zahrnují účastníky ve věku 12 až <18 let a dospělí zahrnují účastníky ve věku 18 let a starší.
  2. Potvrzená diagnóza SCD elektroforézou Hb nebo vysokoúčinnou kapalinovou chromatografií (HPLC) (provádí se lokálně nebo centrální laboratoří, pokud není lokálně dostupná). Všechny genotypy SCD jsou způsobilé.
  3. Zkušení 4 až 12 VOC (definice VOC ve studii viz část 8.3.1), které jsou řízeny HCP (včetně VOC vedoucích k řízení ve zdravotnickém zařízení nebo těch, které jsou řízeny prostřednictvím vzdálené konzultace) během 12 měsíců před screeningovou návštěvou . Výchozí hodnoty VOC jsou určeny lékařskou anamnézou a je nutné je zdokumentovat u zdroje.
  4. Pokud je účastník na HU/HC, musí je užívat alespoň 6 měsíců a ve stabilní dávce alespoň 3 měsíce před screeningovou návštěvou a plánovat pokračovat v užívání ve stejné dávce a rozvrhu, dokud alespoň účastník nebude dosáhla 52 týdnů plánované studijní léčby. Účastníci, kteří zahájili HU/HC 6-12 měsíců před screeningovou návštěvou, musí mít důkaz o nedostatečné kontrole akutní bolesti navzdory zahájení. Tito účastníci musí mít kumulativně 4–12 VOC během 12 měsíců před obdobím screeningu, přičemž alespoň 2 během posledních 6 měsíců na HU/HC. Pokud účastník dostává látku stimulující erytropoetin, musí dostávat lék po dobu nejméně 6 měsíců před screeningovou návštěvou a plánovat pokračovat v užívání léku ve stejné dávce a schématu, dokud účastník nedosáhne 52 týdnů plánované studijní léčby.

Účastníci, kteří nedostávali HU/HC a/nebo látku stimulující erytropoetin, ji nesmějí dostávat alespoň 6 měsíců před screeningovou návštěvou.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Méně než 4 nebo více než 12 VOC, které jsou spravovány HCP (včetně VOC vedoucích k řízení ve zdravotnickém zařízení nebo těch, které jsou řízeny prostřednictvím vzdálené konzultace) během 12 měsíců před screeningovou návštěvou, jak je stanoveno anamnézou a dokumentováno u zdroje.
  2. Historie transplantace kmenových buněk a/nebo genové terapie.
  3. Přijaté krevní produkty do 30 dnů před dávkováním v týdnu 1 1. den.
  4. Jakákoli zdokumentovaná anamnéza klinické cévní mozkové příhody nebo intrakraniálního krvácení nebo nevyšetřovaný neurologický nález během posledních 12 měsíců před screeningovou návštěvou. Není vyloučen tichý infarkt přítomný pouze na zobrazení.
  5. Účast v chronickém transfuzním programu (předem plánovaná série transfuzí pro profylaktické účely) a/nebo plánování výměnné transfuze během trvání studie; epizodická transfuze v reakci na zhoršenou anémii nebo VOC je povolena.
  6. Kontraindikace nebo přecitlivělost na jakékoli léčivo nebo metabolity z podobné třídy jako studované léčivo nebo na kteroukoli pomocnou látku ve formulaci studovaného léčiva. Závažná hypersenzitivní reakce na jiné monoklonální protilátky v anamnéze, která podle názoru zkoušejícího může představovat zvýšené riziko závažné reakce na infuzi.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Crizanlizumab (SEG101) v dávce 5,0 mg/kg
Účastníci dostávají Crizanlizumab (SEG101) v dávce 5,0 mg/kg a standardní péči.
Biologický: Crizanlizumab
Crizanlizumab se dodává v jednorázových 10ml skleněných lahvičkách v koncentraci 10 mg/ml. Jedna injekční lahvička obsahuje 100 mg crizanlizumabu. Toto je koncentrát pro roztok pro IV infuzi.
Ostatní jména:
  • SEG101, Adakveo®, Ryverna®
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávají placebo a standardní péči.
Lék: Placebo
Placebo se dodává v jednorázových 10ml skleněných lahvičkách v koncentraci 0 mg/ml. Toto je koncentrát pro roztok pro IV infuzi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční míra VOC, které jsou spravovány zdravotnickým pracovníkem (HCP) (včetně VOC vedoucích k řízení ve zdravotnickém zařízení nebo těch, které jsou spravovány prostřednictvím vzdálené konzultace) v každé léčebné větvi
Časové okno: 1 rok

Vasookluzivní krize (VOC) je definována jako bolestivá krize (akutní nástup bolesti, pro kterou neexistuje jiné lékařsky stanovené vysvětlení než vazookluze) trvající alespoň 4 hodiny, která je léčena podle místních doporučení se standardní léčebnou terapií. používané k léčbě VOC. Akutní hrudní syndrom (ACS), priapismus a sekvestrace jater nebo sleziny budou v této studii považovány za VOC.

Zahrnuty VOC jsou ty, které jsou spravovány HCP ve zdravotnickém zařízení a HCP spravované prostřednictvím vzdálené konzultace.

Anualizovaná míra událostí VOC = (Počet událostí VOC * 365)/(počet dní ve sledovaném období).

Období pozorování = čas od data randomizace do minima (datum poslední dávky do ukončení léčby + 27 dní, datum zahájení nebo ukončení podávání HU/HC nebo L-Glutaminu (nebo jiné terapie, jako je voxelotor a terapie erytropoetinem k léčbě SCD a/ nebo k prevenci/snížení VOC), datum randomizace + 365 dní).
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční míra všech VOC včetně VOC, které jsou spravovány HCP (buď ve zdravotnickém zařízení nebo prostřednictvím vzdálené konzultace), a také těch, které jsou spravovány samy bez doporučení od HCP během události v každém léčebném rameni
Časové okno: 1 rok

VOC lze kategorizovat jako VOC spravované HCP ve zdravotnickém zařízení, HCP spravované prostřednictvím vzdálené konzultace nebo samostatně spravované bez doporučení od HCP během akce.

Anualizovaná míra událostí VOC = (Počet událostí VOC * 365)/(počet dní ve sledovaném období).

K zachycení událostí VOC, které jsou spravovány samostatně, a aby se zabránilo zkreslení vyvolání VOC a aby bylo zajištěno, že události bolesti jsou zachyceny v reálném čase, bude použita cloudová aplikace a pro každého účastníka bude nastaven účet.
1 rok
Roční míra VOC podle podtypu řízení v každém léčebném rameni během plánovaného 52týdenního období.
Časové okno: 1 rok

Vaso okluzivní krize (VOC) je definována jako krize bolesti trvající alespoň 4 hodiny, která je léčena podle místních doporučení se standardní léčebnou terapií. Akutní hrudní syndrom (ACS), priapismus a sekvestrace jater nebo sleziny budou v této studii považovány za VOC.

VOC lze kategorizovat jako VOC spravované HCP ve zdravotnickém zařízení, HCP spravované prostřednictvím vzdálené konzultace nebo samostatně spravované bez doporučení od HCP během akce.

Anualizovaná míra VOC je počet událostí VOC během ročního období.
1 rok
Čas do prvního VOC, který je spravován HCP (včetně VOC vedoucích k řízení ve zdravotnickém zařízení nebo těch, které jsou spravovány prostřednictvím vzdálené konzultace) mezi léčebnými rameny.
Časové okno: 1 rok

VOC je definována jako krize bolesti trvající alespoň 4 hodiny, která je léčena podle místních doporučení se standardní léčebnou terapií. AKS, priapismus a sekvestrace jater nebo sleziny budou v této studii považovány za VOC.

Zahrnuty VOC jsou ty, které jsou spravovány HCP ve zdravotnickém zařízení a HCP spravované prostřednictvím vzdálené konzultace.

Čas do prvního výskytu VOC, který je řízen HCP (buď ve zdravotnickém zařízení nebo prostřednictvím vzdálené konzultace), je definován jako čas od data randomizace do data prvního výskytu VOC.
1 rok
Podíl účastníků bez VOC, kteří jsou spravováni HCP (včetně VOC vedoucích k řízení ve zdravotnickém zařízení nebo těch, kteří jsou spravováni prostřednictvím vzdálené konzultace) v každé léčebné větvi během plánovaného 52týdenního léčebného období.
Časové okno: 1 rok

Vyhodnotit počet účastníků bez VOC vedoucích k návštěvě zdravotní péče.

VOC je definována jako krize bolesti trvající alespoň 4 hodiny, která je léčena podle místních doporučení se standardní léčebnou terapií. AKS, priapismus a sekvestrace jater nebo sleziny budou v této studii považovány za VOC. Účastník je osvobozen od VOC, pokud nemá krizi VOC.
1 rok
Doba trvání VOC, které jsou řízeny HCP (včetně VOC vedoucích k řízení ve zdravotnickém zařízení nebo těch, které jsou řízeny prostřednictvím vzdálené konzultace) v každém léčebném rameni během plánovaného 52týdenního léčebného období.
Časové okno: 1 rok

VOC je definována jako krize bolesti trvající alespoň 4 hodiny, která je léčena podle místních doporučení se standardní léčebnou terapií. AKS, priapismus a sekvestrace jater nebo sleziny budou v této studii považovány za VOC.

Doba trvání VOC řízených HCP je definována jako datum ukončení VOC - datum zahájení VOC + 1 den.
1 rok
Počet účastníků s protilátkami anti-SEG101 (crizanlizumab) (kdykoli)
Časové okno: 2 roky
Imunogenicita: měření protilátek proti crizanlizumabu (ADA).
2 roky
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: 2 roky
Výskyt a závažnost AE a SAE podle léčené skupiny, včetně změn vitálních funkcí, elektrokardiogramů (EKG) a laboratorních výsledků, které jsou kvalifikovány a hlášeny jako AE.
2 roky
Absolutní změna od výchozí hodnoty hemoglobinu
Časové okno: Výchozí stav, 2 roky
Posouzení bezpečnosti SEG101
Výchozí stav, 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

23. března 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

19. dubna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

3. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSEG101A2303

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Crizanlizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit