Talidomid w połączeniu z chemioterapią w leczeniu nawrotowego lub opornego na leczenie guza pęcherzyka żółtkowego
Badanie kliniczne talidomidu w skojarzeniu z chemioterapią w leczeniu nawrotowego lub opornego na leczenie guza pęcherzyka żółtkowego u dzieci
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Talidomid (THD) jest obecnie szeroko stosowany w leczeniu immunologicznych chorób reumatycznych, nowotworów krwi i guzów litych. Guzy lite są najczęściej stosowane w leczeniu raka płuc, raka wątroby, raka żołądka, raka jelita grubego, raka trzustki itp. i są ograniczone do pacjentów z zaawansowanymi lub zaawansowanymi nowotworami. Główne mechanizmy jego działania to hamowanie angiogenezy, regulacja immunologiczna, indukcja apoptozy, docelowa teratogeneza i tak dalej. Jednakże, ani na podstawie doświadczeń na zwierzętach, ani badań klinicznych, nie wykazano, aby talidomid stosowany samodzielnie lub w skojarzeniu z chemioterapią miał bardzo skuteczne działanie terapeutyczne lub dokładne zastosowanie kliniczne w leczeniu tych guzów litych.
Zgodnie z najnowszymi analizami przypadków i wynikami badań klinicznych za granicą, schemat TIP jest nadal priorytetowym schematem leczenia zalecanym w poprzednich danych u dzieci z nawracającymi i opornymi na leczenie złośliwymi nowotworami zarodkowymi. Jednakże połączenie syrolimusu i schematu TIC (nab-paklitaksel + izocyklofosfamid + karboplatyna), zbadane wcześniej przez naszą grupę badawczą, może znacznie poprawić wskaźnik remisji nawracających i opornych na leczenie nowotworów zarodkowych, szczególnie w przypadku nawracających i opornych na leczenie guzów pęcherzyka żółtkowego, w pewnym odsetku można wyleczyć lub można uzyskać możliwość leczenia chirurgicznego i radioterapii w celu wyleczenia. Jednakże nadal u niektórych dzieci występuje niewrażliwość lub postęp choroby po 2 cyklach remisji. Dla tych dzieci z mnogimi nawrotami lub szczególnie trudnymi nowotworami woreczka żółtkowego nie ma obecnie na świecie skutecznego planu leczenia ani odpowiednich badań klinicznych. Jednakże, dzięki naszemu doświadczeniu klinicznemu i zrozumieniu procesu leczenia tych dzieci, wyniki leczenia talidomidem w połączeniu ze schematem chemioterapii TGA (nab-paklitaksel + gemcytabina + epirubicyna) były zadowalające. Dlatego też mamy nadzieję ocenić skuteczność terapeutyczną i działania niepożądane tego schematu leczenia w drodze badań klinicznych, aby zapewnić skuteczną opcję leczenia dzieci z nawracającym i opornym na leczenie nowotworem pęcherzyka żółtkowego.
Niniejsza praca jako pierwsza opisuje leczenie skojarzone talidomidem z nab-paklitakselem, gemcytabiną i epirubicyną (T-TGA) u dzieci z nawracającym lub opornym na leczenie guzem pęcherzyka żółtkowego (rrrYST).
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Chiny, 250117
- Shandong Cancer Hospital And Institute
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dziecko musi mieć histologiczne dowody na zewnątrzczaszkowy złośliwy guz zarodkowy (guz worka żółtkowego).
- Dzieci nie mogą mieć więcej niż 18 lat w momencie udziału w badaniu.
- Pacjentami były dzieci z guzem witelinowo-torbielowatym, które były oporne na leki po co najmniej dwóch schematach chemioterapii zawierających platynę lub u których choroba nawróciła w ciągu 3 miesięcy po schematach chemioterapii, lub u których wystąpił ponowny lub wielokrotny nawrót po leczeniu syrolimusem w skojarzeniu ze schematami chemioterapii TIC.
- Dziecko musi mieć zmiany mierzalne (zarejestrowane według kryteriów RECIST) lub chorobę niepoddającą się ocenie, z markerem nowotworowym AFP większym niż 5-krotność górnej granicy normy.
- Wynik stanu wydajności Lansky'ego ≥50.
- Oczekiwana długość życia dziecka musi przekraczać 6 tygodni.
- Dziecko musiało już wyzdrowieć po reakcji na wszystkie poprzednie metody leczenia przeciwnowotworowego.
- Brak poważnych zaburzeń czynności narządów: prawidłowa czynność serca (frakcja wyrzutowa > 50% lub BNP < 2000 pg/ml); Czynność wątroby: wzrost aminotransferazy alaninowej mniej niż 5-krotność górnej granicy normy, wzrost bilirubiny mniej niż 3-krotność górnej granicy normy; Czynność nerek: stężenie kreatyniny i azotu mocznikowego poniżej normy; Liczba białych krwinek była większa niż 3 x 109/l, a liczba płytek krwi była większa niż 100 x 109/l.
- Uzyskaj świadomą zgodę opiekuna i podpisz świadomą zgodę.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z innymi nowotworami.
- Pacjenci z niewydolnością serca, mózgu, wątroby, nerek i innych narządów.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: talidomid w skojarzeniu z chemioterapią w leczeniu nawrotowego lub opornego na leczenie nowotworu pęcherzyka żółtkowego
W badaniu tym wykorzystano metodę otwartego laboratorium klinicznego prowadzonego w jednej grupie (badanie Simon Faza II) w celu zbadania skuteczności i bezpieczeństwa łączenia talidomidu z chemioterapią TGA (nab-paklitaksel + gemcytabina + epirubicyna) w leczeniu dzieci z nawracającą lub oporną na leczenie YST.
Poziom AFP oceniano po każdym cyklu leczenia, natomiast oceny obrazowe przeprowadzano co dwa kursy.
Wskaźnik remisji po chemioterapii w tym jednogrupowym badaniu klinicznym porównano z raportowanym w literaturze dotyczącym leczenia nawrotowego lub opornego na leczenie guza pęcherzyka żółtkowego, oceniając współczynnik całkowitej remisji (ORR) i współczynnik przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS), a także monitorując i rejestrowanie skutków ubocznych związanych z chemioterapią.
|
Doustna dawka talidomidu wynosi 1,5-2,5 mg/kg/dzień
dziennie (maksymalnie 28g).
Każdy cykl trwa 21 dni (co trzy tygodnie), a w przypadku spełnienia parametrów leczenia opisanych w badaniu, cykl drugi i kolejne cykle rozpoczynają się w dniu 22.
Leczenie zostanie przerwane w przypadku wystąpienia związanej z lekiem toksyczności ograniczającej dawkę lub postępu choroby.
Ocena odpowiedzi guza będzie powtarzana przy użyciu AFP i LDH co jeden cykl, a badanie obrazowe co dwa cykle.
Dzieci, które ukończą badanie, mogą kontynuować ten schemat leczenia lub przejść operację lub radioterapię, jeśli ich choroba ustąpi.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Co 3 tygodnie na cykl, do 6 cykli
|
Odsetek uczestników osiągających częściową lub całkowitą odpowiedź, pomiar: obrazowanie (CT/MRI) co 2 cykle na RECIST 1,1 ； Redukcja AFP w surowicy ≥90% od wartości wyjściowej.
|
Co 3 tygodnie na cykl, do 6 cykli
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Radiograficzna ocena odpowiedzi guza
Ramy czasowe: Co 6 tygodni (tj. Co 2 cykle chemioterapii)
|
Ocena wielkości guza i charakterystyki w celu oceny odpowiedzi leczenia.
Metoda: Kontrastowa tomografia komputerowa (CT) lub obrazowanie rezonansu magnetycznego (MRI) SKANOWANIE Wskaźniki wyników: pełna odpowiedź (CR), odpowiedź częściowa (PR), stabilna choroba (SD) lub postępująca choroba (PD) na podstawie kryteriów recist 1.1
|
Co 6 tygodni (tj. Co 2 cykle chemioterapii)
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Dyrektor Studium: Jingfu Wang, MD, Shandong Cancer Hospital And Institute
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Nowotwory
- Atrybuty choroby
- Nowotwory według typu histologicznego
- Śródnercza
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Nawrót
- Nowotwory, komórki rozrodcze i embrionalne
- Guz zatoki endodermalnej
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwinfekcyjne
- Inhibitory enzymów
- Antymetabolity, przeciwnowotworowe
- Antymetabolity
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Modulatory tubuliny
- Środki antymitotyczne
- Modulatory mitozy
- Środki przeciwnowotworowe, Fitogenne
- Inhibitory topoizomerazy II
- Inhibitory topoizomerazy
- Inhibitory angiogenezy
- Środki modulujące angiogenezę
- Substancje wzrostowe
- Inhibitory wzrostu
- Środki przeciwbakteryjne
- Leprostatycy
- Antybiotyki, Przeciwnowotworowe
- 130-nm Paklitaksel związany z albuminą
Inne numery identyfikacyjne badania
- HERO2022
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .