Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av Crizanlizumab (5 mg/kg) jämfört med placebo hos ungdomar och vuxna patienter med sicklecellssjukdom som upplever frekventa vaso-ocklusiva kriser (SPARKLE) (SPARKLE)

14 september 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En fas III, multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind studie för att bedöma effektivitet och säkerhet av Crizanlizumab (5 mg/kg) kontra placebo, med eller utan hydroxiurea/hydroxikarbamidterapi, hos ungdomar och vuxna patienter med sicklecellssjukdom med frekvent vaso -Oklusiva kriser

En fas III, multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av crizanlizumab (5 mg/kg) jämfört med placebo, med eller utan behandling med hydroxiurea/hydroxikarbamid, hos ungdomar och vuxna patienter med sicklecellssjukdom med frekventa vaso-ocklusiva kriser.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studie CSEG101A2303 (SPARKLE) är en fas III, multicenter, randomiserad, dubbelblind studie för att bedöma effektivitet och säkerhet av crizanlizumab 5 mg/kg jämfört med placebo, med eller utan hydroxiurea/hydroxikarbamidbehandling (HU/HC), hos patienter med sicklecellssjukdom 12 år och äldre med frekventa vaso-ocklusiva kriser (4-12 händelser under 12 månader före screeningbesöket).

Deltagarna kommer att randomiseras i förhållandet 2:1 till crizanlizumab 5 mg/kg eller placebobehandlingsarmen. Central randomisering kommer att stratifieras efter samtidig användning av HU/HC (ja/nej) och region (Sydamerika, Nordamerika och Afrika söder om Sahara) vid baslinjen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

354

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studieorter

  • Brasilien
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilien, 41253-190
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Maranhão
      • São Luís, Maranhão, Brasilien, 65020-070
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-970
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14048-900
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Jose Rio Preto, São Paulo, Brasilien, 15090-000
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 08270-070
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01232-010
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
      • Montería, Colombia, 230001
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Colombia, 050001
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760046
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760032
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Rekrytering
        • University of Alabama
        • Huvudutredare:
          • Chibuzo Churchill Ilonze
        • Kontakt:
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Rekrytering
        • Ctr for Inherited Blood Disorders
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Vanessa Salinas
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Rekrytering
        • Childrens National Hospital
        • Huvudutredare:
          • Andrew Campbell
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Rekrytering
        • Augusta University Georgia
        • Huvudutredare:
          • Abdullah Kutlar
        • Kontakt:
      • Riverdale, Georgia, Förenta staterna, 30274
        • Rekrytering
        • WCG Sonar Clinical Research
        • Huvudutredare:
          • Anthony Onyegbula
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rekrytering
        • Uni of Illinois Hospital and HSC
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Santosh Saraf
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Rekrytering
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
        • Huvudutredare:
          • Lydia Pecker
        • Kontakt:
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Förenta staterna, 39232
    • New York
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Rekrytering
        • Childrens Hospital at Montefiore
        • Huvudutredare:
          • Kaitlin Strumph
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • Rekrytering
        • East Carolina University
        • Huvudutredare:
          • Beng Fuh
        • Kontakt:
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
    • Pennsylvania
      • Easton, Pennsylvania, Förenta staterna, 18045
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Texas Childrens Cancer and Hematology Center
        • Huvudutredare:
          • Venee Tubman
        • Kontakt:
  • Kenya
      • Kisumu, Kenya, 40100
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Kisumu, Kenya, 40103
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Siaya, Kenya, 40600
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Kisumu County
      • Ahero, Kisumu County, Kenya, 40100
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Uganda
      • Kampala, Uganda, 101
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Masaka, Uganda, 001
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Tororo, Uganda, 10102
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Deltagare måste vara 12 år eller äldre dagen för undertecknande av informerat samtycke. Ungdomar inkluderar deltagare i åldern 12 till <18 år och vuxna inkluderar deltagare i åldern 18 år och äldre.
  2. Bekräftad diagnos av SCD genom Hb-elektrofores eller högpresterande vätskekromatografi (HPLC) (utförs lokalt eller av centralt laboratorium om inte tillgängligt lokalt). Alla SCD-genotyper är berättigade.
  3. Erfarna 4 till 12 VOC (se avsnitt 8.3.1 för studiedefinition av VOC) som är HCP-hanterade (inklusive VOC som leder till hantering på en vårdinrättning eller de som hanteras via fjärrkonsultation) inom de 12 månaderna före screeningbesöket . Baslinje VOC bestäms av medicinsk historia och måste dokumenteras vid källan.
  4. Om deltagaren går på HU/HC måste de ta det i minst 6 månader och i stabil dos i minst 3 månader före screeningbesöket och planera att fortsätta ta det i samma dos och schema tills åtminstone deltagaren har nått 52 veckor av den planerade studiebehandlingen. Deltagare som har påbörjat HU/HC 6-12 månader före screeningbesöket måste ha bevis på otillräcklig kontroll av akut smärta trots initiering. Dessa deltagare måste ha ett kumulativt antal av 4-12 VOC under de 12 månaderna före screeningsperioden, med minst 2 under de senaste 6 månaderna under HU/HC. Om deltagaren får erytropoietinstimulerande medel måste deltagaren ha fått läkemedlet i minst 6 månader före screeningbesöket och planera att fortsätta ta läkemedlet i samma dos och schema tills deltagaren har nått 52 veckor av den planerade studiebehandlingen.

Deltagare som inte har fått HU/HC och/eller erytropoietinstimulerande medel får inte ha fått det på minst 6 månader före screeningbesöket.

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Färre än 4 eller fler än 12 VOC som är HCP-hanterade (inklusive VOC som leder till hantering på en vårdinrättning eller de som hanteras via fjärrkonsultation) inom de 12 månaderna före screeningbesöket enligt medicinsk historia och dokumenterad vid källan.
  2. Historik om stamcellstransplantation och/eller genterapi.
  3. Fick blodprodukter inom 30 dagar före vecka 1 Dag 1 dosering.
  4. Eventuell dokumenterad historia av en klinisk stroke eller intrakraniell blödning, eller ett ej undersökt neurologiskt fynd under de senaste 12 månaderna före screeningbesöket. Tyst infarkt som endast finns på bildbehandling är inte uteslutet.
  5. Att delta i ett kroniskt transfusionsprogram (förplanerade serier av transfusioner i profylaktiska syften) och/eller planerar att genomgå en utbytestransfusion under studiens varaktighet; episodisk transfusion som svar på förvärrad anemi eller VOC är tillåten.
  6. Kontraindikation eller överkänslighet mot något läkemedel eller metaboliter från liknande klass som studieläkemedlet eller mot något hjälpämne i studieläkemedlets formulering. Anamnes med allvarlig överkänslighetsreaktion mot andra monoklonala antikroppar, som enligt utredarens uppfattning kan innebära en ökad risk för allvarliga infusionsreaktioner.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Crizanlizumab (SEG101) vid 5,0 mg/kg
Deltagarna får Crizanlizumab (SEG101) med 5,0 mg/kg och standardvård.
Biologisk: Crizanlizumab
Crizanlizumab tillhandahålls i engångsflaskor på 10 ml glas med en koncentration av 10 mg/ml. En injektionsflaska innehåller 100 mg crizanlizumab. Detta är ett koncentrat till lösning för IV-infusion.
Andra namn:
  • SEG101, Adakveo®, Ryverna®
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna får placeboläkemedlet och standardvård.
Läkemedel: Placebo
Placebo tillhandahålls i engångsflaskor på 10 ml glas med en koncentration av 0 mg/ml. Detta är ett koncentrat till lösning för IV-infusion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig andel VOC som hanteras av sjukvårdspersonal (inklusive VOC som leder till hantering på en vårdinrättning eller de som hanteras via fjärrkonsultation) i varje behandlingsarm
Tidsram: 1 år

Vasoocklusiv kris (VOC) definieras som en smärtkris (akut uppkomst av smärta för vilken det inte finns någon annan medicinskt bestämd förklaring än vasoocklusion) som varar i minst 4 timmar och som behandlas enligt lokala riktlinjer med standardbehandling. används för att behandla VOC. Akut bröstsyndrom (ACS), priapism och hepatisk eller mjältesekvestrering kommer att betraktas som VOC i denna studie.

VOC som ingår är de som HCP-hanteras på en vårdinrättning och HCP-hanteras via fjärrkonsultation.

Årlig frekvens av VOC-händelser = (Antal VOC-händelser * 365)/(antal dagar i observationsperioden).

Observationsperiod = tid från datum för randomisering till minimum av (sista dosdatum tills behandlingen avbryts + 27 dagar, datum för påbörjande eller avbrytande av HU/HC eller L-Glutamin (eller andra terapier såsom Voxelotor- och erytropoietinterapier för att behandla SCD och/ eller för att förhindra/minska VOC), datum för randomisering + 365 dagar).
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Den årliga andelen av alla VOC inklusive VOC som är HCP-hanterade (antingen på en sjukvårdsinrättning eller via fjärrkonsultation) såväl som de som är självhanterade utan rekommendationer från HCP under händelsen i varje behandlingsarm
Tidsram: 1 år

VOC kan kategoriseras som de som HCP-hanteras på en vårdinrättning, HCP-hanteras via fjärrkonsultation eller självhanteras utan rekommendationer från HCP under evenemanget.

Årlig frekvens av VOC-händelser = (Antal VOC-händelser * 365)/(antal dagar i observationsperioden).

För att fånga VOC-händelser som är självhanterade, och för att undvika VOC-återkallelsebias och för att säkerställa att smärthändelserna fångas i realtid, kommer en molnbaserad applikation att användas och ställa in ett konto för varje deltagare.
1 år
Årlig frekvens av VOC efter subtyp av behandling i varje behandlingsarm under den planerade 52-veckorsperioden.
Tidsram: 1 år

Vasoklusiv kris (VOC) definieras som en smärtkris som varar i minst 4 timmar och som behandlas enligt lokala riktlinjer med standardbehandling. Akut bröstsyndrom (ACS), priapism och hepatisk eller mjältesekvestrering kommer att betraktas som VOC i denna studie.

VOC kan kategoriseras som de som HCP-hanteras på en vårdinrättning, HCP-hanteras via fjärrkonsultation eller självhanteras utan rekommendationer från HCP under evenemanget.

Årlig andel av VOC är antalet VOC-händelser under en årsperiod.
1 år
Tiden till första VOC som är HCP-hanterad (inklusive VOC som leder till hantering på en vårdinrättning eller de som hanteras via fjärrkonsultation) mellan behandlingsarmarna.
Tidsram: 1 år

VOC definieras som en smärtkris som varar i minst 4 timmar och som behandlas enligt lokala riktlinjer med standardbehandling. ACS, priapism och lever- eller mjältsekvestrering kommer att betraktas som VOC i denna studie.

VOC som ingår är de som HCP-hanteras på en vårdinrättning och HCP-hanteras via fjärrkonsultation.

Tid till första förekomst av VOC som är HCP-hanterade (antingen på en vårdinrättning eller via fjärrkonsultation) definieras som tiden från datumet för randomisering till datumet för den första förekomsten av VOC.
1 år
Andel deltagare fria från VOC som är HCP-hanterade (inklusive VOC som leder till hantering på en vårdinrättning eller de som hanteras via fjärrkonsultation) i varje behandlingsarm under den planerade 52-veckors behandlingsperioden.
Tidsram: 1 år

Att bedöma antalet deltagare fria från VOC som leder till vårdbesök.

VOC definieras som en smärtkris som varar i minst 4 timmar och som behandlas enligt lokala riktlinjer med standardbehandling. ACS, priapism och lever- eller mjältsekvestrering kommer att betraktas som VOC i denna studie. En deltagare är fri från VOC om de inte har en VOC-kris.
1 år
Varaktighet för VOC som är HCP-hanterade (inklusive VOC som leder till hantering på en vårdinrättning eller de som hanteras via fjärrkonsultation) i varje behandlingsarm under den planerade 52-veckors behandlingsperioden.
Tidsram: 1 år

VOC definieras som en smärtkris som varar i minst 4 timmar och som behandlas enligt lokala riktlinjer med standardbehandling. ACS, priapism och lever- eller mjältsekvestrering kommer att betraktas som VOC i denna studie.

Varaktighet för HCP-hanterade VOC definieras som slutdatum för VOC - startdatum för VOC + 1 dag.
1 år
Antal deltagare med anti-SEG101 (crizanlizumab) antikroppar (när som helst)
Tidsram: 2 år
Immunogenicitet: mätning av anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot crizanlizumab.
2 år
Förekomst och svårighetsgrad av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: 2 år
Förekomst och svårighetsgrad av biverkningar och SAE per behandlingsgrupp, inklusive förändringar i vitala tecken, elektrokardiogram (EKG) och laboratorieresultat som kvalificerar sig och rapporteras som biverkningar.
2 år
Absolut förändring från baslinjen i hemoglobin
Tidsram: Baslinje, 2 år
Säkerhetsbedömning av SEG101
Baslinje, 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 oktober 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

2 juli 2029

Avslutad studie (Beräknad)

29 juli 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 maj 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 maj 2024

Första postat (Faktisk)

3 juni 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CSEG101A2303

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med gällande lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera