Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van Crizanlizumab (5 mg/kg) vergeleken met Placebo bij adolescente en volwassen sikkelcelziektepatiënten die frequente vaso-occlusieve crises ervaren (SPARKLE) (SPARKLE)

18 augustus 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een fase III, multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde studie om de werkzaamheid en veiligheid van Crizanlizumab (5 mg/kg) versus Placebo te beoordelen, met of zonder behandeling met hydroxyurea/hydroxycarbamide, bij adolescente en volwassen sikkelcelziektepatiënten met frequente vasotherapie -Occlusieve crises

Een fase III, multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde studie om de werkzaamheid en veiligheid van crizanlizumab (5 mg/kg) versus placebo te beoordelen, met of zonder behandeling met hydroxyurea/hydroxycarbamide, bij adolescente en volwassen patiënten met sikkelcelziekte met frequente vaso-occlusieve crises.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Onderzoek CSEG101A2303 (SPARKLE) is een fase III, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde studie ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van crizanlizumab 5 mg/kg versus placebo, met of zonder behandeling met hydroxyurea/hydroxycarbamide (HU/HC), bij patiënten met sikkelcelziekte van 12 jaar en ouder met frequente vaso-occlusieve crises (4-12 voorvallen in de 12 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek).

Deelnemers worden in een verhouding van 2:1 gerandomiseerd naar de behandelingsarm met crizanlizumab 5 mg/kg of placebo. De centrale randomisatie zal worden gestratificeerd op basis van gelijktijdig HU/HC-gebruik (ja/nee) en regio (Zuid-Amerika, Noord-Amerika en Afrika bezuiden de Sahara) bij aanvang.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

354

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefoonnummer: +41613241111

Studie Locaties

  • Brazilië
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazilië, 41253-190
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Maranhão
      • São Luís, Maranhão, Brazilië, 65020-070
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazilië, 13083-970
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazilië, 14048-900
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Jose Rio Preto, São Paulo, Brazilië, 15090-000
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 08270-070
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 01232-010
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
      • Montería, Colombia, 230001
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Colombia, 050001
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760046
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760032
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Kenia
      • Kisumu, Kenia, 40100
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Kisumu, Kenia, 40103
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Siaya, Kenia, 40600
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Kisumu County
      • Ahero, Kisumu County, Kenia, 40100
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Oeganda
      • Kampala, Oeganda, 101
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Masaka, Oeganda, 001
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Tororo, Oeganda, 10102
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • University of Alabama
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chibuzo Churchill Ilonze
        • Contact:
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • Ctr for Inherited Blood Disorders
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Vanessa Salinas
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • Childrens National Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andrew Campbell
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Werving
        • Augusta University Georgia
        • Hoofdonderzoeker:
          • Abdullah Kutlar
        • Contact:
      • Riverdale, Georgia, Verenigde Staten, 30274
        • Werving
        • WCG Sonar Clinical Research
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anthony Onyegbula
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Werving
        • Uni of Illinois Hospital and HSC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Santosh Saraf
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Werving
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lydia Pecker
        • Contact:
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Verenigde Staten, 39232
    • New York
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Werving
        • Childrens Hospital at Montefiore
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kaitlin Strumph
        • Contact:
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • Werving
        • East Carolina University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Beng Fuh
        • Contact:
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
    • Pennsylvania
      • Easton, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18045
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  1. Deelnemers moeten 12 jaar of ouder zijn op de dag van ondertekening van de geïnformeerde toestemming. Onder adolescenten worden deelnemers van 12 tot <18 jaar verstaan ​​en onder volwassenen worden deelnemers van 18 jaar en ouder verstaan.
  2. Bevestigde diagnose van SCD door Hb-elektroforese of krachtige vloeistofchromatografie (HPLC) (lokaal uitgevoerd of door een centraal laboratorium indien niet lokaal beschikbaar). Alle SCD-genotypes komen in aanmerking.
  3. Ervaren 4 tot 12 VOC’s (zie paragraaf 8.3.1 voor de onderzoeksdefinitie van VOC) die door een zorgverlener worden beheerd (inclusief VOC’s die leiden tot behandeling in een zorginstelling of die worden beheerd via consultatie op afstand) binnen de 12 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek . Basislijn-VOC's worden bepaald door de medische geschiedenis en moeten bij de bron worden gedocumenteerd.
  4. Als de deelnemer HU/HC gebruikt, moet hij of zij dit gedurende ten minste 6 maanden en in een stabiele dosis gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek gebruiken en van plan zijn het in dezelfde dosis en hetzelfde schema te blijven gebruiken totdat ten minste de deelnemer de geplande onderzoeksbehandeling 52 weken heeft bereikt. Deelnemers die 6-12 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek met HU/HC zijn begonnen, moeten ondanks de start bewijs hebben van onvoldoende controle over acute pijn. Deze deelnemers moeten een cumulatief van 4-12 VOC's hebben in de 12 maanden voorafgaand aan de screeningperiode, met minstens 2 gedurende de laatste 6 maanden tijdens hun HU/HC-behandeling. Als de deelnemer een erytropoëtinestimulerend middel krijgt, moet de deelnemer het geneesmiddel gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek hebben gekregen en van plan zijn het geneesmiddel in dezelfde dosis en hetzelfde schema te blijven innemen totdat de deelnemer 52 weken van de geplande onderzoeksbehandeling heeft bereikt.

Deelnemers die geen HU/HC en/of erytropoëtinestimulerend middel hebben gekregen, mogen dit gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek niet hebben gekregen.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Minder dan 4 of meer dan 12 VOC’s die door een zorgverlener worden beheerd (inclusief VOC’s die leiden tot behandeling in een zorginstelling of die worden beheerd via consultatie op afstand) binnen de 12 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek, zoals bepaald door de medische geschiedenis en gedocumenteerd bij de bron.
  2. Geschiedenis van stamceltransplantatie en/of gentherapie.
  3. Bloedproducten ontvangen binnen 30 dagen voorafgaand aan week 1 Dag 1 dosering.
  4. Elke gedocumenteerde voorgeschiedenis van een klinische beroerte of intracraniale bloeding, of een niet-onderzochte neurologische bevinding in de afgelopen 12 maanden vóór het screeningsbezoek. Een stil infarct dat alleen aanwezig is op beeldvorming is niet uitgesloten.
  5. Deelnemen aan een chronisch transfusieprogramma (vooraf geplande reeks transfusies voor profylactische doeleinden) en/of van plan zijn een wisseltransfusie te ondergaan tijdens de duur van het onderzoek; episodische transfusie als reactie op verergerde bloedarmoede of VOC is toegestaan.
  6. Contra-indicatie of overgevoeligheid voor een geneesmiddel of metabolieten uit een vergelijkbare klasse als het onderzoeksgeneesmiddel of voor een van de hulpstoffen in de formulering van het onderzoeksgeneesmiddel. Voorgeschiedenis van ernstige overgevoeligheidsreacties op andere monoklonale antilichamen, die naar de mening van de onderzoeker een verhoogd risico op ernstige infusiereacties kunnen opleveren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Crizanlizumab (SEG101) bij 5,0 mg/kg
Deelnemers ontvangen Crizanlizumab (SEG101) in een dosis van 5,0 mg/kg en standaardzorg.
Biologisch: Crizanlizumab
Crizanlizumab wordt geleverd in glazen injectieflacons van 10 ml voor eenmalig gebruik in een concentratie van 10 mg/ml. Eén injectieflacon bevat 100 mg crizanlizumab. Dit is een concentraat voor oplossing voor intraveneuze infusie.
Andere namen:
  • SEG101, Adakveo®, Ryverna®
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers ontvangen het placebomedicijn en de zorgstandaard.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo wordt geleverd in glazen injectieflacons van 10 ml voor eenmalig gebruik in een concentratie van 0 mg/ml. Dit is een concentraat voor oplossing voor intraveneuze infusie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geannualiseerd aantal VOC’s die door professionele zorgverleners (HCP) worden beheerd (inclusief VOC’s die leiden tot behandeling in een zorginstelling of die worden beheerd via consultatie op afstand) in elke behandelarm
Tijdsspanne: 1 jaar

Vaso-occlusieve crisis (VOC) wordt gedefinieerd als een pijncrisis (acuut begin van pijn waarvoor geen andere medisch bepaalde verklaring bestaat dan vaso-occlusie) die ten minste 4 uur duurt en wordt behandeld volgens de lokale richtlijnen met standaardbehandeling. gebruikt om VOC te behandelen. Acuut borstsyndroom (ACS), priapisme en hepatische of miltsekwestratie zullen in dit onderzoek als VOC worden beschouwd.

De inbegrepen VOC's zijn de zorgverleners die worden beheerd in een zorginstelling en de zorgverleners die worden beheerd via consultatie op afstand.

Jaarlijks aantal VOC-gebeurtenissen = (Aantal VOC-gebeurtenissen * 365)/(aantal dagen in de observatieperiode).

Observatieperiode = tijd vanaf de datum van randomisatie tot minimaal (laatste dosisdatum tot stopzetting van de behandeling + 27 dagen, datum van start of stopzetting van HU/HC of L-Glutamine (of andere therapieën zoals Voxelotor en erytropoëtinetherapieën voor de behandeling van SCD en/of of om VOS te voorkomen/verminderen), datum van randomisatie + 365 dagen).
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het op jaarbasis berekende percentage van alle VOC's, inclusief VOC's die door de zorgverlener worden beheerd (hetzij in een zorginstelling of via consultatie op afstand), evenals de VOC's die tijdens de gebeurtenis in elke behandelingsarm zelf worden beheerd zonder aanbevelingen van de zorgverlener
Tijdsspanne: 1 jaar

VOC's kunnen worden gecategoriseerd als door een zorgverlener beheerd in een zorginstelling, door een zorgverlener beheerd via een consultatie op afstand, of door een zorgverlener zelf beheerd zonder aanbevelingen van een zorgverlener tijdens het evenement.

Jaarlijks aantal VOC-gebeurtenissen = (Aantal VOC-gebeurtenissen * 365)/(aantal dagen in de observatieperiode).

Om VOC-gebeurtenissen vast te leggen die zelf worden beheerd, om vooroordelen over het terugroepen van VOC te voorkomen en om ervoor te zorgen dat de pijngebeurtenissen in realtime worden vastgelegd, zal een cloudgebaseerde applicatie worden gebruikt en voor elke deelnemer een account worden ingesteld.
1 jaar
Geannualiseerd percentage VOC per subtype van behandeling in elke behandelingsarm gedurende de geplande periode van 52 weken.
Tijdsspanne: 1 jaar

Vaso-occlusieve crisis (VOC) wordt gedefinieerd als een pijncrisis die minimaal 4 uur duurt en wordt behandeld volgens de lokale richtlijnen met standaardzorgtherapie. Acuut borstsyndroom (ACS), priapisme en hepatische of miltsekwestratie zullen in dit onderzoek als VOC worden beschouwd.

VOC's kunnen worden gecategoriseerd als door een zorgverlener beheerd in een zorginstelling, door een zorgverlener beheerd via een consultatie op afstand, of door een zorgverlener zelf beheerd zonder aanbevelingen van een zorgverlener tijdens het evenement.

Het jaarlijkse VOC-percentage is het aantal VOC-gebeurtenissen gedurende een periode van een jaar.
1 jaar
De tijd tot de eerste VOC die door zorgverleners wordt beheerd (inclusief VOC's die leiden tot behandeling in een zorginstelling of die worden beheerd via consultatie op afstand) tussen behandelarmen.
Tijdsspanne: 1 jaar

VOC wordt gedefinieerd als een pijncrisis die minimaal 4 uur duurt en wordt behandeld volgens de lokale richtlijnen met standaardbehandeling. ACS, priapisme en hepatische of miltsekwestratie zullen in dit onderzoek als VOC worden beschouwd.

De inbegrepen VOC's zijn de zorgverleners die worden beheerd in een zorginstelling en de zorgverleners die worden beheerd via consultatie op afstand.

De tijd tot het eerste optreden van VOC die door de zorgverlener wordt beheerd (hetzij in een gezondheidszorginstelling, hetzij via consultatie op afstand) wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van randomisatie tot de datum van het eerste optreden van de VOC.
1 jaar
Het percentage deelnemers dat vrij is van VOC's en dat door een zorgverlener wordt beheerd (inclusief VOC's die leiden tot behandeling in een zorginstelling of die worden beheerd via consultatie op afstand) in elke behandelarm gedurende de geplande behandelperiode van 52 weken.
Tijdsspanne: 1 jaar

Beoordelen van het aantal deelnemers dat vrij is van VOS en dat leidt tot een bezoek aan de gezondheidszorg.

VOC wordt gedefinieerd als een pijncrisis die minimaal 4 uur duurt en wordt behandeld volgens de lokale richtlijnen met standaardbehandeling. ACS, priapisme en hepatische of miltsekwestratie zullen in dit onderzoek als VOC worden beschouwd. Een deelnemer is vrij van VOC als hij geen VOC-crisis heeft.
1 jaar
Duur van de VOC’s die door de zorgverlener worden beheerd (inclusief VOC’s die leiden tot behandeling in een zorginstelling of die worden beheerd via consultatie op afstand) in elke behandelarm gedurende de geplande behandelperiode van 52 weken.
Tijdsspanne: 1 jaar

VOC wordt gedefinieerd als een pijncrisis die minimaal 4 uur duurt en wordt behandeld volgens de lokale richtlijnen met standaardbehandeling. ACS, priapisme en hepatische of miltsekwestratie zullen in dit onderzoek als VOC worden beschouwd.

De duur van de door de HCP beheerde VOC wordt gedefinieerd als de einddatum van de VOC - startdatum van de VOC + 1 dag.
1 jaar
Aantal deelnemers met anti-SEG101 (crizanlizumab) antilichamen (op elk moment)
Tijdsspanne: 2 jaar
Immunogeniciteit: meting van antilichamen tegen geneesmiddelen (ADA) tegen crizanlizumab.
2 jaar
Incidentie en ernst van bijwerkingen (AE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: 2 jaar
Incidentie en ernst van bijwerkingen en SAE’s per behandelingsgroep, inclusief veranderingen in vitale functies, elektrocardiogrammen (ECG’s) en laboratoriumresultaten die in aanmerking komen en gerapporteerd worden als bijwerkingen.
2 jaar
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in hemoglobine
Tijdsspanne: Basislijn, 2 jaar
Beoordeling van de veiligheid van SEG101
Basislijn, 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 oktober 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

2 juli 2029

Studie voltooiing (Geschat)

29 juli 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 mei 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 juni 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CSEG101A2303

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis streeft ernaar om toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten uit in aanmerking komende onderzoeken te delen met gekwalificeerde externe onderzoekers. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdiensten. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die aan het onderzoek hebben deelgenomen te respecteren, in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

De beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren