Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Crizanlizumab (5 mg/kg) sammenlignet med placebo hos unge og voksne seglcellepatienter, der oplever hyppige vaso-okklusive kriser (SPARKLE) (SPARKLE)

27. maj 2024 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En fase III, multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblind undersøgelse til vurdering af effektivitet og sikkerhed af Crizanlizumab (5 mg/kg) versus placebo, med eller uden hydroxyurea/hydroxycarbamidterapi, hos unge og voksne seglcellepatienter med hyppig vaso - Okklusive kriser

Et fase III, multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt studie til vurdering af effektivitet og sikkerhed af crizanlizumab (5 mg/kg) versus placebo, med eller uden hydroxyurinstof/hydroxycarbamid-behandling, hos unge og voksne patienter med seglcellesygdom med hyppige vaso-okklusive kriser.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studie CSEG101A2303 (SPARKLE) er et fase III, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt studie til vurdering af effektivitet og sikkerhed af crizanlizumab 5 mg/kg versus placebo, med eller uden hydroxyurinstof/hydroxycarbamidbehandling (HU/HC), hos patienter med seglcellesygdom i alderen 12 år og ældre med hyppige vaso-okklusive kriser (4-12 hændelser i 12 måneder før screeningsbesøget).

Deltagerne vil blive randomiseret i forholdet 2:1 til crizanlizumab 5 mg/kg eller placebobehandlingsarmen. Central randomisering vil blive stratificeret efter samtidig brug af HU/HC (ja/nej) og region (Sydamerika, Nordamerika og Afrika syd for Sahara) ved baseline.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

315

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Deltagerne skal være 12 år og ældre på dagen for underskrivelse af informeret samtykke. Unge omfatter deltagere i alderen 12 til <18 år, og voksne omfatter deltagere i alderen 18 år og ældre.
  2. Bekræftet diagnose af SCD ved Hb-elektroforese eller højtydende væskekromatografi (HPLC) (udføres lokalt eller af centralt laboratorium, hvis det ikke er tilgængeligt lokalt). Alle SCD-genotyper er kvalificerede.
  3. Erfarne 4 til 12 VOC'er (se afsnit 8.3.1 for undersøgelsesdefinition af VOC), der er HCP-administrerede (inklusive VOC'er, der fører til behandling på et sundhedscenter eller dem, der administreres via fjernkonsultation) inden for de 12 måneder forud for screeningbesøget . Baseline VOC'er bestemmes af medicinsk historie og skal dokumenteres ved kilden.
  4. Hvis deltageren er på HU/HC, skal de tage det i mindst 6 måneder og i stabil dosis i mindst 3 måneder forud for screeningsbesøget og planlægge at fortsætte med at tage det i samme dosis og tidsplan indtil mindst deltageren har nået 52 uger af den planlagte undersøgelsesbehandling. Deltagere, der har påbegyndt HU/HC 6-12 måneder før screeningsbesøget, skal have bevis for utilstrækkelig kontrol af akutte smerter trods igangsættelse. Disse deltagere skal have et kumulativt antal på 4-12 VOC'er i de 12 måneder forud for screeningsperioden, med mindst 2 i løbet af de sidste 6 måneder, mens de var på HU/HC. Hvis deltageren får erythropoietin-stimulerende middel, skal deltageren have modtaget lægemidlet i mindst 6 måneder før screeningsbesøget og planlægge at fortsætte med at tage lægemidlet i samme dosis og tidsplan, indtil deltageren har nået 52 uger af den planlagte undersøgelsesbehandling.

Deltagere, der ikke har fået HU/HC og/eller erythropoietin-stimulerende middel, må ikke have modtaget det i mindst 6 måneder før screeningsbesøget.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Færre end 4 eller mere end 12 VOC'er, der er HCP-administrerede (inklusive VOC'er, der fører til håndtering på et sundhedscenter eller dem, der administreres via fjernkonsultation) inden for de 12 måneder forud for screeningsbesøget som bestemt af sygehistorien og dokumenteret ved kilden.
  2. Anamnese med stamcelletransplantation og/eller genterapi.
  3. Modtog blodprodukter inden for 30 dage før Uge 1 Dag 1 dosering.
  4. Enhver dokumenteret anamnese med et klinisk slagtilfælde eller intrakraniel blødning eller et ikke-undersøgt neurologisk fund inden for de seneste 12 måneder før screeningsbesøg. Stille infarkt, der kun er til stede ved billeddannelse, er ikke udelukket.
  5. Deltagelse i et kronisk transfusionsprogram (på forhånd planlagt serie af transfusioner til profylaktiske formål) og/eller planlægger at gennemgå en udvekslingstransfusion i løbet af undersøgelsen; episodisk transfusion som reaktion på forværret anæmi eller VOC er tilladt.
  6. Kontraindikation eller overfølsomhed over for ethvert lægemiddel eller metabolitter fra lignende klasse som undersøgelseslægemidlet eller over for hjælpestoffer i undersøgelseslægemiddelformuleringen. Anamnese med svær overfølsomhedsreaktion over for andre monoklonale antistoffer, som efter investigators opfattelse kan udgøre en øget risiko for alvorlig infusionsreaktion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Crizanlizumab (SEG101) ved 5,0 mg/kg
Deltagerne får Crizanlizumab (SEG101) med 5,0 mg/kg og standardbehandling.
Biologisk: Crizanlizumab
Crizanlizumab leveres i 10 ml hætteglas til engangsbrug i en koncentration på 10 mg/ml. Et hætteglas indeholder 100 mg crizanlizumab. Dette er et koncentrat til opløsning til IV-infusion.
Andre navne:
  • SEG101, Adakveo®, Ryverna®
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtager placebolægemidlet og standardbehandling.
Medicin: Placebo
Placebo leveres i 10 ml hætteglas til engangsbrug i en koncentration på 0 mg/ml. Dette er et koncentrat til opløsning til IV-infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig frekvens af VOC'er, der administreres af sundhedspersonale (herunder VOC'er, der fører til håndtering på en sundhedsfacilitet eller dem, der administreres via fjernkonsultation) i hver behandlingsarm
Tidsramme: 1 år

Vaso-okklusiv krise (VOC) er defineret som en smertekrise (akut indtræden af ​​smerte, som der ikke er nogen anden medicinsk bestemt forklaring på end vaso-okklusion), der varer i mindst 4 timer, og som behandles i henhold til lokale retningslinjer med standardbehandling. bruges til at behandle VOC. Akut brystsyndrom (ACS), priapisme og hepatisk eller miltsekvestrering vil blive betragtet som VOC i denne undersøgelse.

VOC'er inkluderet er de HCP-administreret på en sundhedsfacilitet og HCP-administreret via fjernkonsultation.

Annualiseret rate af VOC-hændelser = (Antal VOC-hændelser * 365)/(antal dage i observationsperioden).

Observationsperiode = tid fra dato for randomisering til minimum (dato for sidste dosis indtil behandlingsophør + 27 dage, dato for påbegyndelse eller seponering af HU/HC eller L-Glutamin (eller andre terapier såsom Voxelotor- og erythropoietin-terapier til behandling af SCD og/ eller for at forhindre/reducere VOC'er), dato for randomisering + 365 dage).
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den årlige sats for alle VOC'er, inklusive VOC'er, der er HCP-administreret (enten på et sundhedscenter eller via fjernkonsultation) såvel som dem, der administreres selv uden anbefalinger fra HCP under begivenheden i hver behandlingsarm
Tidsramme: 1 år

VOC'er kan kategoriseres som de HCP-administreret i en sundhedsfacilitet, HCP-administreret via fjernkonsultation eller selv-administreret uden anbefalinger fra HCP under arrangementet.

Annualiseret rate af VOC-hændelser = (Antal VOC-hændelser * 365)/(antal dage i observationsperioden).

For at opfange VOC-hændelser, der er selv-administreret, og for at undgå VOC-tilbagekaldelsesbias og for at sikre, at smertehændelser fanges i realtid, vil en cloud-baseret applikation blive brugt og oprette en konto for hver deltager.
1 år
Annualiseret rate af VOC efter undertype af behandling i hver behandlingsarm over den planlagte 52-ugers periode.
Tidsramme: 1 år

Vaso oklusiv krise (VOC) er defineret som en smertekrise, der varer i mindst 4 timer, og som behandles i henhold til lokale retningslinjer med standardbehandling. Akut brystsyndrom (ACS), priapisme og hepatisk eller miltsekvestrering vil blive betragtet som VOC i denne undersøgelse.

VOC'er kan kategoriseres som de HCP-administreret i en sundhedsfacilitet, HCP-administreret via fjernkonsultation eller selv-administreret uden anbefalinger fra HCP under arrangementet.

Annualiseret rate af VOC er antallet af VOC-begivenheder i løbet af et år.
1 år
Tiden til første VOC, der er HCP-administreret (herunder VOC'er, der fører til håndtering på et sundhedscenter eller dem, der administreres via fjernkonsultation) mellem behandlingsarme.
Tidsramme: 1 år

VOC er defineret som en smertekrise, der varer i mindst 4 timer, og som behandles i henhold til lokale retningslinjer med standardbehandling. ACS, priapisme og hepatisk eller miltsekvestrering vil blive betragtet som VOC i denne undersøgelse.

VOC'er inkluderet er de HCP-administreret på en sundhedsfacilitet og HCP-administreret via fjernkonsultation.

Tid til første forekomst af VOC, der er HCP-styret (enten på et sundhedscenter eller via fjernkonsultation) er defineret som tiden fra datoen for randomisering til datoen for den første forekomst af VOC.
1 år
Andel af deltagere, der er fri for VOC'er, der er HCP-administrerede (herunder VOC'er, der fører til behandling på et sundhedscenter eller dem, der administreres via fjernkonsultation) i hver behandlingsarm i løbet af den planlagte 52-ugers behandlingsperiode.
Tidsramme: 1 år

At vurdere antallet af deltagere fri for VOC'er, der fører til sundhedsbesøg.

VOC er defineret som en smertekrise, der varer i mindst 4 timer, og som behandles i henhold til lokale retningslinjer med standardbehandling. ACS, priapisme og hepatisk eller miltsekvestrering vil blive betragtet som VOC i denne undersøgelse. En deltager er fri for VOC, hvis de ikke har en VOC-krise.
1 år
Varighed af VOC'er, der er HCP-administrerede (herunder VOC'er, der fører til behandling på et sundhedscenter eller dem, der administreres via fjernkonsultation) i hver behandlingsarm over den planlagte 52-ugers behandlingsperiode.
Tidsramme: 1 år

VOC er defineret som en smertekrise, der varer i mindst 4 timer, og som behandles i henhold til lokale retningslinjer med standardbehandling. ACS, priapisme og hepatisk eller miltsekvestrering vil blive betragtet som VOC i denne undersøgelse.

Varigheden af ​​HCP-styret VOC er defineret som slutdatoen for VOC'en - startdatoen for VOC'en + 1 dag.
1 år
Antal deltagere med anti-SEG101 (crizanlizumab) antistoffer (når som helst)
Tidsramme: 2 år
Immunogenicitet: måling af anti-lægemiddelantistoffer (ADA) mod crizanlizumab.
2 år
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 2 år
Forekomst og sværhedsgrad af AE'er og SAE'er efter behandlingsgruppe, herunder ændringer i vitale tegn, elektrokardiogrammer (EKG'er) og laboratorieresultater, der kvalificerer og rapporteres som AE'er.
2 år
Absolut ændring fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline, 2 år
Vurdering af sikkerhed af SEG101
Baseline, 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

23. marts 2029

Studieafslutning (Anslået)

19. april 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

3. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSEG101A2303

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Crizanlizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner