A krizanlizumab (5 mg/kg) hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata a placebóval összehasonlítva serdülő és felnőtt sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél, akiknél gyakori vazo-okkluzív krízisek (SPARKLE) tapasztalhatók (SPARKLE)
III. fázisú, többközpontú, randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak vizsgálat a krizanlizumab (5 mg/kg) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a placebóval szemben, hidroxi-karbamid/hidroxikarbamid terápiával vagy anélkül, serdülő és felnőtt sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél - Okluzív válságok
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A CSEG101A2303 (SPARKLE) III. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős-vak vizsgálat az 5 mg/ttkg krizanlizumab hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére a placebóval szemben, hidroxi-karbamid/hidroxikarbamid terápiával (HU/HC) vagy anélkül, sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél. 12 éves és idősebb, gyakori vazookkluzív krízisben (4-12 esemény a szűrővizsgálatot megelőző 12 hónapban).
A résztvevőket 2:1 arányban véletlenszerűen besorolják az 5 mg/ttkg krizanlizumab vagy a placebo kezelési karba. A központi véletlenszerű besorolást az egyidejű HU/HC használat (igen/nem) és a régió (Dél-Amerika, Észak-Amerika és a szubszaharai Afrika) alapján kell rétegezni.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 3. fázis
Kiterjesztett hozzáférés
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonszám: 1-888-669-6682
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonszám: +41613241111
Tanulmányi helyek
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brazília, 41253-190
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Maranhão
-
São Luís, Maranhão, Brazília, 65020-070
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazília, 13083-970
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazília, 14048-900
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Sao Jose Rio Preto, São Paulo, Brazília, 15090-000
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brazília, 08270-070
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brazília, 01232-010
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Montería, Colombia, 230001
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Antioquia
-
Medellín, Antioquia, Colombia, 050001
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Valle del Cauca Department
-
Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760046
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760032
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- Toborzás
- University of Alabama
-
Kutatásvezető:
- Chibuzo Churchill Ilonze
-
Kapcsolatba lépni:
- Jeanine Dumas
- Telefonszám: +1 205 638 9285
- E-mail: jdumas@uabmc.edu
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Toborzás
- Ctr for Inherited Blood Disorders
-
Kapcsolatba lépni:
- Emily Lopez
- E-mail: elopez@cibd-ca.org
-
Kutatásvezető:
- Vanessa Salinas
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Toborzás
- Childrens National Hospital
-
Kutatásvezető:
- Andrew Campbell
-
Kapcsolatba lépni:
- Taylor Quinn
- Telefonszám: +1 202 476 5000
- E-mail: tquinn@childrensnational.org
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32209
- Toborzás
- University of Florida
-
Kutatásvezető:
- Gabriela Bastidas
-
Kapcsolatba lépni:
- Tatiana Elias-Grajeda
- E-mail: tatiana.elias-grajeda@jax.ufl.edu
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
- Toborzás
- Augusta University Georgia
-
Kutatásvezető:
- Abdullah Kutlar
-
Kapcsolatba lépni:
- Latanya Bowman
- Telefonszám: +1 706 721 2941
- E-mail: lbowman@augusta.edu
-
Riverdale, Georgia, Egyesült Államok, 30274
- Toborzás
- WCG Sonar Clinical Research
-
Kutatásvezető:
- Anthony Onyegbula
-
Kapcsolatba lépni:
- Ify Anierobi
- E-mail: ianierobi@sonarcr.com
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Toborzás
- Uni of Illinois Hospital and HSC
-
Kapcsolatba lépni:
- Taif Hassan
- E-mail: tohassan@uic.edu
-
Kutatásvezető:
- Santosh Saraf
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
- Toborzás
- Norton Children s Hospital
-
Kutatásvezető:
- Ashok Raj
-
Kapcsolatba lépni:
- Meagan Despain
- E-mail: meagan.despain@louisville.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Toborzás
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
Kutatásvezető:
- Lydia Pecker
-
Kapcsolatba lépni:
- Goodness Che
- Telefonszám: +1 410 955 2812
- E-mail: anchang1@jhmi.edu
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Egyesült Államok, 39232
- Toborzás
- Southern Specialty Research
-
Kutatásvezető:
- Sharon Pennington
-
Kapcsolatba lépni:
- Wendy Thomson
- E-mail: wendy.thomson@southernspecialty.org
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
- Toborzás
- Childrens Hospital at Montefiore
-
Kutatásvezető:
- Kaitlin Strumph
-
Kapcsolatba lépni:
- Karen Ireland
- Telefonszám: +1 718 741 2384
- E-mail: kireland@montefiore.org
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
- Toborzás
- East Carolina University
-
Kutatásvezető:
- Beng Fuh
-
Kapcsolatba lépni:
- Tori Donadio
- E-mail: donadiov21@ecu.edu
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Toborzás
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Julie Fountain
- E-mail: julie.fountain@advocatehealth.org
-
Kutatásvezető:
- Alex George
-
-
Pennsylvania
-
Easton, Pennsylvania, Egyesült Államok, 18045
- Toborzás
- Spoknwrdclinicaltrials
-
Kutatásvezető:
- Hayman Salib
-
Kapcsolatba lépni:
- Anne Murunga
- E-mail: amurunga@spoknwrdclinicaltrials.com
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Toborzás
- Thomas Jefferson University Me
-
Kapcsolatba lépni:
- Katie McDonnell
- E-mail: Katie.McDonnell@jefferson.edu
-
Kutatásvezető:
- Sanaa Rizk
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Toborzás
- U of TX Health Science Ct
-
Kutatásvezető:
- Modupe Idowu
-
Kapcsolatba lépni:
- Eyuel Baherey
- E-mail: Eyuel.L.Baherey@uth.tmc.edu
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Toborzás
- Texas Childrens Cancer and Hematology Center
-
Kutatásvezető:
- Venee Tubman
-
Kapcsolatba lépni:
- Bogdan Dinu
- Telefonszám: +1 832 824 1000
- E-mail: brdinu@texaschildrens.org
-
-
-
-
-
Kisumu, Kenya, 40100
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Kisumu, Kenya, 40103
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Siaya, Kenya, 40600
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Kisumu County
-
Ahero, Kisumu County, Kenya, 40100
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kampala, Uganda, 101
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Masaka, Uganda, 001
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
Tororo, Uganda, 10102
- Toborzás
- Novartis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- A résztvevőknek 12 éves vagy annál idősebbnek kell lenniük a beleegyezés aláírásának napján. A serdülők közé tartoznak a 12 és 18 év közötti résztvevők, a felnőttek pedig a 18 éves vagy annál idősebb résztvevőket.
- Az SCD megerősített diagnózisa Hb elektroforézissel vagy nagy teljesítményű folyadékkromatográfiával (HPLC) (helyben vagy központi laboratóriumban, ha nem elérhető helyileg). Minden SCD genotípus alkalmas.
- 4-12 VOC-t tapasztalt (lásd a 8.3.1. szakaszt a VOC vizsgálati meghatározásához), amelyek HCP-kezelésben részesülnek (beleértve az egészségügyi intézményben történő kezeléshez vezető VOC-kat vagy a távkonzultáción keresztül kezelt VOC-kat) a szűrővizsgálatot megelőző 12 hónapban . A kiindulási VOC-értékeket a kórtörténet határozza meg, és a forrásnál dokumentálni kell.
- Ha a résztvevő HU/HC-n van, akkor legalább 6 hónapig és legalább 3 hónapig stabil dózisban kell szednie a szűrővizit előtt, és terveznie kell a szedését ugyanolyan adagban és ütemezésben, amíg legalább a résztvevő elérte a tervezett vizsgálati kezelés 52 hetét. Azoknak a résztvevőknek, akik a szűrővizit előtt 6-12 hónappal kezdték meg a HU/HC kezelést, bizonyítékkal kell rendelkezniük arról, hogy az akut fájdalom kezelésének megkezdése ellenére sem elégséges. Ezeknek a résztvevőknek halmozottan 4-12 VOC-val kell rendelkezniük a szűrési időszakot megelőző 12 hónapban, és legalább 2-vel az elmúlt 6 hónapban HU/HC-n. Ha eritropoetin-stimuláló szert kap, a résztvevőnek legalább 6 hónapig kapnia kell a gyógyszert a szűrővizsgálat előtt, és terveznie kell a gyógyszer szedését ugyanolyan dózisban és ütemezésben, amíg a résztvevő el nem éri a tervezett vizsgálati kezelés 52. hetét.
Azok a résztvevők, akik nem kaptak HU/HC-t és/vagy eritropoetin-stimuláló szert, legalább 6 hónapig nem kaphatták azt a szűrővizsgálat előtt.
Főbb kizárási kritériumok:
- Kevesebb, mint 4 vagy több mint 12 VOC, amelyek HCP-kezelésben részesülnek (beleértve az egészségügyi intézmény kezeléséhez vezető vagy távkonzultáción keresztül kezelt VOC-kat is) a szűrési látogatást megelőző 12 hónapban, a kórtörténet alapján és a forrásnál dokumentálva.
- Őssejt-transzplantáció és/vagy génterápia anamnézisében.
- Vérkészítményt kapott az 1. hét 1. napi adagolását megelőző 30 napon belül.
- Bármilyen dokumentált klinikai stroke vagy intracranialis vérzés anamnézisében, vagy nem vizsgált neurológiai lelet az elmúlt 12 hónapban a szűrővizsgálat előtt. Nem kizárt, hogy a néma infarktus csak a képalkotáson van jelen.
- Részvétel krónikus transzfúziós programban (előre tervezett transzfúziós sorozat profilaktikus célból) és/vagy cseretranszfúzión való átesés tervezése a vizsgálat időtartama alatt; a vérszegénység vagy a VOC súlyosbodására adott válaszként epizodikus transzfúzió megengedett.
- Ellenjavallat vagy túlérzékenység bármely, a vizsgálati gyógyszerhez hasonló osztályba tartozó gyógyszerrel vagy metabolitokkal, vagy a vizsgált gyógyszerkészítmény bármely segédanyagával szemben. Más monoklonális antitestekkel szembeni súlyos túlérzékenységi reakció anamnézisében, amely a vizsgáló véleménye szerint a súlyos infúziós reakció fokozott kockázatát jelentheti.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Crizanlizumab (SEG101) 5,0 mg/kg
A résztvevők 5,0 mg/ttkg crizanlizumabot (SEG101) kapnak standard ellátás mellett.
|
A krizanlizumab egyszer használatos 10 ml-es üvegfiolákban kerül forgalomba, 10 mg/ml koncentrációban.
Egy injekciós üveg 100 mg krizanlizumabot tartalmaz.
Ez egy koncentrátum oldatos infúzióhoz.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők placebót és standard ellátást kapnak.
|
A placebót egyszer használatos, 10 ml-es üvegfiolákban szállítják, 0 mg/ml koncentrációban.
Ez egy koncentrátum oldatos infúzióhoz.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az egészségügyi szakemberek (HCP) által kezelt VOC-k éves aránya (beleértve az egészségügyi intézmény kezeléséhez vezető vagy a távoli konzultáción keresztül kezelt VOC-kat is) minden kezelési ágban
Időkeret: 1 év
|
A vazookkluzív krízis (VOC) legalább 4 órán át tartó fájdalomkrízis (a fájdalom akut fellépése, amelyre az érelzáródáson kívül nincs más orvosilag meghatározott magyarázat) és amelyet a helyi irányelvek szerint kezelnek, standard gondozási terápiával. VOC kezelésére használják. Ebben a vizsgálatban az akut mellkasi szindróma (ACS), a priapizmus és a máj- vagy lépszekvesztrálás VOC-nak minősül. Az illékony szerves vegyületek közé tartoznak az egészségügyi intézményben kezelt HCP-k és a távoli konzultáción keresztül kezelt HCP-k. A VOC események éves aránya = (VOC események száma * 365)/(napok száma a megfigyelési időszakban). Megfigyelési időszak = a véletlen besorolás dátumától a minimumig (az utolsó adagolás dátuma a kezelés abbahagyásáig + 27 nap, a HU/HC vagy az L-Glutamin (vagy más terápiák, mint például a Voxelotor és az eritropoetin terápia SCD és/ vagy a VOC megelőzésére/csökkentésére), a randomizálás dátuma + 365 nap). |
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az összes VOC éves aránya, beleértve a VOC-okat is, amelyek HCP-kezelt (egészségügyi intézményben vagy távkonzultáción keresztül), valamint azokat, amelyeket a HCP ajánlása nélkül önállóan kezelnek az esemény során minden kezelési ágban
Időkeret: 1 év
|
A VOC-k kategóriába sorolhatók az egészségügyi intézményben kezelt HCP-k, távkonzultáción keresztül HCP-menedzselések, vagy az esemény során a HCP ajánlása nélkül önállóan kezelt anyagok. A VOC események éves aránya = (VOC események száma * 365)/(napok száma a megfigyelési időszakban). Az önállóan kezelt VOC-események rögzítéséhez, valamint a VOC-visszahívási torzítás elkerülése, valamint a fájdalomesemények valós idejű rögzítése érdekében a rendszer egy felhőalapú alkalmazást használ, és minden résztvevő számára fiókot állít be. |
1 év
|
|
A VOC éves aránya a kezelési altípusok szerint minden kezelési ágban a tervezett 52 hetes időszakban.
Időkeret: 1 év
|
A vasokluzív krízis (VOC) legalább 4 órán át tartó fájdalomkrízisként definiálható, amelyet a helyi irányelvek szerint kezelnek, standard gondozási terápiával. Ebben a vizsgálatban az akut mellkasi szindróma (ACS), a priapizmus és a máj- vagy lépszekvesztrálás VOC-nak minősül. A VOC-k kategóriába sorolhatók az egészségügyi intézményben kezelt HCP-k, távkonzultáción keresztül HCP-menedzselések, vagy az esemény során a HCP ajánlása nélkül önállóan kezelt anyagok. A VOC éves aránya a VOC események száma egy év alatt. |
1 év
|
|
Az első HCP által kezelt VOC-ig eltelt idő (beleértve az egészségügyi intézmény kezeléséhez vezető VOC-kat vagy a távoli konzultáción keresztül kezelt VOC-kat) a kezelési ágak között.
Időkeret: 1 év
|
A VOC legalább 4 órán át tartó fájdalomkrízisként definiálható, amelyet a helyi irányelvek szerint kezelnek, standard gondozási terápiával. Ebben a vizsgálatban az ACS, a priapizmus és a máj- vagy lépszekvesztrálás VOC-nak minősül. Az illékony szerves vegyületek közé tartoznak az egészségügyi intézményben kezelt HCP-k és a távoli konzultáción keresztül kezelt HCP-k. A HCP által (egészségügyi intézményben vagy távoli konzultáción keresztül) kezelt VOC első előfordulásáig eltelt idő a véletlenszerű besorolás időpontjától a VOC első előfordulásának időpontjáig eltelt idő. |
1 év
|
|
Azon résztvevők aránya, akik mentesek a HCP által kezelt VOC-tól (beleértve az egészségügyi intézmény kezeléséhez vezető illékony szerves vegyületeket vagy a távkonzultáción keresztül kezelt VOC-kat) mindegyik kezelési ágban a tervezett 52 hetes kezelési időszak alatt.
Időkeret: 1 év
|
Az egészségügyi látogatáshoz vezető VOC-mentes résztvevők számának felmérése. A VOC legalább 4 órán át tartó fájdalomkrízisként definiálható, amelyet a helyi irányelvek szerint kezelnek, standard gondozási terápiával. Ebben a vizsgálatban az ACS, a priapizmus és a máj- vagy lépszekvesztrálás VOC-nak minősül. Egy résztvevő mentes a VOC-tól, ha nincs VOC-krízise. |
1 év
|
|
A HCP által kezelt VOC-k időtartama (beleértve az egészségügyi intézményben történő kezeléshez vezető illékony szerves vegyületeket vagy a távoli konzultáción keresztül kezelt VOC-kat) az egyes kezelési ágakban a tervezett 52 hetes kezelési időszak alatt.
Időkeret: 1 év
|
A VOC legalább 4 órán át tartó fájdalomkrízisként definiálható, amelyet a helyi irányelvek szerint kezelnek, standard gondozási terápiával. Ebben a vizsgálatban az ACS, a priapizmus és a máj- vagy lépszekvesztrálás VOC-nak minősül. A HCP által kezelt VOC időtartama a VOC befejezési dátuma - a VOC kezdő dátuma + 1 nap. |
1 év
|
|
Anti-SEG101 (crizanlizumab) antitesttel rendelkező résztvevők száma (bármikor)
Időkeret: 2 év
|
Immunogenitás: a crizanlizumab elleni gyógyszerellenes antitestek (ADA) mérése.
|
2 év
|
|
A nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása és súlyossága
Időkeret: 2 év
|
A mellékhatások és a nemkívánatos események előfordulása és súlyossága kezelési csoportonként, beleértve az életjelek változásait, az elektrokardiogramot (EKG-t), valamint a mellékhatásnak minősített és jelentett laboratóriumi eredményeket.
|
2 év
|
|
A hemoglobin abszolút változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapállapot, 2 év
|
A SEG101 biztonsági értékelése
|
Alapállapot, 2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Anémia
- Hemoglobinopátiák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Vérszegénység, sarlósejtes
- Hematológiai betegségek
- Sarlósejtes tulajdonság
- Vaso-okkluzív válságok
- Nem megfelelő gyógyszerek
- Gyógyszerkészítmények
- krizanlizumab
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CSEG101A2303
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatok klinikai dokumentumaihoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján egy független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.
A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .