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Uno studio per indagare l'efficacia e la sicurezza di Crizanlizumab (5 mg/kg) rispetto al placebo in pazienti adolescenti e adulti affetti da anemia falciforme che manifestano frequenti crisi vaso-occlusive (SPARKLE) (SPARKLE)

25 maggio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di Fase III, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare l'efficacia e la sicurezza di Crizanlizumab (5 mg/kg) rispetto al placebo, con o senza terapia con idrossiurea/idrossicarbamide, in pazienti adolescenti e adulti affetti da anemia falciforme con frequenti vasi sanguigni -Crisi occlusive

Uno studio di fase III, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare l'efficacia e la sicurezza di crizanlizumab (5 mg/kg) rispetto al placebo, con o senza terapia con idrossiurea/idrossicarbamide, in pazienti adolescenti e adulti con anemia falciforme con frequenti crisi vaso-occlusive.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio CSEG101A2303 (SPARKLE) è uno studio di Fase III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di crizanlizumab 5 mg/kg rispetto al placebo, con o senza terapia con idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC), in pazienti affetti da anemia falciforme. di età pari o superiore a 12 anni con frequenti crisi vaso-occlusive (4-12 eventi nei 12 mesi precedenti la visita di screening).

I partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 2:1 al braccio di trattamento con crizanlizumab 5 mg/kg o placebo. La randomizzazione centrale sarà stratificata in base all'uso concomitante di HU/HC (sì/no) e alla regione (Sud America, Nord America e Africa sub-sahariana) al basale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

315

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

  • Brasile
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasile, 41253-190
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Maranhão
      • São Luís, Maranhão, Brasile, 65020-070
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasile, 13083-970
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasile, 14048-900
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Jose Rio Preto, São Paulo, Brasile, 15090 000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 08270-070
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 01232-010
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
      • Montería, Colombia, 230001
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Colombia, 050001
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760046
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760032
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Kenya
      • Kisumu, Kenya, 54 40100
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Kisumu, Kenya, 40100
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Siaya, Kenya, 40600
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Kisumu County
      • Ahero, Kisumu County, Kenya, 40100
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • University of Alabama
        • Investigatore principale:
          • Chibuzo Churchill Ilonze
        • Contatto:
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Ctr for Inherited Blood Disorders
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Vanessa Salinas
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Childrens National Hospital
        • Investigatore principale:
          • Andrew Campbell
        • Contatto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Reclutamento
        • Augusta University Georgia
        • Investigatore principale:
          • Abdullah Kutlar
        • Contatto:
      • Riverdale, Georgia, Stati Uniti, 30274
        • Reclutamento
        • WCG Sonar Clinical Research
        • Investigatore principale:
          • Anthony Onyegbula
        • Contatto:
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Reclutamento
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lydia Pecker
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Stati Uniti, 39232
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital at Montefiore
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kaitlin Strumph.
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Reclutamento
        • East Carolina University
        • Investigatore principale:
          • Beng Fuh
        • Contatto:
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
    • Pennsylvania
      • Easton, Pennsylvania, Stati Uniti, 18045
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • U of TX Health Science Ct
        • Investigatore principale:
          • Modupe Idowu
        • Contatto:
  • Uganda
      • Kampala, Uganda, 101
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Masaka, Uganda
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Tororo, Uganda, 10102
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. I partecipanti devono avere almeno 12 anni il giorno della firma del consenso informato. Gli adolescenti includono partecipanti di età compresa tra 12 e <18 anni e gli adulti includono partecipanti di età pari o superiore a 18 anni.
  2. Diagnosi confermata di anemia falciforme mediante elettroforesi dell'Hb o cromatografia liquida ad alta prestazione (HPLC) (eseguita localmente o dal laboratorio centrale se non disponibile localmente). Tutti i genotipi di SCD sono idonei.
  3. Da 4 a 12 COV sperimentati (fare riferimento alla Sezione 8.3.1 per la definizione di COV nello studio) gestiti da operatori sanitari (compresi COV che richiedono la gestione presso una struttura sanitaria o quelli gestiti tramite consultazione remota) entro i 12 mesi precedenti la visita di screening . I COV di base sono determinati dall'anamnesi e devono essere documentati alla fonte.
  4. Se il partecipante è in terapia con HU/HC, deve assumerlo per almeno 6 mesi e a una dose stabile per almeno 3 mesi prima della visita di screening e pianificare di continuare a prenderlo alla stessa dose e programma fino almeno al momento in cui il partecipante ha raggiunto le 52 settimane del trattamento in studio pianificato. I partecipanti che hanno iniziato HU/HC 6-12 mesi prima della visita di screening devono avere evidenza di un controllo insufficiente del dolore acuto nonostante l'inizio. Questi partecipanti devono avere un totale di 4-12 COV nei 12 mesi precedenti il ​​periodo di screening, di cui almeno 2 negli ultimi 6 mesi durante il trattamento con HU/HC. Se riceve un agente stimolante l'eritropoietina, il partecipante deve aver ricevuto il farmaco per almeno 6 mesi prima della visita di screening e pianificare di continuare ad assumere il farmaco alla stessa dose e programma fino a quando il partecipante non avrà raggiunto le 52 settimane del trattamento in studio pianificato.

I partecipanti che non hanno ricevuto HU/HC e/o un agente stimolante l'eritropoietina non devono averlo ricevuto per almeno 6 mesi prima della visita di screening.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Meno di 4 o più di 12 COV gestiti da operatori sanitari (compresi i COV che richiedono la gestione presso una struttura sanitaria o quelli gestiti tramite consultazione remota) nei 12 mesi precedenti la visita di screening, come determinato dall'anamnesi medica e documentato alla fonte.
  2. Storia di trapianto di cellule staminali e/o terapia genica.
  3. Prodotti sanguigni ricevuti entro 30 giorni prima della somministrazione del giorno 1 della settimana 1.
  4. Qualsiasi storia documentata di ictus clinico o emorragia intracranica o di un reperto neurologico non indagato negli ultimi 12 mesi prima della visita di screening. Non è escluso un infarto silente presente solo all'imaging.
  5. Partecipare a un programma trasfusionale cronico (serie pre-pianificata di trasfusioni a scopo profilattico) e/o pianificare di sottoporsi a una exsanguinotrasfusione durante la durata dello studio; è consentita la trasfusione episodica in risposta al peggioramento dell'anemia o dei COV.
  6. Controindicazione o ipersensibilità a qualsiasi farmaco o metabolita di una classe simile al farmaco in studio o a qualsiasi eccipiente della formulazione del farmaco in studio. Anamnesi di grave reazione di ipersensibilità ad altri anticorpi monoclonali, che secondo l'opinione dello sperimentatore può comportare un aumento del rischio di reazione grave all'infusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Crizanlizumab (SEG101) a 5,0 mg/kg
I partecipanti ricevono Crizanlizumab (SEG101) a 5,0 mg/kg e lo standard di cura.
Biologico: Crizanlizumab
Crizanlizumab è fornito in flaconcini di vetro monouso da 10 ml ad una concentrazione di 10 mg/ml. Un flaconcino contiene 100 mg di crizanlizumab. Questo è un concentrato per soluzione per infusione endovenosa.
Altri nomi:
  • SEG101, Adakveo®, Ryverna®
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti ricevono il farmaco placebo e lo standard di cura.
Droga: Placebo
Placebo è fornito in flaconcini di vetro monouso da 10 ml ad una concentrazione di 0 mg/ml. Questo è un concentrato per soluzione per infusione endovenosa.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di COV gestiti da operatori sanitari (compresi i COV che richiedono la gestione presso una struttura sanitaria o quelli gestiti tramite consultazione remota) in ciascun braccio di trattamento
Lasso di tempo: 1 anno

La crisi vaso oclusiva (VOC) è definita come una crisi dolorosa (insorgenza acuta di dolore per la quale non esiste altra spiegazione medica diversa dalla vaso-occlusione) che dura per almeno 4 ore e che viene trattata secondo le linee guida locali con la terapia standard usato per trattare i COV. La sindrome toracica acuta (ACS), il priapismo e il sequestro epatico o splenico saranno considerati COV in questo studio.

I COV inclusi sono quelli gestiti dagli operatori sanitari in una struttura sanitaria e gestiti dagli operatori sanitari tramite consultazione remota.

Tasso annualizzato di eventi COV = (numero di eventi COV * 365)/(numero di giorni nel periodo di osservazione).

Periodo di osservazione = tempo dalla data di randomizzazione al minimo (data dell'ultima dose fino all'interruzione del trattamento + 27 giorni, data di inizio o interruzione di HU/HC o L-Glutammina (o altre terapie come Voxelotor e terapie con eritropoietina per il trattamento della SCD e/o o per prevenire/ridurre i COV), data di randomizzazione + 365 giorni).
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il tasso annualizzato di tutti i COV, compresi quelli gestiti dagli operatori sanitari (presso una struttura sanitaria o tramite consultazione remota) e quelli autogestiti senza raccomandazioni da parte degli operatori sanitari durante l'evento in ciascun braccio di trattamento
Lasso di tempo: 1 anno

I COV possono essere classificati come gestiti dagli operatori sanitari in una struttura sanitaria, gestiti dagli operatori sanitari tramite consultazione remota o autogestiti senza raccomandazioni da parte degli operatori sanitari durante l'evento.

Tasso annualizzato di eventi COV = (numero di eventi COV * 365)/(numero di giorni nel periodo di osservazione).

Per acquisire eventi di COV autogestiti e al fine di evitare errori di richiamo di COV e per garantire che gli eventi dolorosi vengano acquisiti in tempo reale, verrà utilizzata un'applicazione basata su cloud e verrà configurato un account per ciascun partecipante.
1 anno
Tasso annualizzato di COV per sottotipo di gestione in ciascun braccio di trattamento nel periodo pianificato di 52 settimane.
Lasso di tempo: 1 anno

La crisi vaso oclusiva (VOC) è definita come una crisi dolorosa che dura almeno 4 ore e viene trattata secondo le linee guida locali con la terapia standard. La sindrome toracica acuta (ACS), il priapismo e il sequestro epatico o splenico saranno considerati COV in questo studio.

I COV possono essere classificati come gestiti dagli operatori sanitari in una struttura sanitaria, gestiti dagli operatori sanitari tramite consultazione remota o autogestiti senza raccomandazioni da parte degli operatori sanitari durante l'evento.

Il tasso annualizzato di COV è il numero di eventi di COV durante un periodo di un anno.
1 anno
Il tempo necessario per la prima gestione dei COV gestiti dagli operatori sanitari (compresi i COV che richiedono la gestione presso una struttura sanitaria o quelli gestiti tramite consultazione remota) tra i bracci di trattamento.
Lasso di tempo: 1 anno

I COV sono definiti come una crisi dolorosa della durata di almeno 4 ore che viene trattata secondo le linee guida locali con la terapia standard. ACS, priapismo e sequestro epatico o splenico saranno considerati COV in questo studio.

I COV inclusi sono quelli gestiti dagli operatori sanitari in una struttura sanitaria e gestiti dagli operatori sanitari tramite consultazione remota.

Il tempo necessario alla prima comparsa di COV gestiti da operatori sanitari (presso una struttura sanitaria o tramite consultazione remota) è definito come il tempo intercorrente tra la data di randomizzazione e la data della prima comparsa di COV.
1 anno
Proporzione di partecipanti esenti da COV gestiti da operatori sanitari (compresi i COV che richiedono la gestione presso una struttura sanitaria o quelli gestiti tramite consultazione remota) in ciascun braccio di trattamento nel periodo di trattamento pianificato di 52 settimane.
Lasso di tempo: 1 anno

Valutare il numero di partecipanti esenti da COV che hanno portato alla visita sanitaria.

I COV sono definiti come una crisi dolorosa della durata di almeno 4 ore che viene trattata secondo le linee guida locali con la terapia standard. ACS, priapismo e sequestro epatico o splenico saranno considerati COV in questo studio. Un partecipante è esente da COV se non ha una crisi di COV.
1 anno
Durata dei COV gestiti dagli operatori sanitari (compresi i COV che richiedono la gestione presso una struttura sanitaria o quelli gestiti tramite consultazione remota) in ciascun braccio di trattamento nel periodo di trattamento pianificato di 52 settimane.
Lasso di tempo: 1 anno

I COV sono definiti come una crisi dolorosa della durata di almeno 4 ore che viene trattata secondo le linee guida locali con la terapia standard. ACS, priapismo e sequestro epatico o splenico saranno considerati COV in questo studio.

La durata dei COV gestiti dagli operatori sanitari è definita come data di fine del COV - data di inizio del COV + 1 giorno.
1 anno
Numero di partecipanti con anticorpi anti-SEG101 (crizanlizumab) (in qualsiasi momento)
Lasso di tempo: 2 anni
Immunogenicità: misurazione degli anticorpi anti-farmaco (ADA) verso crizanlizumab.
2 anni
Incidenza e gravità degli eventi avversi (EA) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 2 anni
Incidenza e gravità degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi per gruppo di trattamento, comprese le variazioni dei segni vitali, degli elettrocardiogrammi (ECG) e dei risultati di laboratorio qualificanti e segnalati come eventi avversi.
2 anni
Variazione assoluta dell’emoglobina rispetto al basale
Lasso di tempo: Baseline, 2 anni
Valutazione della sicurezza del SEG101
Baseline, 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

23 marzo 2029

Completamento dello studio (Stimato)

19 aprile 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

3 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSEG101A2303

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi ammissibili. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

La disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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