Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по изучению эффективности и безопасности кризанлизумаба (5 мг/кг) по сравнению с плацебо у подростков и взрослых пациентов с серповидно-клеточной анемией, которые испытывают частые вазоокклюзионные кризы (SPARKLE) (SPARKLE)

14 сентября 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Многоцентровое рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое исследование фазы III для оценки эффективности и безопасности кризанлизумаба (5 мг/кг) по сравнению с плацебо с терапией гидроксимочевиной/гидроксикарбамидом или без нее у подростков и взрослых пациентов с серповидноклеточной анемией с частыми вазо-сосудистыми заболеваниями. - Окклюзионные кризисы

Многоцентровое рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое исследование III фазы для оценки эффективности и безопасности кризанлизумаба (5 мг/кг) по сравнению с плацебо, с терапией гидроксимочевиной/гидроксикарбамидом или без нее, у подростков и взрослых пациентов с серповидноклеточной анемией. с частыми вазоокклюзионными кризами.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование CSEG101A2303 (SPARKLE) представляет собой многоцентровое рандомизированное двойное слепое исследование III фазы для оценки эффективности и безопасности кризанлизумаба в дозе 5 мг/кг по сравнению с плацебо с терапией гидроксимочевиной/гидроксикарбамидом (HU/HC) или без нее у пациентов с серповидноклеточной анемией. возраст 12 лет и старше с частыми вазоокклюзионными кризами (4–12 явлений за 12 мес до скринингового визита).

Участники будут рандомизированы в соотношении 2:1 в группу лечения кризанлизумабом 5 мг/кг или плацебо. Центральная рандомизация будет стратифицирована по одновременному использованию HU/HC (да/нет) и региону (Южная Америка, Северная Америка и страны Африки к югу от Сахары) на исходном уровне.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

354

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: 1-888-669-6682
  • Электронная почта: novartis.email@novartis.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: +41613241111

Места учебы

  • Бразилия
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Бразилия, 41253-190
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Maranhão
      • São Luís, Maranhão, Бразилия, 65020-070
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Бразилия, 13083-970
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14048-900
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Jose Rio Preto, São Paulo, Бразилия, 15090-000
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Бразилия, 08270-070
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Бразилия, 01232-010
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Кения
      • Kisumu, Кения, 40100
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Kisumu, Кения, 40103
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Siaya, Кения, 40600
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Kisumu County
      • Ahero, Kisumu County, Кения, 40100
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Колумбия
      • Montería, Колумбия, 230001
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Колумбия, 050001
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Колумбия, 760046
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Cali, Valle del Cauca Department, Колумбия, 760032
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Рекрутинг
        • University Of Alabama
        • Главный следователь:
          • Chibuzo Churchill Ilonze
        • Контакт:
          • Jeanine Dumas
          • Номер телефона: +1 205 638 9285
          • Электронная почта: jdumas@uabmc.edu
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • Ctr for Inherited Blood Disorders
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Vanessa Salinas
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Childrens National Hospital
        • Главный следователь:
          • Andrew Campbell
        • Контакт:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32209
        • Рекрутинг
        • University of Florida
        • Главный следователь:
          • Gabriela Bastidas
        • Контакт:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Рекрутинг
        • Augusta University Georgia
        • Главный следователь:
          • Abdullah Kutlar
        • Контакт:
          • Latanya Bowman
          • Номер телефона: +1 706 721 2941
          • Электронная почта: lbowman@augusta.edu
      • Riverdale, Georgia, Соединенные Штаты, 30274
        • Рекрутинг
        • WCG Sonar Clinical Research
        • Главный следователь:
          • Anthony Onyegbula
        • Контакт:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Рекрутинг
        • Uni of Illinois Hospital and HSC
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Santosh Saraf
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • Рекрутинг
        • Norton Children s Hospital
        • Главный следователь:
          • Ashok Raj
        • Контакт:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Рекрутинг
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
        • Главный следователь:
          • Lydia Pecker
        • Контакт:
          • Goodness Che
          • Номер телефона: +1 410 955 2812
          • Электронная почта: anchang1@jhmi.edu
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Соединенные Штаты, 39232
        • Рекрутинг
        • Southern Specialty Research
        • Главный следователь:
          • Sharon Pennington
        • Контакт:
    • New York
      • The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Рекрутинг
        • Childrens Hospital at Montefiore
        • Главный следователь:
          • Kaitlin Strumph
        • Контакт:
          • Karen Ireland
          • Номер телефона: +1 718 741 2384
          • Электронная почта: kireland@montefiore.org
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
        • Рекрутинг
        • East Carolina University
        • Главный следователь:
          • Beng Fuh
        • Контакт:
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Рекрутинг
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Alex George
    • Pennsylvania
      • Easton, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 18045
        • Рекрутинг
        • Spoknwrdclinicaltrials
        • Главный следователь:
          • Hayman Salib
        • Контакт:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Рекрутинг
        • Thomas Jefferson University Me
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sanaa Rizk
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • U of TX Health Science Ct
        • Главный следователь:
          • Modupe Idowu
        • Контакт:
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Texas Childrens Cancer and Hematology Center
        • Главный следователь:
          • Venee Tubman
        • Контакт:
  • Уганда
      • Kampala, Уганда, 101
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Masaka, Уганда, 001
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Tororo, Уганда, 10102
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Участники должны быть в возрасте 12 лет и старше на день подписания информированного согласия. Подростки включают участников в возрасте от 12 до <18 лет, а взрослые включают участников в возрасте 18 лет и старше.
  2. Подтвержденный диагноз ВСС с помощью электрофореза гемоглобина или высокоэффективной жидкостной хроматографии (ВЭЖХ) (выполняется на месте или в центральной лаборатории, если она недоступна на месте). Подходят все генотипы SCD.
  3. Имели опыт от 4 до 12 ЛОС (см. определение ЛОС в исследовании в разделе 8.3.1), которые управляются медицинскими работниками (включая ЛОС, ведущие к управлению в медицинском учреждении, или те, которые управляются посредством дистанционных консультаций) в течение 12 месяцев до скринингового визита. . Исходные уровни ЛОС определяются на основе истории болезни и должны быть документированы у источника.
  4. Если участник принимает HU/HC, он должен принимать его в течение как минимум 6 месяцев и в стабильной дозе в течение как минимум 3 месяцев до визита для скрининга и планировать продолжать прием в той же дозе и графике до тех пор, пока участник не достиг 52 недель запланированного исследуемого лечения. Участники, которые начали HU/HC за 6–12 месяцев до скринингового визита, должны иметь доказательства недостаточного контроля острой боли, несмотря на начало. Эти участники должны иметь в общей сложности 4–12 VOC за 12 месяцев, предшествующих периоду скрининга, и не менее 2 за последние 6 месяцев, пока они находятся на HU/HC. Если участник получает препарат, стимулирующий эритропоэтин, он должен получать препарат в течение как минимум 6 месяцев до скринингового визита и планировать продолжать прием препарата в той же дозе и графике до тех пор, пока участник не достигнет 52 недель запланированного исследуемого лечения.

Участники, которые не получали HU/HC и/или стимуляторы эритропоэтина, не должны получать их в течение как минимум 6 месяцев до скринингового визита.

Ключевые критерии исключения:

  1. Менее 4 или более 12 ЛОС, находящихся под контролем медицинских работников (включая ЛОС, ведущие к лечению в медицинском учреждении, или те, которые управляются посредством дистанционных консультаций) в течение 12 месяцев до скринингового визита, что определяется историей болезни и документально подтверждено у источника.
  2. История трансплантации стволовых клеток и/или генной терапии.
  3. Получены продукты крови в течение 30 дней до введения дозы в неделю 1, день 1.
  4. Любой документально подтвержденный клинический инсульт или внутричерепное кровоизлияние в анамнезе или необследованные неврологические данные в течение последних 12 месяцев до скринингового визита. Тихий инфаркт, присутствующий только на визуализации, не исключен.
  5. Участие в программе хронической трансфузии (заранее запланированная серия трансфузий в профилактических целях) и/или планирование проведения обменного переливания крови на время исследования; допускается эпизодическое переливание крови в ответ на ухудшение анемии или ЛОС.
  6. Противопоказания или гиперчувствительность к любому лекарственному препарату или метаболитам из того же класса, что и исследуемый препарат, или к любым вспомогательным веществам лекарственной формы исследуемого препарата. Тяжелая реакция гиперчувствительности в анамнезе на другие моноклональные антитела, которая, по мнению исследователя, может представлять повышенный риск серьезной инфузионной реакции.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Кризанлизумаб (SEG101) в дозе 5,0 мг/кг
Участники получают кризанлизумаб (SEG101) в дозе 5,0 мг/кг и стандартное лечение.
Биологический: Кризанлизумаб
Кризанлизумаб поставляется в одноразовых стеклянных флаконах по 10 мл в концентрации 10 мг/мл. В одном флаконе содержится 100 мг кризанлизумаба. Это концентрат для приготовления раствора для внутривенных инфузий.
Другие имена:
  • SEG101, Адаквео®, Риверна®
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получают препарат плацебо и стандартный уход.
Лекарство: Плацебо
Плацебо поставляется в одноразовых стеклянных флаконах по 10 мл в концентрации 0 мг/мл. Это концентрат для приготовления раствора для внутривенных инфузий.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая доля ЛОС, управляемых медицинскими работниками (СПЗ) (включая ЛОС, ведущие к лечению в медицинском учреждении или управляемых посредством дистанционных консультаций) в каждой группе лечения
Временное ограничение: 1 год

Вазоокклюзивный криз (ВОК) определяется как болевой криз (острое начало боли, для которого нет другого медицинского объяснения, кроме вазоокклюзии), продолжающийся не менее 4 часов, который лечится в соответствии с местными рекомендациями с использованием стандартной терапии. используется для лечения ЛОС. В этом исследовании к ЛОС будут относиться острый грудной синдром (ОКС), приапизм и секвестрация в печени или селезенке.

Включенные ЛОС включают те, которые управляются медицинскими работниками в медицинском учреждении, а также те, которые управляются медицинскими работниками посредством дистанционных консультаций.

Годовая частота событий ЛОС = (Количество событий ЛОС * 365)/(количество дней в периоде наблюдения).

Период наблюдения = время от даты рандомизации до минимума (дата последней дозы до прекращения лечения + 27 дней, дата начала или прекращения приема HU/HC или L-глютамина (или других методов лечения, таких как вокселотор и терапия эритропоэтином для лечения ВСС и/или или для предотвращения/снижения ЛОС), дата рандомизации + 365 дней).
1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовой показатель всех ЛОС, включая ЛОС, которые контролируются медицинскими работниками (либо в медицинском учреждении, либо посредством дистанционной консультации), а также те, которые контролируются самостоятельно без рекомендаций медицинских работников во время мероприятия в каждой группе лечения.
Временное ограничение: 1 год

ЛОС можно разделить на категории, управляемые медицинским работником в медицинском учреждении, управляемые медицинским работником посредством удаленной консультации или управляемые самостоятельно без рекомендаций медицинского работника во время мероприятия.

Годовая частота событий ЛОС = (Количество событий ЛОС * 365)/(количество дней в периоде наблюдения).

Чтобы фиксировать события VOC, которые управляются самостоятельно, а также во избежание предвзятости при воспоминании о VOC и для обеспечения регистрации болевых событий в режиме реального времени, будет использоваться облачное приложение, в котором для каждого участника будет настроена учетная запись.
1 год
Годовой уровень ЛОС по подтипам лечения в каждой группе лечения в течение запланированного 52-недельного периода.
Временное ограничение: 1 год

Вазоокклюзивный криз (ВОК) определяется как болевой кризис продолжительностью не менее 4 часов, который лечится в соответствии с местными рекомендациями с применением стандартной терапии. В этом исследовании к ЛОС будут относиться острый грудной синдром (ОКС), приапизм и секвестрация в печени или селезенке.

ЛОС можно разделить на категории, управляемые медицинским работником в медицинском учреждении, управляемые медицинским работником посредством удаленной консультации или управляемые самостоятельно без рекомендаций медицинского работника во время мероприятия.

Годовой уровень ЛОС – это количество событий ЛОС за год.
1 год
Время до первого ЛОС, контролируемого медицинским работником (включая ЛОС, ведущие к лечению в медицинском учреждении или управляемые посредством удаленной консультации) между группами лечения.
Временное ограничение: 1 год

ЛОС определяется как болевой кризис продолжительностью не менее 4 часов, который лечится в соответствии с местными рекомендациями с использованием стандартной терапии. ОКС, приапизм и секвестрация в печени или селезенке в этом исследовании будут рассматриваться как ЛОС.

Включенные ЛОС включают те, которые управляются медицинскими работниками в медицинском учреждении, а также те, которые управляются медицинскими работниками посредством дистанционных консультаций.

Время до первого появления ЛОС, контролируемого медицинским работником (либо в медицинском учреждении, либо посредством дистанционной консультации), определяется как время от даты рандомизации до даты первого появления ЛОС.
1 год
Доля участников, свободных от ЛОС, которые контролируются медицинскими работниками (включая ЛОС, ведущие к лечению в медицинском учреждении или тех, которые лечатся посредством дистанционных консультаций) в каждой группе лечения в течение запланированного 52-недельного периода лечения.
Временное ограничение: 1 год

Оценить количество участников, свободных от ЛОС, перед посещением медицинского учреждения.

ЛОС определяется как болевой кризис продолжительностью не менее 4 часов, который лечится в соответствии с местными рекомендациями с использованием стандартной терапии. ОКС, приапизм и секвестрация в печени или селезенке в этом исследовании будут рассматриваться как ЛОС. Участник свободен от ЛОС, если у него нет кризиса ЛОС.
1 год
Продолжительность ЛОС, контролируемых медицинским персоналом (включая ЛОС, которые ведутся в медицинском учреждении или которые проводятся посредством дистанционных консультаций) в каждой группе лечения в течение запланированного 52-недельного периода лечения.
Временное ограничение: 1 год

ЛОС определяется как болевой кризис продолжительностью не менее 4 часов, который лечится в соответствии с местными рекомендациями с использованием стандартной терапии. ОКС, приапизм и секвестрация в печени или селезенке в этом исследовании будут рассматриваться как ЛОС.

Продолжительность ЛОС, управляемого медицинским работником, определяется как дата окончания ЛОС - дата начала ЛОС + 1 день.
1 год
Количество участников с антителами против SEG101 (кризанлизумаб) (в любое время)
Временное ограничение: 2 года
Иммуногенность: измерение антилекарственных антител (ADA) к кризанлизумабу.
2 года
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: 2 года
Частота и тяжесть НЯ и СНЯ по группам лечения, включая изменения жизненно важных показателей, электрокардиограмм (ЭКГ) и лабораторных результатов, которые квалифицируются и регистрируются как НЯ.
2 года
Абсолютное изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Базовый уровень, 2 года
Оценка безопасности SEG101
Базовый уровень, 2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 октября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

2 июля 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

29 июля 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 мая 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 мая 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 июня 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CSEG101A2303

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis стремится предоставлять квалифицированным внешним исследователям доступ к данным на уровне пациентов и подтверждающим клиническим документам из соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и одобряются независимой экспертной комиссией на основании научной значимости. Все предоставленные данные анонимизированы в целях соблюдения конфиденциальности пациентов, принявших участие в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.

Доступность данных этого исследования соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться