沙利度胺联合化疗治疗复发或难治性卵黄囊瘤
沙利度胺联合化疗治疗儿童复发难治性卵黄囊瘤的临床研究
研究概览
详细说明
沙利度胺(THD)目前广泛应用于免疫风湿性疾病、血液肿瘤和实体瘤的治疗。 实体瘤多用于肺癌、肝癌、胃癌、结直肠癌、胰腺癌等的治疗,且仅限于晚期或晚期肿瘤患者。 其主要作用机制为抑制血管生成、免疫调节、诱导细胞凋亡、靶向致畸等。 然而,无论从动物实验还是临床研究来看,沙利度胺单独使用或与化疗联合使用在治疗这些实体瘤方面尚未见有非常有效的治疗效果或确切的临床应用。
根据国外最新的相关病例分析报告和临床试验结果,TIP方案仍然是既往数据中针对儿童复发难治性恶性生殖细胞肿瘤的优先推荐治疗方案。 但我们课题组前期探索的西罗莫司联合TIC方案(白蛋白结合型紫杉醇+异环磷酰胺+卡铂)可以大大提高复发难治性生殖细胞肿瘤的缓解率,特别是对于复发难治性卵黄囊肿瘤,有一定比例可以治愈或者获得手术、放疗的机会达到治愈的目的。 但仍有部分患儿反应迟钝或缓解2个周期后又出现进展。 对于这些多发复发或特别棘手的卵黄囊肿瘤的儿童,目前国际上尚无有效的治疗方案,也没有相关的临床试验。 但通过我们对这些患儿治疗过程中的临床经验和了解,沙利度胺联合TGA化疗方案(白蛋白结合型紫杉醇+吉西他滨+表阿霉素)的效果是令人满意的。 因此,我们希望通过临床试验评价该方案的治疗效果和不良反应,为儿童复发难治性卵黄囊瘤提供有效的治疗选择。
该论文是第一篇报道沙利度胺联合白蛋白结合型紫杉醇、吉西他滨和表柔比星(T-TGA)治疗儿童反复复发或难治性卵黄囊瘤(rrrYST)的论文。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Shandong
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Jinan、Shandong、中国、250117
- Shandong Cancer Hospital And Institute
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
描述
纳入标准:
- 孩子必须有颅外恶性生殖细胞肿瘤(卵黄囊肿瘤)的组织学证据。
- 儿童参与研究时年龄不得超过 18 岁。
- 患者为经至少两次含铂化疗方案耐药或化疗后3个月内复发或西罗莫司联合TIC化疗方案再次或反复复发的卵黄囊性肿瘤患儿。
- 孩子必须有可测量的病变(根据 RECIST 标准记录)或不可评估的疾病,且肿瘤标志物 AFP 大于正常上限的 5 倍。
- Lansky 表现状态评分≥50。
- 孩子的预期寿命必须超过 6 周。
- 孩子必须已经从之前所有抗癌治疗的反应中恢复过来。
- 无严重器官功能障碍:心功能正常(射血分数>50%或BNP<2000pg/ml);肝功能:谷丙转氨酶升高低于正常上限5倍,胆红素升高低于正常上限3倍;肾功能:肌酐和尿素氮水平低于正常范围;白细胞大于3×109/L,血小板大于100×109/L。
- 征得监护人的知情同意并签署知情同意书。
排除标准:
- 患有其他肿瘤的患者。
- 心、脑、肝、肾等脏器功能衰竭患者。
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:不适用
- 介入模型:单组作业
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:沙利度胺联合化疗治疗复发或难治性卵黄囊肿瘤
本研究采用开放单组临床实验室设计方法(Simon II期研究),探讨沙利度胺联合TGA化疗(白蛋白结合紫杉醇+吉西他滨+表阿霉素)治疗复发或难治性YST儿童的有效性和安全性。
每个疗程后评估AFP水平,每两个疗程进行影像学评估。
该单组临床试验将化疗后的缓解率与文献报道的治疗复发或难治性卵黄囊肿瘤的缓解率进行比较,评估总体缓解率(ORR)和无事件生存率(EFS),并监测并记录化疗相关的副作用。
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沙利度胺口服剂量为1.5-2.5mg/kg/d
每日(最多 28 克)。
每个周期持续 21 天(每三周),如果满足研究中描述的治疗参数,则第二周期和后续周期从第 22 天开始。
如果出现药物相关的剂量限制性毒性或疾病进展,将停止治疗。
每一个周期使用 AFP 和 LDH 重复进行肿瘤反应评估,每两个周期使用影像学检查重复进行肿瘤反应评估。
完成试验的儿童可以继续该治疗方案,或者如果疾病得到缓解,则可以接受手术或放射治疗。
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总回应率(ORR)
大体时间:每个周期每3周一次,最多6个周期
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获得部分或完全响应的参与者的比例,测量:成像(CT/MRI)每2个循环1.1 1.11°血清AFP减少≥90%。
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每个周期每3周一次,最多6个周期
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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射线照相肿瘤反应评估
大体时间:每6周一次(即每2个化疗周期)
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评估肿瘤大小和特征以评估治疗反应。
方法:对比增强计算机断层扫描(CT)或磁共振成像(MRI)扫描结果指标:完全响应(CR),部分反应(PR),稳定疾病(SD)或基于Recist 1.1标准
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每6周一次(即每2个化疗周期)
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任:Jingfu Wang, MD、Shandong Cancer Hospital And Institute
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- HERO2022
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)?
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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