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빈번한 혈관 폐쇄 위기를 경험하는 청소년 및 성인 겸상 적혈구 질환 환자를 대상으로 위약과 비교하여 크리잔리주맙(5 mg/kg)의 유효성 및 안전성을 조사하기 위한 연구(SPARKLE) (SPARKLE)

2026년 5월 25일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

혈관이 자주 발생하는 청소년 및 성인 겸상 적혈구 질환 환자에서 하이드록시유레아/하이드록시카바마이드 치료 유무에 관계없이 크리잔리주맙(5mg/kg)과 위약의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 제3상, 다기관, 무작위 배정, 위약 대조, 이중 맹검 연구 - 폐쇄적 위기

청소년 및 성인 겸상적혈구병 환자를 대상으로 수산화요소/히드록시카바마이드 요법 유무에 관계없이 크리잔리주맙(5mg/kg)과 위약의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 제3상, 다기관, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 연구 혈관 폐쇄 위기가 자주 발생합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구 CSEG101A2303(SPARKLE)은 낫적혈구병 환자를 대상으로 수산화요소/히드록시카르바마이드 요법(HU/HC) 유무에 관계없이 위약 대비 크리잔리주맙 5mg/kg의 효능과 안전성을 평가하기 위한 제3상, 다기관, 무작위 배정, 이중 맹검 연구입니다. 빈번한 혈관 폐쇄 위기(스크리닝 방문 전 12개월 동안 4~12회 사건)가 있는 12세 이상.

참가자는 크리잔리주맙 5 mg/kg 또는 위약 치료군에 대해 2:1 비율로 무작위 배정됩니다. 중앙 무작위화는 기준선에서 수반되는 HU/HC 사용(예/아니오) 및 지역(남미, 북미 및 사하라 이남 아프리카)에 따라 계층화됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

315

단계

  • 3단계

확장된 액세스

사용 가능 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

  • 이름: Novartis Pharmaceuticals
  • 전화번호: +41613241111

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • 모병
        • University of Alabama
        • 수석 연구원:
          • Chibuzo Churchill Ilonze
        • 연락하다:
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • 모병
        • Ctr for Inherited Blood Disorders
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Vanessa Salinas
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • 모병
        • Childrens National Hospital
        • 수석 연구원:
          • Andrew Campbell
        • 연락하다:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32209
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
        • 모병
        • Augusta University Georgia
        • 수석 연구원:
          • Abdullah Kutlar
        • 연락하다:
      • Riverdale, Georgia, 미국, 30274
        • 모병
        • WCG Sonar Clinical Research
        • 수석 연구원:
          • Anthony Onyegbula
        • 연락하다:
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • 모병
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Lydia Pecker
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, 미국, 39232
    • New York
      • The Bronx, New York, 미국, 10467
        • 모병
        • Childrens Hospital at Montefiore
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kaitlin Strumph.
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, 미국, 27834
        • 모병
        • East Carolina University
        • 수석 연구원:
          • Beng Fuh
        • 연락하다:
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
    • Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
  • 브라질
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, 브라질, 41253-190
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
    • Maranhão
      • São Luís, Maranhão, 브라질, 65020-070
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, 브라질, 13083-970
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • Ribeirão Preto, São Paulo, 브라질, 14048-900
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Jose Rio Preto, São Paulo, 브라질, 15090 000
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, 브라질, 08270-070
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, 브라질, 01232-010
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
  • 우간다
      • Kampala, 우간다, 101
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • Masaka, 우간다
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • Tororo, 우간다, 10102
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
  • 케냐
      • Kisumu, 케냐, 54 40100
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • Kisumu, 케냐, 40100
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • Siaya, 케냐, 40600
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
    • Kisumu County
      • Ahero, Kisumu County, 케냐, 40100
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
  • 콜롬비아
      • Montería, 콜롬비아, 230001
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, 콜롬비아, 050001
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, 콜롬비아, 760046
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • Cali, Valle del Cauca Department, 콜롬비아, 760032
        • 모병
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  1. 참가자는 사전 동의서에 서명하는 날에 12세 이상이어야 합니다. 청소년에는 12세부터 18세 미만의 참가자가 포함되며 성인에는 18세 이상의 참가자가 포함됩니다.
  2. Hb 전기영동 또는 고성능 액체 크로마토그래피(HPLC)를 통해 SCD 진단이 확인되었습니다(현지에서 수행하거나 현지에서 사용할 수 없는 경우 중앙 실험실에서 수행). 모든 SCD 유전자형이 적격합니다.
  3. 스크리닝 방문 전 12개월 이내에 HCP가 관리하는 VOC(의료 시설에서 관리되는 VOC 또는 원격 상담을 통해 관리되는 VOC 포함)를 4~12건(VOC 연구 정의는 섹션 8.3.1 참조) 경험한 경우 . 기준 VOC는 병력에 따라 결정되며 출처를 문서화해야 합니다.
  4. 참가자가 HU/HC인 경우 스크리닝 방문 전 최소 6개월 동안 안정적인 용량으로 복용해야 하며 적어도 참가자가 방문할 때까지 동일한 용량과 일정으로 계속 복용할 계획입니다. 계획된 연구 치료의 52주에 도달했습니다. 스크리닝 방문 전 6-12개월 전에 HU/HC를 시작한 참가자는 시작에도 불구하고 급성 통증의 조절이 불충분하다는 증거가 있어야 합니다. 이러한 참가자는 심사 기간 전 12개월 동안 누적 VOC가 4~12개여야 하며, HU/HC에 있는 동안 지난 6개월 동안 최소 2개가 있어야 합니다. 에리스로포이에틴 자극제를 투여받는 경우, 참가자는 스크리닝 방문 전 최소 6개월 동안 약물을 투여받아야 하며 참가자가 계획된 연구 치료의 52주에 도달할 때까지 동일한 용량과 일정으로 약물을 계속 복용할 계획이어야 합니다.

HU/HC 및/또는 에리스로포이에틴 자극제를 투여받지 않은 참가자는 스크리닝 방문 전 최소 6개월 동안 이를 투여받지 않아야 합니다.

주요 제외 기준:

  1. 병력에 따라 결정되고 소스에 문서화된 스크리닝 방문 전 12개월 이내에 HCP가 관리하는 VOC(의료 시설에서 관리되는 VOC 또는 원격 상담을 통해 관리되는 VOC 포함)가 4개 미만 또는 12개 이상인 VOC.
  2. 줄기세포 이식 및/또는 유전자 치료 이력.
  3. 1주차 1일차 투여 전 30일 이내에 혈액제제를 투여받았습니다.
  4. 임상적 뇌졸중 또는 두개내 출혈의 기록된 병력 또는 스크리닝 방문 전 지난 12개월 이내에 조사되지 않은 신경학적 소견. 영상에만 존재하는 무증상 경색은 배제되지 않습니다.
  5. 만성 수혈 프로그램(예방 목적으로 미리 계획된 일련의 수혈)에 참여하고/하거나 연구 기간 동안 교환 수혈을 받을 계획입니다. 빈혈이 악화되거나 VOC가 발생한 경우 일시적 수혈이 허용됩니다.
  6. 연구 약물과 유사한 계열의 모든 약물 또는 대사산물 또는 연구 약물 제제의 모든 부형제에 대한 금기증 또는 과민증. 다른 단클론항체에 대한 심각한 과민반응 병력이 있으며, 연구자의 의견으로는 심각한 주입 반응의 위험이 증가할 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 크리잔리주맙(SEG101) 5.0 mg/kg
참가자는 크리잔리주맙(SEG101) 5.0mg/kg 및 표준 치료를 받습니다.
생물학적: 크리잔리주맙
크리잔리주맙은 10mg/mL 농도의 일회용 10mL 유리 바이알로 제공됩니다. 한 바이알에는 크리잔리주맙 100mg이 들어 있습니다. IV 주입용 용액 농축액입니다.
다른 이름들:
  • SEG101, Adakveo®, Ryverna®
위약 비교기: 위약
참가자는 위약 약물과 표준 치료를 받습니다.
의약품: 위약
위약은 0 mg/mL 농도의 일회용 10 mL 유리 바이알로 제공됩니다. IV 주입용 용액 농축액입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
각 치료 부문에서 의료 전문가(HCP)가 관리하는 VOC(의료 시설에서 관리하는 VOC 또는 원격 상담을 통해 관리되는 VOC 포함)의 연간 비율
기간: 일년

혈관 폐쇄성 위기(VOC)는 최소 4시간 동안 지속되는 통증 위기(혈관 폐쇄 외에 의학적으로 결정된 다른 설명이 없는 급성 통증 발병)로 정의되며 표준 치료 요법으로 현지 지침에 따라 치료됩니다. VOC 처리에 사용됩니다. 급성 흉부 증후군(ACS), 지속발기증, 간 또는 비장 격리는 이 연구에서 VOC로 간주됩니다.

포함되는 VOC에는 의료 시설에서 HCP가 관리하는 VOC와 원격 상담을 통해 HCP가 관리하는 VOC가 포함됩니다.

연간 VOC 발생률 = (VOC 발생 건수 * 365)/(관찰 기간의 일수).

관찰 기간 = 무작위 배정 날짜부터 최소 시간(치료 중단까지의 마지막 투여 날짜 + 27일, HU/HC 또는 L-글루타민(또는 SCD 및/또는 SCD 및/또는 또는 VOC 예방/감소), 무작위 배정 날짜 + 365일).
일년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
각 치료 부문에서 HCP가 관리하는 VOC(의료 시설에서 또는 원격 상담을 통해)와 HCP의 권고 없이 자체 관리되는 VOC를 포함한 모든 VOC의 연간 비율입니다.
기간: 일년

VOC는 의료 시설에서 HCP가 관리하는 VOC, 원격 상담을 통해 HCP가 관리하는 VOC, 행사 중 HCP의 권고 없이 자가 관리하는 VOC로 분류할 수 있습니다.

연간 VOC 발생률 = (VOC 발생 건수 * 365)/(관찰 기간의 일수).

자체 관리되는 VOC 이벤트를 캡처하고 VOC 회상 편향을 방지하고 통증 이벤트가 실시간으로 캡처되도록 하기 위해 클라우드 기반 애플리케이션을 사용하고 각 참가자에 대한 계정을 설정합니다.
일년
계획된 52주 기간 동안 각 치료 부문의 관리 하위 유형별 VOC의 연간 비율입니다.
기간: 일년

혈관 폐쇄성 위기(VOC)는 현지 지침에 따라 표준 치료 요법으로 치료되는 최소 4시간 동안 지속되는 통증 위기로 정의됩니다. 급성 흉부 증후군(ACS), 지속발기증, 간 또는 비장 격리는 이 연구에서 VOC로 간주됩니다.

VOC는 의료 시설에서 HCP가 관리하는 VOC, 원격 상담을 통해 HCP가 관리하는 VOC, 행사 중 HCP의 권고 없이 자가 관리하는 VOC로 분류할 수 있습니다.

연간 VOC 발생률은 연간 VOC 발생 건수입니다.
일년
HCP가 관리하는 첫 번째 VOC(의료 시설에서 관리해야 하는 VOC 또는 원격 상담을 통해 관리되는 VOC 포함)가 치료 부문 간에 도달하는 데 걸리는 시간.
기간: 일년

VOC는 현지 지침에 따라 표준 치료 요법으로 치료되는 최소 4시간 동안 지속되는 통증 위기로 정의됩니다. ACS, 지속발기증, 간 또는 비장 격리는 이 연구에서 VOC로 간주됩니다.

포함되는 VOC에는 의료 시설에서 HCP가 관리하는 VOC와 원격 상담을 통해 HCP가 관리하는 VOC가 포함됩니다.

HCP가 관리하는(의료 시설에서 또는 원격 상담을 통해) VOC가 처음 발생한 시간은 무작위 배정 날짜부터 VOC가 처음 발생한 날짜까지의 시간으로 정의됩니다.
일년
계획된 52주 치료 기간 동안 각 치료 부문에서 HCP가 관리하는 VOC(의료 시설에서 관리되는 VOC 또는 원격 상담을 통해 관리되는 VOC 포함)가 없는 참가자의 비율입니다.
기간: 일년

의료 방문으로 이어지는 VOC가 없는 참가자 수를 평가합니다.

VOC는 현지 지침에 따라 표준 치료 요법으로 치료되는 최소 4시간 동안 지속되는 통증 위기로 정의됩니다. ACS, 지속발기증, 간 또는 비장 격리는 이 연구에서 VOC로 간주됩니다. VOC 위기상황이 발생하지 않은 참가자는 VOC로부터 자유로워집니다.
일년
계획된 52주 치료 기간 동안 각 치료 부문에서 HCP가 관리하는 VOC(의료 시설에서 관리하게 되는 VOC 또는 원격 상담을 통해 관리되는 VOC 포함)의 기간입니다.
기간: 일년

VOC는 현지 지침에 따라 표준 치료 요법으로 치료되는 최소 4시간 동안 지속되는 통증 위기로 정의됩니다. ACS, 지속발기증, 간 또는 비장 격리는 이 연구에서 VOC로 간주됩니다.

HCP가 관리하는 VOC 기간은 VOC 종료일 - VOC 시작일 + 1일로 정의됩니다.
일년
항-SEG101(crizanlizumab) 항체를 보유한 참가자 수(상시)
기간: 2 년
면역원성: 크리잔리주맙에 대한 항약물 항체(ADA) 측정.
2 년
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률 및 심각도
기간: 2 년
활력 징후, 심전도(ECG) 및 AE로 적격하고 보고된 실험실 결과의 변화를 포함하여 치료군별 AE 및 SAE의 발생률 및 중증도.
2 년
헤모글로빈의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준, 2년
SEG101의 안전성 평가
기준, 2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 10월 24일

기본 완료 (추정된)

2029년 3월 23일

연구 완료 (추정된)

2030년 4월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 5월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 5월 27일

처음 게시됨 (실제)

2024년 6월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 25일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CSEG101A2303

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

노바티스는 자격을 갖춘 외부 연구자와 공유하고 환자 수준 데이터에 접근하며 적격 연구의 임상 문서를 뒷받침하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에 의해 검토되고 승인됩니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 임상시험에 참여한 환자의 개인정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

겸상 적혈구 질환에 대한 임상 시험

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