地拉罗司与去铁胺治疗铁过载重型β地中海贫血患者的比较
2024年6月15日 更新者：RESnTEC, Institute of Research
本研究计划比较地拉罗司和去铁敏对患有铁超负荷的重型 β 地中海贫血患者的平均血清铁蛋白水平。
选择有效的铁螯合剂对于提高铁螯合治疗的依从性至关重要。
巴基斯坦当地没有太多比较地拉罗司 (DFX) 和去铁胺 (DFO) 有效性的数据，因此，这项研究将有助于提供基线数据和制定新的铁螯合疗法方案，其中 DFX 可能是一种有用的口服替代品注射用 DFO。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
142
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Punjab
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Multan、Punjab、巴基斯坦、59210
- Thalassemia Center of Hematology Department, The Children's Hospital & The Institute of Child Health
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 重型β地中海贫血的诊断（根据病历或血红蛋白电泳证实）
- 铁过载（血清铁蛋白水平高于 1000 µg/L）
排除标准：
- 患有其他输血依赖性贫血的患者
- 重型地中海贫血伴有心肌病或心律失常。
- 慢性肾功能衰竭
- 慢性肝病（ALT >200 IU）
- 对地拉罗司或去铁胺过敏
- 已接受联合螯合疗法的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：地拉罗司 (DFX) 组
DFX 组 (n=71) 包括使用口服（片剂）DFX 的儿童，剂量为 30 mg/kg，每天一次，持续 6 个月。
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建议每日口服 DFX 30 毫克/公斤，持续 6 个月。
其他名称：
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实验性的：去铁胺 (DFO) 组
DFO 组 (n=71) 包括每周 5 天通过输液泵皮下途径给予 DFO 剂量 50 mg/kg 的儿童
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DFO 组 (n=71) 包括每周 5 天通过输液泵通过皮下途径以 50 mg/kg 剂量给予 DFO 的儿童，持续 6 个月。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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平均血清铁蛋白水平
大体时间：6个月
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每组平均血清铁蛋白水平相对于基线的变化。
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年1月1日
初级完成 (实际的)
2023年9月30日
研究完成 (实际的)
2023年9月30日
研究注册日期
首次提交
2024年6月12日
首先提交符合 QC 标准的
2024年6月15日
首次发布 (实际的)
2024年6月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年6月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年6月15日
最后验证
2024年6月1日
更多信息
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