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Une étude visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du crizanlizumab (5 mg/kg) par rapport au placebo chez des patients adolescents et adultes drépanocytaires qui connaissent des crises vaso-occlusives fréquentes (SPARKLE) (SPARKLE)

14 septembre 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude de phase III, multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du crizanlizumab (5 mg/kg) par rapport au placebo, avec ou sans traitement par hydroxyurée/hydroxycarbamide, chez des patients adolescents et adultes drépanocytaires atteints de vaso fréquent -Crises occlusives

Une étude de phase III, multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du crizanlizumab (5 mg/kg) par rapport au placebo, avec ou sans traitement par hydroxyurée/hydroxycarbamide, chez des adolescents et des adultes atteints de drépanocytose. avec de fréquentes crises vaso-occlusives.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude CSEG101A2303 (SPARKLE) est une étude de phase III, multicentrique, randomisée, en double aveugle visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du crizanlizumab 5 mg/kg par rapport au placebo, avec ou sans traitement par hydroxyurée/hydroxycarbamide (HU/HC), chez des patients atteints de drépanocytose. âgés de 12 ans et plus présentant des crises vaso-occlusives fréquentes (4 à 12 événements en 12 mois avant la visite de dépistage).

Les participants seront randomisés dans un rapport de 2 : 1 dans le bras de traitement crizanlizumab 5 mg/kg ou placebo. La randomisation centrale sera stratifiée par utilisation concomitante de HU/HC (oui/non) et région (Amérique du Sud, Amérique du Nord et Afrique subsaharienne) au départ.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

354

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Novartis Pharmaceuticals
  • Numéro de téléphone: +41613241111

Lieux d'étude

  • Brésil
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brésil, 41253-190
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Maranhão
      • São Luís, Maranhão, Brésil, 65020-070
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brésil, 13083-970
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brésil, 14048-900
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Jose Rio Preto, São Paulo, Brésil, 15090-000
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brésil, 08270-070
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brésil, 01232-010
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Colombie
      • Montería, Colombie, 230001
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Colombie, 050001
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombie, 760046
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombie, 760032
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Kenya
      • Kisumu, Kenya, 40100
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Kisumu, Kenya, 40103
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Siaya, Kenya, 40600
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
    • Kisumu County
      • Ahero, Kisumu County, Kenya, 40100
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • Ouganda
      • Kampala, Ouganda, 101
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Masaka, Ouganda, 001
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
      • Tororo, Ouganda, 10102
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • University of Alabama
        • Chercheur principal:
          • Chibuzo Churchill Ilonze
        • Contact:
          • Jeanine Dumas
          • Numéro de téléphone: +1 205 638 9285
          • E-mail: jdumas@uabmc.edu
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • Ctr for Inherited Blood Disorders
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Vanessa Salinas
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Recrutement
        • Childrens National Hospital
        • Chercheur principal:
          • Andrew Campbell
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32209
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Recrutement
        • Augusta University Georgia
        • Chercheur principal:
          • Abdullah Kutlar
        • Contact:
      • Riverdale, Georgia, États-Unis, 30274
        • Recrutement
        • WCG Sonar Clinical Research
        • Chercheur principal:
          • Anthony Onyegbula
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Recrutement
        • Uni of Illinois Hospital and HSC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Santosh Saraf
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Recrutement
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
        • Chercheur principal:
          • Lydia Pecker
        • Contact:
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, États-Unis, 39232
    • New York
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Recrutement
        • Childrens Hospital at Montefiore
        • Chercheur principal:
          • Kaitlin Strumph
        • Contact:
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Recrutement
        • East Carolina University
        • Chercheur principal:
          • Beng Fuh
        • Contact:
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
    • Pennsylvania
      • Easton, Pennsylvania, États-Unis, 18045
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Texas Childrens Cancer and Hematology Center
        • Chercheur principal:
          • Venee Tubman
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Les participants doivent être âgés de 12 ans et plus le jour de la signature du consentement éclairé. Les adolescents incluent les participants âgés de 12 à <18 ans et les adultes incluent les participants âgés de 18 ans et plus.
  2. Diagnostic confirmé de SCD par électrophorèse d'Hb ou chromatographie liquide à haute performance (HPLC) (réalisée localement ou par un laboratoire central si non disponible localement). Tous les génotypes SCD sont éligibles.
  3. 4 à 12 COV expérimentés (voir la section 8.3.1 pour la définition de l'étude des COV) gérés par un professionnel de la santé (y compris les COV menant à une prise en charge dans un établissement de santé ou ceux gérés par consultation à distance) au cours des 12 mois précédant la visite de dépistage . Les COV de base sont déterminés par les antécédents médicaux et doivent être documentés à la source.
  4. Si le participant est sous HU/HC, il doit le prendre pendant au moins 6 mois et à dose stable pendant au moins 3 mois avant la visite de dépistage et prévoir de continuer à le prendre à la même dose et selon le même calendrier jusqu'à ce qu'au moins le participant a atteint 52 semaines du traitement prévu à l'étude. Les participants qui ont initié HU/HC 6 à 12 mois avant la visite de dépistage doivent avoir des preuves d'un contrôle insuffisant de la douleur aiguë malgré l'initiation. Ces participants doivent avoir un cumul de 4 à 12 COV au cours des 12 mois précédant la période de dépistage, dont au moins 2 au cours des 6 derniers mois pendant leur séjour en HU/HC. S'il reçoit un agent stimulant l'érythropoïétine, le participant doit avoir reçu le médicament pendant au moins 6 mois avant la visite de dépistage et prévoir de continuer à prendre le médicament à la même dose et selon le même calendrier jusqu'à ce que le participant ait atteint 52 semaines de traitement à l'étude prévu.

Les participants qui n'ont pas reçu d'HU/HC et/ou d'agent stimulant l'érythropoïétine ne doivent pas l'avoir reçu pendant au moins 6 mois avant la visite de dépistage.

Critères d'exclusion clés :

  1. Moins de 4 ou plus de 12 COV gérés par un professionnel de la santé (y compris les COV menant à une prise en charge dans un établissement de santé ou ceux gérés par consultation à distance) au cours des 12 mois précédant la visite de dépistage, comme déterminé par les antécédents médicaux et documenté à la source.
  2. Antécédents de greffe de cellules souches et/ou de thérapie génique.
  3. Produits sanguins reçus dans les 30 jours précédant l'administration de la semaine 1, jour 1.
  4. Tout antécédent documenté d'accident vasculaire cérébral clinique ou d'hémorragie intracrânienne, ou un résultat neurologique non étudié au cours des 12 derniers mois précédant la visite de dépistage. Un infarctus silencieux présent uniquement à l’imagerie n’est pas exclu.
  5. Participer à un programme de transfusion chronique (série pré-planifiée de transfusions à des fins prophylactiques) et/ou prévoir de subir une exsanguinotransfusion pendant la durée de l'étude ; la transfusion épisodique en réponse à une aggravation de l'anémie ou des COV est autorisée.
  6. Contre-indication ou hypersensibilité à tout médicament ou métabolite d'une classe similaire à celle du médicament à l'étude ou à tout excipient de la formulation du médicament à l'étude. Antécédents de réaction d'hypersensibilité sévère à d'autres anticorps monoclonaux, qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent présenter un risque accru de réaction grave à la perfusion.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Crizanlizumab (SEG101) à 5,0 mg/kg
Les participants reçoivent du Crizanlizumab (SEG101) à 5,0 mg/kg et des soins standard.
Biologique: Crizanlizumab
Crizanlizumab est fourni dans des flacons en verre à usage unique de 10 mL à une concentration de 10 mg/mL. Un flacon contient 100 mg de crizanlizumab. Il s'agit d'une solution à diluer pour perfusion IV.
Autres noms:
  • SEG101, Adakveo®, Ryverna®
Comparateur placebo: Placebo
Les participants reçoivent le médicament placebo et les soins standard.
Médicament: Placebo
Le placebo est fourni dans des flacons en verre à usage unique de 10 mL à une concentration de 0 mg/mL. Il s'agit d'une solution à diluer pour perfusion IV.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux annualisé de COV gérés par des professionnels de santé (y compris les COV menant à une prise en charge dans un établissement de santé ou ceux gérés par consultation à distance) dans chaque bras de traitement
Délai: 1 an

La crise vaso-occlusive (COV) est définie comme une crise douloureuse (apparition aiguë d'une douleur pour laquelle il n'y a pas d'autre explication médicalement déterminée que la vaso-occlusion) durant au moins 4 heures qui est traitée conformément aux directives locales avec une thérapie de soins standard. utilisé pour traiter les COV. Le syndrome thoracique aigu (SCA), le priapisme et la séquestration hépatique ou splénique seront considérés comme des COV dans cette étude.

Les COV inclus sont ceux gérés par les professionnels de santé dans un établissement de santé et ceux gérés par les professionnels de santé via une consultation à distance.

Taux annualisé d'événements COV = (Nombre d'événements COV * 365)/(nombre de jours dans la période d'observation).

Période d'observation = temps écoulé entre la date de randomisation et le minimum de (date de la dernière dose jusqu'à l'arrêt du traitement + 27 jours, date de début ou d'arrêt de HU/HC ou de L-Glutamine (ou d'autres thérapies telles que Voxelotor et les thérapies à l'érythropoïétine pour traiter la MSC et/ ou pour prévenir/réduire les COV), date de randomisation + 365 jours).
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le taux annualisé de tous les COV, y compris les COV gérés par le HCP (soit dans un établissement de santé, soit via une consultation à distance) ainsi que ceux qui sont autogérés sans recommandations du HCP pendant l'événement dans chaque bras de traitement.
Délai: 1 an

Les COV peuvent être classés comme étant ceux gérés par un professionnel de santé dans un établissement de santé, gérés par un professionnel de santé via une consultation à distance ou autogérés sans recommandations du professionnel de santé pendant l'événement.

Taux annualisé d'événements COV = (Nombre d'événements COV * 365)/(nombre de jours dans la période d'observation).

Pour capturer les événements VOC autogérés, afin d'éviter les biais de rappel de VOC et de s'assurer que les événements de douleur sont capturés en temps réel, une application basée sur le cloud sera utilisée et créera un compte pour chaque participant.
1 an
Taux annualisé de COV par sous-type de prise en charge dans chaque bras de traitement sur la période prévue de 52 semaines.
Délai: 1 an

La crise vaso-occlusive (COV) est définie comme une crise douloureuse d'une durée d'au moins 4 heures qui est traitée conformément aux directives locales avec une thérapie de soins standard. Le syndrome thoracique aigu (SCA), le priapisme et la séquestration hépatique ou splénique seront considérés comme des COV dans cette étude.

Les COV peuvent être classés comme étant ceux gérés par un professionnel de santé dans un établissement de santé, gérés par un professionnel de santé via une consultation à distance ou autogérés sans recommandations du professionnel de santé pendant l'événement.

Le taux annualisé de COV est le nombre d’événements de COV au cours d’une période d’un an.
1 an
Le délai d'obtention du premier COV géré par un professionnel de la santé (y compris les COV menant à une gestion dans un établissement de soins de santé ou ceux gérés par consultation à distance) entre les bras de traitement.
Délai: 1 an

Les COV sont définis comme une crise de douleur d'une durée d'au moins 4 heures qui est traitée conformément aux directives locales avec une thérapie de soins standard. Le SCA, le priapisme et la séquestration hépatique ou splénique seront considérés comme des COV dans cette étude.

Les COV inclus sont ceux gérés par les professionnels de santé dans un établissement de santé et ceux gérés par les professionnels de santé via une consultation à distance.

Le délai jusqu'à la première apparition d'un COV géré par un professionnel de la santé (soit dans un établissement de santé, soit via une consultation à distance) est défini comme le temps écoulé entre la date de randomisation et la date de la première apparition du COV.
1 an
Proportion de participants exempts de COV gérés par les professionnels de la santé (y compris les COV menant à une prise en charge dans un établissement de santé ou ceux gérés par consultation à distance) dans chaque bras de traitement au cours de la période de traitement prévue de 52 semaines.
Délai: 1 an

Évaluer le nombre de participants exempts de COV menant à une visite médicale.

Les COV sont définis comme une crise de douleur d'une durée d'au moins 4 heures qui est traitée conformément aux directives locales avec une thérapie de soins standard. Le SCA, le priapisme et la séquestration hépatique ou splénique seront considérés comme des COV dans cette étude. Un participant est exempt de COV s’il n’a pas de crise de COV.
1 an
Durée des COV gérés par les professionnels de la santé (y compris les COV menant à une prise en charge dans un établissement de santé ou ceux gérés par consultation à distance) dans chaque bras de traitement au cours de la période de traitement prévue de 52 semaines.
Délai: 1 an

Les COV sont définis comme une crise de douleur d'une durée d'au moins 4 heures qui est traitée conformément aux directives locales avec une thérapie de soins standard. Le SCA, le priapisme et la séquestration hépatique ou splénique seront considérés comme des COV dans cette étude.

La durée du COV géré par le HCP est définie comme la date de fin du COV - date de début du COV + 1 jour.
1 an
Nombre de participants présentant des anticorps anti-SEG101 (crizanlizumab) (à tout moment)
Délai: 2 ans
Immunogénicité : mesure des anticorps anti-médicament (ADA) contre le crizanlizumab.
2 ans
Incidence et gravité des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 2 ans
Incidence et gravité des EI et des EIG par groupe de traitement, y compris les modifications des signes vitaux, des électrocardiogrammes (ECG) et des résultats de laboratoire qualifiés et signalés comme EI.
2 ans
Changement absolu par rapport à la valeur initiale de l'hémoglobine
Délai: Base de référence, 2 ans
Évaluation de la sécurité du SEG101
Base de référence, 2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 octobre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

2 juillet 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

29 juillet 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 mai 2024

Première publication (Réel)

3 juin 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CSEG101A2303

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base de leur mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients ayant participé à l'essai, conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité de ces données d'essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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