Selpercatinib Pre-RAI 用于 RET 融合甲状腺癌 (RAISE) 患者 (RAISE)
2026年7月23日 更新者：Children's Hospital of Philadelphia
Selpercatinib 可增强新诊断的携带 RET 融合的分化型甲状腺癌的儿童、青少年和年轻人的 RAI 亲和力
甲状腺乳头状癌（PTC）是分化型甲状腺癌（DTC）最常见的形式。
手术切除后晚期 DTC 患者的传统一线治疗是放射性碘 (RAI) 治疗。
然而，只有不到四分之一的肺转移患者会对 RAI 疗法产生完全缓解，而且这种疗法存在肺纤维化的风险以及人们日益认识到的继发性恶性肿瘤的风险。
研究概览
详细说明
这将是一项开放标签、非随机研究，旨在评估 selpercatinib 联合 131I 疗法对 RET 融合分化型甲状腺癌患者的疗效和安全性。
II 期的主要目标是评估 18 个月时对 selpercatinib 联合治疗（6 个月后进行 131I 治疗）的肺结构缓解率。
根据 FDA 的规定，该药物不受新药研究要求的约束。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
13
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：James Robinson
- 电话号码：215-590-2053
- 邮箱：robinsonj9@chop.edu
研究联系人备份
- 姓名：Meghan Donnelly, MPH
- 电话号码：267-426-9343
- 邮箱：23DT022@chop.edu
学习地点
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California
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San Francisco、California、美国、94143
- 尚未招聘
- The Unviersity of California, San Francisco (UCSF)
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首席研究员：
- Arun Rangaswami, MD
-
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- Children's Hospital of Philadelphia
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接触：
- Theodore Laetsch, MD
- 电话号码：267-425-2187
- 邮箱：23DT022@chop.edu
-
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- 招聘中
- St. Jude Children's Research Hospital
-
首席研究员：
- Sara Helmig, MD
-
-
Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- MD Anderson Cancer Center
-
首席研究员：
- Luz Castellanos, MD
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98105
- 终止
- Seattle Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄2-21岁（含）
- 根据治疗研究者的意见，分化型甲状腺癌的组织学诊断、甲状腺切除术后的状态以及针对颈部转移性疾病的适当局部治疗（例如，按照护理标准进行淋巴结清扫）
胸部 CT（计算机断层扫描）可进行解剖学评估的疾病符合以下标准之一（在入组后 90 天内获得）：
A. CT 上可见多个（> 10）非钙化实性肺结节和/或 B. CT 上可见任意数量的增大、离散的肺结节，与转移性疾病一致
- 鉴定激活的 RET 基因改变（融合或突变）。 RET 改变结果应由具有特定认证（取决于国家要求）的实验室生成，该实验室清楚地表明存在 RET 改变，且不存在已知的激酶结构域抗性突变
- Lansky/Karnofsky 性能状态 >50%
足够的器官功能
A. 骨髓功能：
- 外周血绝对中性粒细胞计数 (ANC) ≥1500/μL
- 血小板计数 ≥ 100,000/μL（与输血无关，定义为入组前至少 7 天未接受血小板输注）
- 基线时血红蛋白 ≥ 9.0 g/dL（可能接受红细胞输注）。
B. 肾功能充足：肌酐清除率或放射性同位素肾小球滤过率 (GFR) ≥ 70 mL/min/1.73 m2 或基于年龄/性别的最大血清肌酐。
C. 足够的肝功能
- 胆红素（结合胆红素 + 非结合胆红素之和）< / = 1.5 x 年龄正常上限 (ULN)。 有吉尔伯特综合征病史且总胆红素水平必须<3.0X ULN 的参与者除外
- 丙氨酸氨基转移酶 (ALT) <2.5X ULN 或 <5x ULN（如果肝脏有肿瘤受累）。 出于本研究的目的，ALT 的 ULN 为 45 U/L。
- 血清白蛋白≥2g/dL
- 患者的血清钾、钙和镁水平必须正常（可能正在接受补充剂）
- 有生育能力的男性或有生育能力的女性必须同意在使用研究药物治疗期间以及最后一次服用研究药物后 6 个月内使用高效的避孕方法。 Selpercatinib 可能会损害男性和女性的生育能力。 建议女性在使用 selpercatinib 治疗期间以及最终剂量后 1 周内不要母乳喂养
- 有生育能力的女性必须在接受研究药物治疗前 24 小时内进行阴性妊娠测试（血清或尿液，符合当地法规），并且在接受研究治疗期间至少每月进行一次阴性妊娠测试记录
排除标准：
- 既往未接受过甲状腺癌全身治疗，包括 RET 抑制剂或 131I。
- 由于 selpercatinib 和放射性碘对胎儿/新生儿的潜在风险，怀孕或哺乳期的女性被排除在外。
- 同步治疗：目前接受强效 CYP3A4 诱导剂或抑制剂的患者不符合资格。 治疗前 14 天至研究治疗结束期间应避免使用强效 CYP3A4 诱导剂或抑制剂。
- 在计划开始研究治疗前 6 个月内患有临床显着的活动性心血管疾病、尖端扭转型室性心动过速或心肌梗塞病史的患者，或使用弗里德里西亚公式 (QTcF) > 470 毫秒校正心率的 QT 间期延长。
- 患有临床显着的活动性吸收不良综合征或其他可能影响药物胃肠道吸收的病症。
- 正在服用已知会导致 QTc 延长的伴随药物。
- 活动性出血或有明显出血风险。
- 不受控制的高血压（成人血压高于 140/90，儿童血压高于身高和性别的 95%）。 允许使用抗高血压药来控制血压。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：实验：Selpercatinib 单药疗法与 131I 疗法
患者将接受 FDA 批准剂量的 selpercatinib 单药治疗 6 个月。 患者将在 selpercatinib 治疗 6 个月后接受 131I 治疗。 RAI 治疗后 Selpercatinib 将继续使用 5 天，然后患者将进入治疗结束的等待期。 在使用 selpercatinib 期间任何时候出现疾病进展的患者将继续接受 131I 治疗并停用 selpercatinib。 |
患者将接受 FDA 批准剂量的 selpercatinib 单药治疗 6 个月。
患者将在 selpercatinib 治疗 6 个月后接受 131I 治疗。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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具有完整的总体、肺部、结构和生化反应的患者人数。
大体时间：18个月
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确定在 131I 治疗前接受 6 个月 selpercatinib 治疗的 RET 融合分化型甲状腺癌患者对 selpercatinib 的总体、肺部、结构和生化反应率
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18个月
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方案治疗后 5 年后存活且疾病未进展的患者人数。
大体时间：5年
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确定从开始 selpercatinib 治疗开始 6 个月后 131I 治疗后 selpercatinib 组合的无进展生存期
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5年
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在 selpercatinib 单药治疗后 6 个月时表现出放射性碘亲和力增加的所有入组患者的比例。
大体时间：6个月
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确定癌基因特异性靶向治疗可增加肿瘤 RAI 亲和力的患者比例。
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6个月
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Selpercatinib 和 131I 联合治疗的不良事件发生率和剂量限制性毒性根据 CTCAE v5 进行分级。
大体时间：12个月
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确定 RET 融合分化型甲状腺癌患者联合使用 selpercatinib 6 个月后进行 131I 治疗的安全性
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Theodore Laetsch, MD、Children's Hospital of Philadelphia
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年7月29日
初级完成 (估计的)
2030年11月1日
研究完成 (估计的)
2031年11月1日
研究注册日期
首次提交
2024年6月10日
首先提交符合 QC 标准的
2024年6月10日
首次发布 (实际的)
2024年6月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月23日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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