血管閉塞性危機を頻繁に経験する青年期および成人鎌状赤血球症患者におけるクリザンリズマブ (5 mg/kg) の有効性と安全性をプラセボと比較して調査する研究 (SPARKLE) (SPARKLE)
血管収縮が頻繁にみられる青年期および成人鎌状赤血球症患者を対象に、ヒドロキシ尿素/ヒドロキシカルバミド療法の有無にかかわらず、クリザンリズマブ（5 mg/kg）とプラセボの有効性と安全性を評価する第III相、多施設共同、無作為化、プラセボ対照、二重盲検試験-閉塞的危機
調査の概要
詳細な説明
CSEG101A2303試験（SPARKLE）は、鎌状赤血球症患者を対象に、ヒドロキシ尿素/ヒドロキシカルバミド療法（HU/HC）の有無にかかわらず、クリザンリズマブ5 mg/kgとプラセボの有効性と安全性を評価する第III相多施設共同ランダム化二重盲検試験です。頻繁に血管閉塞の危機を経験している12歳以上（スクリーニング来院前の12か月間に4～12回の出来事）。
参加者は、クリザンリズマブ 5 mg/kg 群またはプラセボ治療群に 2:1 の比率で無作為に割り当てられます。 中央のランダム化は、ベースラインでの HU/HC の併用 (はい/いいえ) と地域 (南米、北米、およびサハラ以南のアフリカ) によって階層化されます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
- 電話番号：1-888-669-6682
- メール：novartis.email@novartis.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
- 電話番号：+41613241111
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- 募集
- University of Alabama
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主任研究者：
- Chibuzo Churchill Ilonze
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コンタクト：
- Jeanine Dumas
- 電話番号：+1 205 638 9285
- メール：jdumas@uabmc.edu
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- 募集
- Ctr for Inherited Blood Disorders
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コンタクト：
- Emily Lopez
- メール：elopez@cibd-ca.org
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主任研究者：
- Vanessa Salinas
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- 募集
- Childrens National Hospital
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主任研究者：
- Andrew Campbell
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コンタクト：
- Taylor Quinn
- 電話番号：+1 202 476 5000
- メール：tquinn@childrensnational.org
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
- 募集
- University of Florida
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主任研究者：
- Gabriela Bastidas
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コンタクト：
- Tatiana Elias-Grajeda
- メール：tatiana.elias-grajeda@jax.ufl.edu
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- 募集
- Augusta University Georgia
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主任研究者：
- Abdullah Kutlar
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コンタクト：
- Latanya Bowman
- 電話番号：+1 706 721 2941
- メール：lbowman@augusta.edu
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Riverdale、Georgia、アメリカ、30274
- 募集
- WCG Sonar Clinical Research
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主任研究者：
- Anthony Onyegbula
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コンタクト：
- Ify Anierobi
- メール：ianierobi@sonarcr.com
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- 募集
- Uni of Illinois Hospital and HSC
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コンタクト：
- Taif Hassan
- メール：tohassan@uic.edu
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主任研究者：
- Santosh Saraf
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- 募集
- Norton Children s Hospital
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主任研究者：
- Ashok Raj
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コンタクト：
- Meagan Despain
- メール：meagan.despain@louisville.edu
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- 募集
- The Johns Hopkins University School of Medicine
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主任研究者：
- Lydia Pecker
-
コンタクト：
- Goodness Che
- 電話番号：+1 410 955 2812
- メール：anchang1@jhmi.edu
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-
Mississippi
-
Flowood、Mississippi、アメリカ、39232
- 募集
- Southern Specialty Research
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主任研究者：
- Sharon Pennington
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コンタクト：
- Wendy Thomson
- メール：wendy.thomson@southernspecialty.org
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-
New York
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The Bronx、New York、アメリカ、10467
- 募集
- Childrens Hospital at Montefiore
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主任研究者：
- Kaitlin Strumph
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コンタクト：
- Karen Ireland
- 電話番号：+1 718 741 2384
- メール：kireland@montefiore.org
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- 募集
- East Carolina University
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主任研究者：
- Beng Fuh
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コンタクト：
- Tori Donadio
- メール：donadiov21@ecu.edu
-
Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- 募集
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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コンタクト：
- Julie Fountain
- メール：julie.fountain@advocatehealth.org
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主任研究者：
- Alex George
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Pennsylvania
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Easton、Pennsylvania、アメリカ、18045
- 募集
- Spoknwrdclinicaltrials
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主任研究者：
- Hayman Salib
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コンタクト：
- Anne Murunga
- メール：amurunga@spoknwrdclinicaltrials.com
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- 募集
- Thomas Jefferson University Me
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コンタクト：
- Katie McDonnell
- メール：Katie.McDonnell@jefferson.edu
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主任研究者：
- Sanaa Rizk
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- U of TX Health Science Ct
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主任研究者：
- Modupe Idowu
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コンタクト：
- Eyuel Baherey
- メール：Eyuel.L.Baherey@uth.tmc.edu
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Texas Childrens Cancer and Hematology Center
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主任研究者：
- Venee Tubman
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コンタクト：
- Bogdan Dinu
- 電話番号：+1 832 824 1000
- メール：brdinu@texaschildrens.org
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Kampala、ウガンダ、101
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Masaka、ウガンダ、001
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Tororo、ウガンダ、10102
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Kisumu、ケニア、40100
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Kisumu、ケニア、40103
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Siaya、ケニア、40600
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Kisumu County
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Ahero、Kisumu County、ケニア、40100
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Montería、コロンビア、230001
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Antioquia
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Medellín、Antioquia、コロンビア、050001
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Valle del Cauca Department
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Cali、Valle del Cauca Department、コロンビア、760046
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Cali、Valle del Cauca Department、コロンビア、760032
- 募集
- Novartis Investigative Site
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-
Estado de Bahia
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Salvador、Estado de Bahia、ブラジル、41253-190
- 募集
- Novartis Investigative Site
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Maranhão
-
São Luís、Maranhão、ブラジル、65020-070
- 募集
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
-
Campinas、São Paulo、ブラジル、13083-970
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
Ribeirão Preto、São Paulo、ブラジル、14048-900
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
Sao Jose Rio Preto、São Paulo、ブラジル、15090-000
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo、São Paulo、ブラジル、08270-070
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo、São Paulo、ブラジル、01232-010
- 募集
- Novartis Investigative Site
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
主な包含基準:
- 参加者は、インフォームドコンセントに署名した時点で 12 歳以上である必要があります。 青少年には 12 歳以上 18 歳未満の参加者が含まれ、成人には 18 歳以上の参加者が含まれます。
- Hb電気泳動または高速液体クロマトグラフィー（HPLC）によるSCDの確定診断（地元で、または地元で利用できない場合は中央検査室で実施）。 すべての SCD 遺伝子型が適格です。
- -スクリーニング訪問前の12か月以内に、医療従事者が管理する4～12のVOC（VOCの研究定義についてはセクション8.3.1を参照）（医療施設での管理につながるVOC、または遠隔診療で管理されるVOCを含む）を経験している。 ベースライン VOC は病歴によって決定され、情報源を文書化する必要があります。
- 参加者が HU/HC を服用している場合、スクリーニング訪問前に少なくとも 6 か月間、安定した用量で少なくとも 3 か月間服用しなければならず、少なくとも参加者が回復するまで同じ用量とスケジュールで服用し続ける計画を立てている必要があります。計画された治験治療期間が 52 週間に達しました。 スクリーニング来院の 6 ～ 12 か月前に HU/HC を開始した参加者は、開始にもかかわらず急性疼痛のコントロールが不十分であるという証拠を持っていなければなりません。 これらの参加者は、スクリーニング期間前の 12 か月間で累積 4 ～ 12 の VOC を有している必要があり、HU/HC を服用している最後の 6 か月間で少なくとも 2 は VOC を有している必要があります。 エリスロポエチン刺激剤を投与されている場合、参加者はスクリーニング訪問前に少なくとも6か月間薬剤を投与されていなければならず、参加者が計画された試験治療の52週間に達するまで同じ用量およびスケジュールで薬剤の服用を継続する予定である必要があります。
HU/HC および/またはエリスロポエチン刺激剤の投与を受けていない参加者は、スクリーニング訪問前の少なくとも 6 か月間投与を受けていてはなりません。
主な除外基準:
- 病歴によって判断され、情報源に記録されている、スクリーニング訪問前の 12 か月以内に医療従事者が管理する VOC (医療施設での管理につながる VOC、または遠隔診療で管理される VOC を含む) が 4 件未満または 12 件を超える。
- 幹細胞移植および/または遺伝子治療の病歴。
- 1週目1日目の投与前の30日以内に血液製剤を受け取った。
- -スクリーニング訪問前の過去12か月以内の臨床脳卒中または頭蓋内出血の文書化された病歴、または未調査の神経学的所見。 画像上のみ存在する無症候性梗塞は除外されません。
- -慢性輸血プログラム（予防目的で事前に計画された一連の輸血）に参加している、および/または研究期間中に交換輸血を受ける予定がある。貧血やVOCの悪化に応じた一時的な輸血は許可されています。
- -治験薬と同様のクラスの薬物または代謝物、または治験薬製剤の賦形剤に対する禁忌または過敏症。 -他のモノクローナル抗体に対する重度の過敏反応の病歴。研究者の意見では、重篤な注入反応のリスクが増加する可能性があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：クリザンリズマブ (SEG101) 5.0 mg/kg
参加者はクリザンリズマブ (SEG101) 5.0 mg/kg および標準治療を受けます。
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クリザンリズマブは、10 mg/mL の濃度で単回使用の 10 mL ガラスバイアルで供給されます。
1 つのバイアルには 100 mg のクリザンリズマブが含まれています。
点滴用原液です。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者はプラセボ薬と標準治療を受けます。
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プラセボは、0 mg/mL の濃度で使い捨ての 10 mL ガラスバイアルで提供されます。
点滴用原液です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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各治療部門における医療専門家 (HCP) が管理する VOC (医療施設での管理につながる VOC、または遠隔診療で管理される VOC を含む) の年間率
時間枠：1年
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血管閉塞危機（VOC）は、少なくとも 4 時間続く疼痛危機（血管閉塞以外に医学的に決定された説明がない急性の痛み）として定義され、地域のガイドラインに従って標準治療で治療されます。 VOCの処理に使用されます。 この研究では、急性胸部症候群（ACS）、持続勃起症、肝臓または脾臓の隔離が VOC として考慮されます。 VOC には、医療施設で医療従事者が管理する VOC と、遠隔診療を通じて医療従事者が管理する VOC が含まれます。 VOC イベントの年率 = (VOC イベントの数 * 365)/(観察期間の日数)。 観察期間 = 無作為化の日から、治療中止までの最終投与日 + 27 日、HU/HC または L-グルタミン (または SCD および/または VOC を防止/削減するため)、ランダム化の日付 + 365 日)。 |
1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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HCP が管理する (医療施設または遠隔診療による) VOC と、各治療群のイベント中に HCP からの推奨なしに自己管理される VOC を含む、すべての VOC の年換算率
時間枠：1年
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VOC は、医療施設で HCP が管理するもの、遠隔診療を通じて HCP が管理するもの、イベント中に HCP からの推奨を受けずに自己管理するものに分類できます。 VOC イベントの年率 = (VOC イベントの数 * 365)/(観察期間の日数)。 自己管理される VOC イベントをキャプチャし、VOC 想起バイアスを回避し、痛みイベントがリアルタイムで確実にキャプチャされるようにするために、クラウドベースのアプリケーションが使用され、参加者ごとにアカウントが設定されます。 |
1年
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計画された 52 週間の期間にわたる各治療群における管理のサブタイプ別の年間 VOC 率。
時間枠：1年
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血管閉塞危機（VOC）は、少なくとも 4 時間続く疼痛危機として定義され、地域のガイドラインに従って標準治療療法で治療されます。 この研究では、急性胸部症候群（ACS）、持続勃起症、肝臓または脾臓の隔離が VOC として考慮されます。 VOC は、医療施設で HCP が管理するもの、遠隔診療を通じて HCP が管理するもの、イベント中に HCP からの推奨を受けずに自己管理するものに分類できます。 VOC の年換算率は、1 年間の VOC イベントの数です。 |
1年
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治療群間で、医療従事者が管理する VOC (医療施設での管理につながる VOC、または遠隔診療で管理される VOC を含む) が初めて発生するまでの時間。
時間枠：1年
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VOC は、少なくとも 4 時間続く痛みの発症として定義されており、地域のガイドラインに従って標準治療療法で治療されます。 この研究では、ACS、持続勃起症、肝臓または脾臓の隔離が VOC として考慮されます。 VOC には、医療施設で医療従事者が管理する VOC と、遠隔診療を通じて医療従事者が管理する VOC が含まれます。 HCP が管理する (医療施設または遠隔診療による) VOC の最初の発生までの時間は、無作為化の日から VOC の最初の発生日までの時間として定義されます。 |
1年
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計画された52週間の治療期間中、各治療群において医療従事者が管理するVOC（医療施設での管理につながるVOC、または遠隔診療で管理されるVOCを含む）を摂取しなかった参加者の割合。
時間枠：1年
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VOC を含まずに医療機関を受診した参加者の数を評価する。 VOC は、少なくとも 4 時間続く痛みの発症として定義されており、地域のガイドラインに従って標準治療療法で治療されます。 この研究では、ACS、持続勃起症、肝臓または脾臓の隔離が VOC として考慮されます。 VOC 危機に陥っていなければ、参加者は VOC から解放されます。 |
1年
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計画された 52 週間の治療期間にわたって、各治療群で医療従事者が管理する VOC (医療施設での管理につながる VOC、または遠隔診療で管理される VOC を含む) の期間。
時間枠：1年
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VOC は、少なくとも 4 時間続く痛みの発症として定義されており、地域のガイドラインに従って標準治療療法で治療されます。 この研究では、ACS、持続勃起症、肝臓または脾臓の隔離が VOC として考慮されます。 HCP 管理の VOC の期間は、VOC の終了日 - VOC の開始日 + 1 日として定義されます。 |
1年
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抗SEG101（クリザンリズマブ）抗体を持つ参加者の数（随時）
時間枠：2年
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免疫原性: クリザンリズマブに対する抗薬物抗体 (ADA) の測定。
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2年
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有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の発生率と重症度
時間枠：2年
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治療グループごとの AE および SAE の発生率と重症度。これには、バイタルサイン、心電図 (ECG)、AE として認定および報告された検査結果の変化が含まれます。
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2年
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ヘモグロビンのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、2 年
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SEG101の安全性評価
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ベースライン、2 年
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CSEG101A2303
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
ノバルティスは、資格のある外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、および資格のある研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて独立した審査委員会によって審査され、承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に従って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。