Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Selpercatinib Pre-RAI hos patienter med RET Fusion Thyroid Cancer (RAISE) (RAISE)

23. juli 2026 opdateret af: Children's Hospital of Philadelphia

Selpercatinib til at forbedre RAI-aviditet hos børn, unge og unge voksne med nyligt diagnosticeret differentieret skjoldbruskkirtelkræft, der huser RET-fusioner

Papillær skjoldbruskkirtelkræft (PTC) er den mest almindelige form for differentieret skjoldbruskkirtelkræft (DTC). Den traditionelle førstelinjebehandling til patienter med fremskreden DTC efter kirurgisk resektion er radioaktivt jod (RAI) terapi. Mindre end en fjerdedel af patienterne med lungemetastaser vil dog opnå et fuldstændigt respons på RAI-behandling, og denne behandling medfører risiko for lungefibrose og en stadig mere anerkendt risiko for sekundære maligniteter.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et åbent, ikke-randomiseret studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​kombinationen af ​​selpercatinib efterfulgt af 131I-behandling til patienter med RET-fusionsdifferentieret skjoldbruskkirtelcancer. Det primære fase II-mål vil være at evaluere den pulmonale strukturelle responsrate efter 18 måneder på kombinationen af ​​selpercatinib givet i 6 måneder efterfulgt af 131I-behandling. Dette er undtaget fra Investigational New Drug-krav ifølge FDA.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Meghan Donnelly, MPH
  • Telefonnummer: 267-426-9343
  • E-mail: 23DT022@chop.edu

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Unviersity of California, San Francisco (UCSF)
        • Ledende efterforsker:
          • Arun Rangaswami, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Rekruttering
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Sara Helmig, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • MD Anderson Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Luz Castellanos, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Afsluttet
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 2-21 år inklusive
  2. Histologisk diagnose af differentieret skjoldbruskkirtelkræft, status efter thyreoidektomi og passende lokal terapi (f.eks. lymfeknudedissektion i henhold til standarden for pleje) for metastatisk sygdom i nakken efter den behandlende investigator

  3. Anatomisk evaluerbar sygdom på bryst-CT (computertomografi), der opfylder et af følgende kriterier (opnået inden for 90 dage efter tilmelding):

    A. multiple (> 10) ikke-forkalkede faste lungeknuder synlige på CT og/eller B. forstørrende, adskilte lungeknuder synlige på CT af et hvilket som helst antal, der stemmer overens med metastatisk sygdom

  4. Identifikation af en aktiverende RET-genændring (fusion eller mutation). RET-ændringsresultatet bør genereres fra et laboratorium med specifikke certificeringer (afhængigt af landets krav), der tydeligt angiver tilstedeværelsen af ​​en RET-ændring uden kendt kinasedomæne-resistensmutation
  5. Lansky/Karnofsky præstationsstatus >50 %

  6. Tilstrækkelig organfunktion

    A. Knoglemarvsfunktion:

    • Perifert absolut neutrofiltal (ANC) ≥1500/µL
    • Blodpladeantal ≥ 100.000/µL (transfusionsuafhængig, defineret som ikke at have modtaget blodpladetransfusioner i mindst 7 dage før tilmelding)
    • Hæmoglobin ≥ 9,0 g/dL ved baseline (kan modtage røde blodlegemer).

    B. Tilstrækkelig nyrefunktion: Kreatininclearance eller radioisotop Glomerulær Filtration Rate (GFR) ≥ 70 ml/min/1,73 m2 eller et maksimalt serumkreatinin baseret på alder/køn.

    C. Tilstrækkelig leverfunktion

    • Bilirubin (summen af ​​konjugeret + ukonjugeret) < / = 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder. Undtagen deltagere med en dokumenteret anamnese med Gilbert syndrom, som skal have et totalt bilirubinniveau på <3,0X ULN
    • Alaninaminotransferase (ALT) <2,5X ULN ELLER <5x ULN, hvis leveren har tumorinvolvering. Til formålet med denne undersøgelse er ULN for ALT 45 U/L.
    • Serumalbumin ≥ 2 g/dL
  7. Patienten skal have normale serumkalium-, calcium- og magnesiumniveauer (modtager muligvis kosttilskud)
  8. Mænd med partnere i den fødedygtige alder eller kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en yderst effektiv præventionsmetode under behandling med forsøgslægemidlet og i 6 måneder efter den sidste dosis af forsøgslægemidlet. Selpercatinib kan svække fertiliteten hos mænd og kvinder. Advis kvinder til ikke at amme under behandling med selpercatinib og i 1 uge efter den sidste dosis
  9. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest (serum eller urin, i overensstemmelse med lokale regler) dokumenteret inden for 24 timer før behandling med forsøgslægemiddel og mindst hver måned under undersøgelsesbehandling

Ekskluderingskriterier:

  1. Ingen tidligere systemisk behandling for skjoldbruskkirtelkræft, inklusive RET-hæmmere eller 131I.
  2. Kvinder, der er gravide eller ammer, er udelukket på grund af de potentielle risici ved selpercatinib og radioaktivt jod for fosteret/det nyfødte barn.
  3. Samtidig behandling: Patienter, der i øjeblikket får en stærk CYP3A4-inducer eller -hæmmer, er ikke kvalificerede. Stærke inducere eller hæmmere af CYP3A4 bør undgås 14 dage før behandling til afslutningen af ​​undersøgelsesbehandlingen.
  4. Patienter med klinisk signifikant aktiv kardiovaskulær sygdom, Torsades de pointes eller historie med myokardieinfarkt inden for 6 måneder før planlagt start af undersøgelsesbehandling eller forlængelse af QT-intervallet korrigeret for hjertefrekvens ved hjælp af Fridericias formel (QTcF) >470 msek.
  5. Har et klinisk signifikant aktivt malabsorptionssyndrom eller anden tilstand, der sandsynligvis vil påvirke gastrointestinal absorption af lægemidlet.
  6. Tager samtidig medicin, der vides at forårsage QTc-forlængelse.
  7. Aktiv blødning eller med betydelig risiko for blødning.
  8. Ukontrolleret hypertension (blodtryk større end 140/90 hos voksne eller mere end 95 % for højde og køn hos børn). Brug af antihypertensiva til at kontrollere blodtrykket er tilladt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel: Selpercatinib monoterapi med 131I terapi

Patienterne vil modtage selpercatinib monoterapi i 6 måneder med den FDA-godkendte dosis.

Patienterne vil modtage 131I-behandling efter 6 måneders selpercatinib. Selpercatinib fortsættes i 5 dage efter RAI-behandling, og derefter vil patienterne gå ind i en afventende behandlingsperiode.

Patienter, der oplever sygdomsprogression på et hvilket som helst tidspunkt, mens de behandles med selpercatinib, vil fortsætte til 131I-behandling og seponere selpercatinib.
Medicin: Selpercatinib monoterapi
Patienterne vil modtage selpercatinib monoterapi i 6 måneder med den FDA-godkendte dosis.
Stråling: 131I Terapi
Patienterne vil modtage 131I-behandling efter 6 måneders selpercatinib.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med fuldstændig overordnet, pulmonal, strukturel og biokemisk respons.
Tidsramme: 18 måneder
Bestem den overordnede, pulmonale, strukturelle og biokemiske responsrate på selpercatinib hos patienter med RET-fusionsdifferentieret skjoldbruskkirtelcancer behandlet med 6 måneders selpercatinib før 131I-behandling
18 måneder
Antal patienter, der overlever uden progression af sygdommen efter 5 år efter protokolbehandling.
Tidsramme: 5 år
Bestem den progressionsfrie overlevelse til kombinationen af ​​selpercatinib fulgt 6 måneder senere 131I-behandling fra påbegyndelse af selpercatinib-behandling
5 år
Andel af alle inkluderede patienter, som udviser øget radioaktiv jod-aviditet 6 måneder efter monoterapi med selpercatinib.
Tidsramme: 6 måneder
Bestem andelen af ​​patienter, for hvem onkogen-specifik, målrettet terapi øger tumor RAI-aviditet.
6 måneder
Hyppigheden af ​​uønskede hændelser og dosisbegrænsende toksicitet med kombinationen af ​​selpercatinib og 131I-behandling, klassificeret i henhold til CTCAE v5.
Tidsramme: 12 måneder
Bestem sikkerheden ved kombinationen af ​​selpercatinib givet i 6 måneder efterfulgt af 131I-behandling hos patienter med RET-fusionsdifferentieret skjoldbruskkirtelkræft
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbejdspartnere

Eli Lilly and Company
United States Department of Defense

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Theodore Laetsch, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

13. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 23-021524

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner