Selpercatinib Pre-RAI RET Fusion pajzsmirigyrákos (RAISE) betegeknél (RAISE)
2026. július 23. frissítette: Children's Hospital of Philadelphia
A szelperkatinib az újonnan diagnosztizált differenciált pajzsmirigyrákos, RET fúziókat rejtő pajzsmirigyrákos gyermekek, serdülők és fiatal felnőttek RAI aviditásának fokozására
A papilláris pajzsmirigyrák (PTC) a differenciált pajzsmirigyrák (DTC) leggyakoribb formája.
A sebészeti reszekciót követően előrehaladott DTC-ben szenvedő betegek hagyományos első vonalbeli kezelése a radioaktív jód (RAI) terápia.
Azonban a tüdőáttétekkel rendelkező betegek kevesebb mint egynegyede ér el teljes választ a RAI-terápiára, és ez a terápia magában hordozza a tüdőfibrózis és a másodlagos rosszindulatú daganatok egyre elismertebb kockázatát.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy nyílt, nem randomizált vizsgálat lesz a selpercatinib, majd a 131I terápia kombinációjának hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére RET fúziós differenciált pajzsmirigyrákban szenvedő betegeknél.
A II. fázis elsődleges célja a tüdő strukturális válaszarányának értékelése 18 hónap után a 6 hónapig adott selpercatinib kombinációra, amelyet 131I terápia követ.
Ez mentesül az FDA vizsgálati új gyógyszerre vonatkozó követelményei alól.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
13
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: James Robinson
- Telefonszám: 215-590-2053
- E-mail: robinsonj9@chop.edu
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Meghan Donnelly, MPH
- Telefonszám: 267-426-9343
- E-mail: 23DT022@chop.edu
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- Még nincs toborzás
- The Unviersity of California, San Francisco (UCSF)
-
Kutatásvezető:
- Arun Rangaswami, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Toborzás
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kapcsolatba lépni:
- Theodore Laetsch, MD
- Telefonszám: 267-425-2187
- E-mail: 23DT022@chop.edu
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
- Toborzás
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Kutatásvezető:
- Sara Helmig, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Toborzás
- MD Anderson Cancer Center
-
Kutatásvezető:
- Luz Castellanos, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Megszűnt
- Seattle Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor 2-21 év, beleértve
- Differenciált pajzsmirigyrák szövettani diagnosztikája, pajzsmirigyeltávolítás utáni állapot és megfelelő helyi terápia (pl. nyirokcsomó disszekció az ellátás standardja szerint) a nyaki áttétes betegségre a kezelő vizsgáló véleménye szerint
Anatómiailag értékelhető betegség mellkasi CT-n (számítógépes tomográfia), amely megfelel az alábbi kritériumok egyikének (a felvételt követő 90 napon belül):
A. többszörös (> 10) nem meszesedő szilárd tüdőcsomók láthatók CT-n és/vagy B. megnagyobbodó, diszkrét tüdőcsomók, amelyek a CT-n láthatóak tetszőleges számban, amely megfelel az áttétes betegségnek
- Aktiváló RET génváltozás (fúzió vagy mutáció) azonosítása. A RET-módosítás eredményét egy speciális tanúsítvánnyal rendelkező laboratóriumból kell előállítani (az ország követelményeitől függően), amely egyértelműen jelzi a RET-eltérés jelenlétét ismert kináz domén rezisztencia mutáció nélkül.
- Lansky/Karnofsky teljesítményállapot >50%
Megfelelő szervi működés
A. Csontvelő funkció:
- Perifériás abszolút neutrofilszám (ANC) ≥1500/µL
- Thrombocytaszám ≥ 100 000/µL (transzfúziótól független, úgy definiálják, hogy a beiratkozás előtt legalább 7 napig nem kapott vérlemezke-transzfúziót)
- Hemoglobin ≥ 9,0 g/dl a kiinduláskor (vörösvérsejt transzfúziót kaphat).
B. Megfelelő vesefunkció: Kreatinin-clearance vagy radioizotóp glomeruláris szűrési sebesség (GFR) ≥ 70 ml/perc/1,73 m2 vagy a maximális szérum kreatinin kor/nem alapján.
C. Megfelelő májfunkció
- Bilirubin (konjugált + nem konjugált értékek összege) < / = 1,5-szerese a normál normálérték felső határának (ULN) az életkor szerint. Kivéve azokat a résztvevőket, akiknek dokumentált anamnézisében Gilbert-szindróma szerepel, és akiknél az összbilirubinszintnek <3,0-szeresnek kell lennie a felső határértéknél
- Alanin-aminotranszferáz (ALT) <2,5x ULN VAGY <5x ULN, ha a máj tumor érintett. Ebben a vizsgálatban az ALT ULN értéke 45 U/L.
- Szérum albumin ≥ 2 g/dl
- A betegnek normális szérum kálium-, kalcium- és magnéziumszinttel kell rendelkeznie (kiegészítőket kaphat)
- A fogamzóképes korú partnerrel rendelkező férfiaknak vagy a fogamzóképes korú nőknek bele kell egyezniük abba, hogy rendkívül hatékony fogamzásgátló módszert alkalmazzanak a vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelés alatt és a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 6 hónapig. A selperkatinib károsíthatja a termékenységet férfiaknál és nőknél. Javasoljuk a nőknek, hogy ne szoptassanak a selperkatinib-kezelés alatt és az utolsó adag után 1 hétig
- A fogamzóképes nőknél negatív terhességi tesztet (szérum vagy vizelet, a helyi előírásoknak megfelelően) kell dokumentálni 24 órával a vizsgálati gyógyszerrel történő kezelés előtt, és legalább havonta a vizsgálati kezelés alatt
Kizárási kritériumok:
- A pajzsmirigyrák korábban nem részesült szisztémás terápiában, beleértve a RET-gátlókat vagy a 131I-t.
- A terhes vagy szoptató nők a szelperkatinib és a radioaktív jód magzatra/újszülöttre gyakorolt lehetséges kockázata miatt kizártak.
- Egyidejű terápia: Azok a betegek, akik jelenleg erős CYP3A4 induktort vagy inhibitort kapnak, nem alkalmasak. A kezelés előtt 14 nappal a vizsgálati kezelés végéig kerülni kell az erős CYP3A4 induktorok vagy inhibitorok használatát.
- Klinikailag jelentős aktív kardiovaszkuláris betegségben, Torsades de pointesben vagy szívinfarktusban szenvedő betegek a vizsgálati kezelés tervezett megkezdése vagy a QT-intervallum meghosszabbítása előtt 6 hónapon belül a Fridericia-képlet (QTcF) >470 msec alkalmazásával korrigálva.
- Klinikailag jelentős aktív malabszorpciós szindróma vagy egyéb olyan állapot, amely valószínűleg befolyásolja a gyógyszer gyomor-bélrendszeri felszívódását.
- Olyan gyógyszert szed egyidejűleg, amelyről ismert, hogy QTc-megnyúlást okoz.
- Aktív vérzés vagy jelentős vérzésveszély.
- Nem kontrollált magas vérnyomás (vérnyomás nagyobb, mint 140/90 felnőtteknél, vagy több, mint 95% a magasság és a nem tekintetében gyermekeknél). A vérnyomás szabályozására vérnyomáscsökkentők használata megengedett.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kísérleti: Selpercatinib Monoterápia 131I terápiával
A betegek 6 hónapig kapnak selpercatinib monoterápiát az FDA által jóváhagyott dózisban. A betegek 131I terápiát kapnak 6 hónapos selpercatinib kezelés után. A Selpercatinib-kezelést a RAI-terápia után 5 napig folytatják, majd a betegek várakozási időszakba lépnek a kezelésből. Azok a betegek, akiknél a betegség bármely pontján progressziót tapasztalnak a selpercatinib-kezelés alatt, a 131I-kezelést folytatják, és abbahagyják a selpercatinib-kezelést. |
A betegek 6 hónapig kapnak selpercatinib monoterápiát az FDA által jóváhagyott dózisban.
A betegek 131I terápiát kapnak 6 hónapos selpercatinib kezelés után.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A teljes általános, tüdő-, szerkezeti és biokémiai választ adó betegek száma.
Időkeret: 18 hónap
|
Határozza meg a selperkatinibre adott általános, tüdő-, szerkezeti és biokémiai válaszarányt RET-fúziós differenciált pajzsmirigyrákban szenvedő betegeknél, akiket 6 hónapos selperkatinibbel kezeltek a 131I-terápia előtt.
|
18 hónap
|
|
Azon betegek száma, akik túlélik a betegség progresszióját a protokoll szerinti kezelést követő 5 év után.
Időkeret: 5 év
|
Határozza meg a progressziómentes túlélést a selpercatinib kombinációjával, amelyet 6 hónappal később 131I terápia követett a selpercatinib terápia kezdetétől számítva
|
5 év
|
|
Az összes olyan bevont beteg aránya, akiknél a radioaktív jód fokozott aviditása 6 hónappal a selpercatinib monoterápiát követően.
Időkeret: 6 hónap
|
Határozza meg azon betegek arányát, akiknél az onkogénspecifikus, célzott terápia növeli a daganat RAI-aviditását!
|
6 hónap
|
|
A nemkívánatos események és a dóziskorlátozó toxicitás előfordulása a selpercatinib és a 131I terápia kombinációjával, a CTCAE v5 szerint osztályozva.
Időkeret: 12 hónap
|
Határozza meg a 6 hónapig adott selpercatinib kombináció biztonságosságát, amelyet 131I-terápia követ RET fúziós differenciált pajzsmirigyrákban szenvedő betegeknél
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Theodore Laetsch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. július 29.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2030. november 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2031. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. június 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. június 10.
Első közzététel (Tényleges)
2024. június 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. július 23.
Utolsó ellenőrzés
2026. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 23-021524
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .