Selpercatinib Pre-RAI hos patienter med RET Fusion sköldkörtelcancer (RAISE) (RAISE)
23 juli 2026 uppdaterad av: Children's Hospital of Philadelphia
Selpercatinib för att förbättra RAI-aviditet hos barn, ungdomar och unga vuxna med nydiagnostiserade differentierade sköldkörtelcancer som har RET-fusioner
Papillär sköldkörtelcancer (PTC) är den vanligaste formen av differentierad sköldkörtelcancer (DTC).
Den traditionella förstahandsbehandlingen för patienter med avancerad DTC efter kirurgisk resektion är radioaktivt jod (RAI).
Mindre än en fjärdedel av patienterna med lungmetastaser kommer dock att uppnå ett fullständigt svar på RAI-terapi, och denna terapi medför risken för lungfibros och en alltmer erkänd risk för sekundära maligniteter.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta kommer att vara en öppen, icke-randomiserad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av kombinationen av selpercatinib följt av 131I-terapi för patienter med RET-fusionsdifferentierad sköldkörtelcancer.
Det primära fas II-målet kommer att vara att utvärdera den pulmonella strukturella svarsfrekvensen efter 18 månader på kombinationen av selpercatinib som ges under 6 månader följt av 131I-behandling.
Detta är undantaget från Investigational New Drugs krav enligt FDA.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
13
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: James Robinson
- Telefonnummer: 215-590-2053
- E-post: robinsonj9@chop.edu
Studera Kontakt Backup
- Namn: Meghan Donnelly, MPH
- Telefonnummer: 267-426-9343
- E-post: 23DT022@chop.edu
Studieorter
-
-
California
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- Har inte rekryterat ännu
- The Unviersity of California, San Francisco (UCSF)
-
Huvudutredare:
- Arun Rangaswami, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Rekrytering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Theodore Laetsch, MD
- Telefonnummer: 267-425-2187
- E-post: 23DT022@chop.edu
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
- Rekrytering
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Huvudutredare:
- Sara Helmig, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Rekrytering
- MD Anderson Cancer Center
-
Huvudutredare:
- Luz Castellanos, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Avslutad
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 2-21 år, inklusive
- Histologisk diagnos av en differentierad sköldkörtelcancer, status efter tyreoidektomi och adekvat lokal terapi (t.ex. lymfkörteldissektion enligt standarden för vård) för metastaserande sjukdom i nacken enligt den behandlande utredarens uppfattning
Anatomiskt utvärderbar sjukdom på bröst-CT (datortomografi) som uppfyller ett av följande kriterier (erhålls inom 90 dagar efter registreringen):
A. flera (> 10) icke förkalkade solida lungknölar synliga på CT och/eller B. förstorande, diskreta lungknutor synliga på CT av valfritt antal som överensstämmer med metastaserande sjukdom
- Identifiering av en aktiverande RET-genförändring (fusion eller mutation). RET-ändringsresultatet bör genereras från ett laboratorium med specifika certifieringar (beroende på landets krav) som tydligt anger närvaron av en RET-ändring utan känd kinasdomänresistensmutation
- Lansky/Karnofsky prestandastatus >50 %
Tillräcklig organfunktion
A. Benmärgsfunktion:
- Perifert absolut neutrofilantal (ANC) ≥1500/µL
- Trombocytantal ≥ 100 000/µL (transfusionsoberoende, definierat som att inte ha fått blodplättstransfusioner under minst 7 dagar före inskrivning)
- Hemoglobin ≥ 9,0 g/dL vid baslinjen (kan få transfusioner av röda blodkroppar).
B. Adekvat njurfunktion: Kreatininclearance eller radioisotop Glomerulär filtreringshastighet (GFR) ≥ 70 ml/min/1,73 m2 eller ett maximalt serumkreatinin baserat på ålder/kön.
C. Tillräcklig leverfunktion
- Bilirubin (summan av konjugerat + okonjugerat) < / = 1,5 x övre normalgräns (ULN) för ålder. Förutom deltagare med en dokumenterad historia av Gilberts syndrom som måste ha en total bilirubinnivå på <3,0X ULN
- Alaninaminotransferas (ALT) <2,5X ULN ELLER <5x ULN om levern har tumörinblandning. För syftet med denna studie är ULN för ALT 45 U/L.
- Serumalbumin ≥ 2 g/dL
- Patienten måste ha normala serumnivåer av kalium, kalcium och magnesium (kan få tillskott)
- Män med partners i fertil ålder eller kvinnor i fertil ålder måste gå med på att använda en mycket effektiv preventivmetod under behandling med studieläkemedlet och i 6 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet. Selpercatinib kan försämra fertiliteten hos män och kvinnor. Avråda kvinnor att inte amma under behandling med selpercatinib och under 1 vecka efter den sista dosen
- Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest (serum eller urin, i enlighet med lokala bestämmelser) dokumenterat inom 24 timmar före behandling med studieläkemedlet och minst en gång i månaden under studiebehandlingen
Exklusions kriterier:
- Ingen tidigare systemisk behandling för sköldkörtelcancer, inklusive RET-hämmare eller 131I.
- Kvinnor som är gravida eller ammar är uteslutna på grund av de potentiella riskerna med selpercatinib och radioaktivt jod för fostret/nyfödd barnet.
- Samtidig behandling: Patienter som för närvarande får en stark CYP3A4-inducerare eller hämmare är inte kvalificerade. Starka inducerare eller hämmare av CYP3A4 bör undvikas 14 dagar före behandling till slutet av studiebehandlingen.
- Patienter med kliniskt signifikant aktiv kardiovaskulär sjukdom, Torsades de pointes eller historia av hjärtinfarkt inom 6 månader före planerad start av studiebehandling eller förlängning av QT-intervallet korrigerat för hjärtfrekvens med Fridericias formel (QTcF) >470 msek.
- Har kliniskt signifikant aktivt malabsorptionssyndrom eller annat tillstånd som sannolikt påverkar gastrointestinal absorption av läkemedlet.
- Tar samtidigt medicin som är känd för att orsaka QTc-förlängning.
- Aktiv blödning eller med betydande risk för blödning.
- Okontrollerad hypertoni (blodtryck högre än 140/90 hos vuxna eller mer än 95 % för längd och kön hos barn). Användning av blodtryckssänkande medel för att kontrollera blodtrycket är tillåtet.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Experimentell: Selpercatinib monoterapi med 131I-terapi
Patienterna kommer att få selpercatinib monoterapi i 6 månader med den FDA-godkända dosen. Patienterna kommer att få 131I-behandling efter 6 månader med selpercatinib. Selpercatinib kommer att fortsätta i 5 dagar efter RAI-behandling och sedan kommer patienterna att gå in i en avvaktande behandlingstid. Patienter som upplever sjukdomsprogression när som helst under behandlingen med selpercatinib kommer att fortsätta till 131I-behandling och avbryta behandlingen med selpercatinib. |
Patienterna kommer att få selpercatinib monoterapi i 6 månader med den FDA-godkända dosen.
Patienterna kommer att få 131I-behandling efter 6 månader med selpercatinib.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal patienter med fullständigt övergripande, pulmonellt, strukturellt och biokemiskt svar.
Tidsram: 18 månader
|
Bestäm den totala, pulmonella, strukturella och biokemiska svarsfrekvensen på selpercatinib hos patienter med RET-fusionsdifferentierad sköldkörtelcancer som behandlats med 6 månaders selpercatinib före 131I-behandling
|
18 månader
|
|
Antal patienter som överlever utan progression av sjukdomen efter 5 år efter protokollbehandling.
Tidsram: 5 år
|
Bestäm den progressionsfria överlevnaden till kombinationen av selpercatinib följt 6 månader senare 131I-behandling från initiering av selpercatinib-behandling
|
5 år
|
|
Andel av alla inkluderade patienter som uppvisar ökad aviditet av radioaktivt jod 6 månader efter monoterapi med selpercatinib.
Tidsram: 6 månader
|
Bestäm andelen patienter för vilka onkogenspecifik, riktad terapi ökar tumörens RAI-aviditet.
|
6 månader
|
|
Incidensen av biverkningar och dosbegränsande toxicitet med kombinationen av selpercatinib och 131I-terapi, graderad enligt CTCAE v5.
Tidsram: 12 månader
|
Bestäm säkerheten för kombinationen av selpercatinib som ges under 6 månader följt av 131I-behandling hos patienter med RET-fusionsdifferentierad sköldkörtelcancer
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Theodore Laetsch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 juli 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 november 2030
Avslutad studie (Beräknad)
1 november 2031
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 juni 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 juni 2024
Första postat (Faktisk)
13 juni 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 23-021524
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .