Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Selpercatinib Pre-RAI u pacientů s RET fúzním karcinomem štítné žlázy (RAISE) (RAISE)

13. dubna 2026 aktualizováno: Children's Hospital of Philadelphia

Selpercatinib ke zvýšení avidity RAI u dětí, dospívajících a mladých dospělých s nově diagnostikovanými diferencovanými rakovinami štítné žlázy s fúzemi RET

Papilární karcinom štítné žlázy (PTC) je nejběžnější formou diferencovaného karcinomu štítné žlázy (DTC). Tradiční léčbou první volby u pacientů s pokročilým DTC po chirurgické resekci je terapie radioaktivním jódem (RAI). Necelá čtvrtina pacientů s plicními metastázami však dosáhne úplné odpovědi na terapii RAI a tato terapie s sebou nese riziko plicní fibrózy a stále více uznávané riziko sekundárních malignit.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Půjde o otevřenou, nerandomizovanou studii k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti kombinace selpercatinibu s následnou terapií 131I u pacientů s RET fúzním diferencovaným karcinomem štítné žlázy. Primárním cílem fáze II bude zhodnotit míru plicní strukturální odpovědi po 18 měsících na kombinaci selpercatinibu podávanou po dobu 6 měsíců s následnou terapií 131I. Toto je osvobozeno od požadavků na Investigational New Drug podle FDA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

13

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Meghan Donnelly, MPH
  • Telefonní číslo: 267-426-9343
  • E-mail: 23DT022@chop.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
          • Theodore Laetsch, MD
          • Telefonní číslo: 267-425-2187
          • E-mail: 23DT022@chop.edu
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Nábor
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sara Helmig, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Zatím nenabíráme
        • MD Anderson Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Luz Castellanos, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Zatím nenabíráme
        • Seattle Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Priya Mahajan, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 2-21 let včetně
  2. Histologická diagnostika diferencovaného karcinomu štítné žlázy, stav po tyreoidektomii a adekvátní lokální terapie (např. disekce lymfatických uzlin podle standardní péče) metastatického onemocnění v krku podle názoru ošetřujícího zkoušejícího

  3. Anatomicky hodnotitelné onemocnění na CT hrudníku (počítačová tomografie) splňující jedno z následujících kritérií (získáno do 90 dnů od zařazení):

    A. mnohočetné (> 10) nekalcifikované pevné plicní uzliny viditelné na CT a/nebo B. zvětšující se diskrétní plicní uzliny viditelné na CT libovolného počtu odpovídající metastatickému onemocnění

  4. Identifikace aktivační změny genu RET (fúze nebo mutace). Výsledek změny RET by měl být generován z laboratoře se specifickými certifikacemi (v závislosti na požadavcích země), které jasně označují přítomnost změny RET bez známé mutace rezistence kinázové domény.
  5. Stav výkonu Lansky/Karnofsky >50 %

  6. Přiměřená funkce orgánů

    A. Funkce kostní dřeně:

    • Periferní absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥1500/µL
    • Počet krevních destiček ≥ 100 000/µl (nezávislý na transfuzi, definovaný jako nepřijímání krevních destiček alespoň 7 dní před zařazením)
    • Hemoglobin ≥ 9,0 g/dl na začátku (může dostávat transfuze červených krvinek).

    B. Přiměřená funkce ledvin: Clearance kreatininu nebo radioizotopová glomerulární filtrace (GFR) ≥ 70 ml/min/1,73 m2 nebo maximální sérový kreatinin na základě věku/pohlaví.

    C. Přiměřená funkce jater

    • Bilirubin (součet konjugovaného + nekonjugovaného) < / = 1,5 x horní hranice normálu (ULN) pro věk. Kromě účastníků s prokázanou anamnézou Gilbertova syndromu, kteří musí mít celkovou hladinu bilirubinu <3,0X ULN
    • Alaninaminotransferáza (ALT) <2,5X ULN NEBO <5X ULN, pokud jsou játra postižena nádorem. Pro účely této studie je ULN pro ALT 45 U/l.
    • Sérový albumin ≥ 2 g/dl
  7. Pacient musí mít normální hladiny draslíku, vápníku a hořčíku v séru (může užívat doplňky stravy)
  8. Muži s partnerkami ve fertilním věku nebo ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepční metody během léčby studovaným lékem a po dobu 6 měsíců po poslední dávce studovaného léku. Selpercatinib by mohl narušit plodnost u mužů a žen. Doporučte ženám, aby během léčby selpercatinibem a 1 týden po poslední dávce nekojily
  9. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test (sérum nebo moč, v souladu s místními předpisy) zdokumentovaný během 24 hodin před léčbou studovaným lékem a alespoň jednou měsíčně během studijní léčby

Kritéria vyloučení:

  1. Žádná předchozí systémová léčba rakoviny štítné žlázy, včetně inhibitorů RET nebo 131I.
  2. Těhotné nebo kojící ženy jsou vyloučeny kvůli potenciálním rizikům selpercatinibu a radioaktivního jódu pro plod/novorozence.
  3. Souběžná léčba: Pacienti, kteří v současné době užívají silný induktor nebo inhibitor CYP3A4, nejsou způsobilí. 14 dní před léčbou až do konce léčby ve studii je třeba se vyhnout silným induktorům nebo inhibitorům CYP3A4.
  4. Pacienti s klinicky významným aktivním kardiovaskulárním onemocněním, Torsades de pointes nebo infarktem myokardu v anamnéze během 6 měsíců před plánovaným zahájením studijní léčby nebo prodloužením QT intervalu korigovaného na srdeční frekvenci pomocí Fridericiova vzorce (QTcF) >470 ms.
  5. Mají klinicky významný aktivní malabsorpční syndrom nebo jiný stav, který pravděpodobně ovlivní gastrointestinální absorpci léku.
  6. Užíváte současně léky, o kterých je známo, že způsobují prodloužení QTc intervalu.
  7. Aktivní krvácení nebo s významným rizikem krvácení.
  8. Nekontrolovaná hypertenze (krevní tlak vyšší než 140/90 u dospělých nebo vyšší než 95 % pro výšku a pohlaví u dětí). Použití antihypertenziv ke kontrole krevního tlaku je povoleno.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální část: Monoterapie selpercatinibem s terapií 131I

Pacienti budou dostávat selpercatinib v monoterapii po dobu 6 měsíců v dávce schválené FDA.

Pacienti dostanou terapii 131I po 6 měsících podávání selpercatinibu. Selpercatinib bude pokračovat po dobu 5 dnů po terapii RAI a poté pacienti zahájí čekací dobu bez léčby.

Pacienti, kteří během léčby selpercatinibem v kterémkoli okamžiku zaznamenají progresi onemocnění, přistoupí k léčbě 131I a selpercatinib vysadí.
Lék: Monoterapie selpercatinibem
Pacienti budou dostávat selpercatinib v monoterapii po dobu 6 měsíců v dávce schválené FDA.
Záření: 131I Terapie
Pacienti dostanou terapii 131I po 6 měsících podávání selpercatinibu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s kompletní celkovou, plicní, strukturální a biochemickou odpovědí.
Časové okno: 18 měsíců
Určete celkovou, plicní, strukturální a biochemickou odezvu na selpercatinib u pacientů s RET fúzním diferencovaným karcinomem štítné žlázy léčených 6 měsíců selpercatinibem před terapií 131I
18 měsíců
Počet pacientů, kteří přežili bez progrese onemocnění po 5 letech po protokolární léčbě.
Časové okno: 5 let
Určete přežití bez progrese při kombinaci selpercatinibem s následnou 6 měsíců později 131I terapií od zahájení terapie selpercatinibem
5 let
Podíl všech zařazených pacientů, kteří vykazují zvýšenou aviditu radioaktivního jódu 6 měsíců po monoterapii selpercatinibem.
Časové okno: 6 měsíců
Určete podíl pacientů, u kterých onkogenově specifická cílená terapie zvyšuje aviditu tumoru RAI.
6 měsíců
Výskyt nežádoucích účinků a toxicita omezující dávku u kombinace selpercatinibu a terapie 131I, odstupňovaná podle CTCAE v5.
Časové okno: 12 měsíců
Stanovte bezpečnost kombinace selpercatinibu podávané po dobu 6 měsíců s následnou terapií 131I u pacientů s RET fúzním diferencovaným karcinomem štítné žlázy
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Spolupracovníci

Eli Lilly and Company
United States Department of Defense

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Theodore Laetsch, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

13. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 23-021524

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Monoterapie selpercatinibem

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit