Talidomidi yhdistettynä kemoterapiaan uusiutuneen tai refraktaarisen keltapussikasvaimen hoidossa
Kliininen tutkimus talidomidista yhdistettynä kemoterapiaan uusiutuneen tai refraktorisen keltapussikasvaimen hoidossa lapsilla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Talidomidia (THD) käytetään tällä hetkellä laajalti immuunireumaattisten sairauksien, verikasvainten ja kiinteiden kasvainten hoidossa. Kiinteitä kasvaimia käytetään enimmäkseen keuhkosyövän, maksasyövän, mahasyövän, paksusuolensyövän, haimasyövän jne. hoidossa, ja ne on rajoitettu potilaille, joilla on pitkälle edennyt kasvain. Sen pääasialliset toimintamekanismit ovat angiogeneesin estäminen, immuunisäätely, apoptoosin induktio, kohdeteratogeneesi ja niin edelleen. Eläinkokeissa tai kliinisissä tutkimuksissa talidomidin ei kuitenkaan ole havaittu olevan kovin tehokasta terapeuttista vaikutusta tai tarkkaa kliinistä käyttöä näiden kiinteiden kasvainten hoidossa.
Viimeisimpien asiaankuuluvien tapausanalyysiraporttien ja ulkomailla tehtyjen kliinisten tutkimusten tulosten mukaan TIP-hoito on edelleen suositeltu hoito-ohjelma aiemmissa tiedoissa lapsille, joilla on uusiutuvia ja refraktorisia pahanlaatuisia sukusolukasvaimia. Tutkimusryhmämme aiemmin tutkima sirolimuusin ja TIC-hoidon (nab-paklitakseli + isosyklofosfamidi + karboplatiini) yhdistelmä voi kuitenkin parantaa huomattavasti uusiutuvien ja refraktaaristen sukusolukasvainten remissionopeutta, erityisesti uusiutuvien ja refraktaaristen keltapussikasvainten tapauksessa, tietyssä suhteessa voidaan parantaa tai saada mahdollisuus leikkaukseen ja sädehoitoon paranemisen saavuttamiseksi. Jotkut lapset ovat kuitenkin edelleen epäherkkiä tai etenevät uudelleen kahden remissiojakson jälkeen. Näille lapsille, joilla on useita uusiutuneita tai erityisen vaikeita keltapussikasvaimia, maailmassa ei ole tällä hetkellä tehokasta hoitosuunnitelmaa eikä asiaankuuluvaa kliinistä tutkimusta. Kuitenkin kliinisen kokemuksemme ja näiden lasten hoitoprosessin ymmärryksemme ansiosta talidomidin ja TGA-kemoterapian (nab-paklitakseli + gemsitabiini + epirubisiini) tulokset olivat tyydyttäviä. Siksi toivomme voivamme arvioida tämän hoito-ohjelman terapeuttista tehokkuutta ja haittavaikutuksia kliinisten kokeiden avulla, jotta voimme tarjota tehokkaan hoitovaihtoehdon lapsille, joilla on uusiutuva ja tulehduksellinen keltapussikasvain.
Tämä artikkeli on ensimmäinen, jossa kerrotaan hoidosta, jossa talidomidi yhdistetään nab-paklitakselin, gemsitabiinin ja epirubisiinin (T-TGA) kanssa lapsille, joilla on toistuvasti uusiutunut tai refraktaarinen keltapussikasvain (rrrYST).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kiina, 250117
- Shandong Cancer Hospital And Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lapsella on oltava histologisia todisteita kallon ulkopuolisesta pahanlaatuisesta sukusolukasvaimesta (vitelliinin pussikasvain).
- Lapset eivät saa olla opiskeluhetkellä yli 18-vuotiaita.
- Potilaat olivat lapsia, joilla oli vitelliininen kystinen kasvain, jotka olivat resistenttejä lääkkeille vähintään kahden platinaa sisältävän kemoterapian jälkeen tai joiden sairaus uusiutui 3 kuukauden kuluessa solunsalpaajahoidon jälkeen tai jotka uusiutuivat uudelleen tai toistuvasti Sirolimuusihoidon ja TIC-kemoterapiahoidon jälkeen.
- Lapsella on oltava mitattavissa olevia vaurioita (rekisteröity RECIST-kriteerien mukaan) tai ei-arvioitavissa oleva sairaus, jonka kasvainmerkkiaine AFP on yli 5 kertaa normaalin yläraja.
- Lanskyn suorituskyvyn pistemäärä ≥50.
- Lapsen elinajanodote on yli 6 viikkoa.
- Lapsen on täytynyt toipua vasteesta kaikkiin aikaisempiin syöpähoitoihin.
- Ei vakavaa elimen toimintahäiriötä: normaali sydämen toiminta (ejektiofraktio > 50 % tai BNP < 2000 pg/ml); Maksan toiminta: alaniiniaminotransferaasi nousi alle 5 kertaa normaalin ylärajaan verrattuna, bilirubiini nousi alle 3 kertaa normaalin ylärajaan verrattuna; Munuaisten toiminta: kreatiniini- ja ureatyppitasot normaalin alueen alapuolella; Valkosolut olivat suurempia kuin 3 × 109 / l ja verihiutaleet olivat suurempia kuin 100 × 109 / l.
- Hanki edunvalvojan tietoinen suostumus ja allekirjoita tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on muita kasvaimia.
- Sydämen, aivojen, maksan, munuaisten ja muiden elinten vajaatoimintapotilaat.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: talidomidi yhdistettynä kemoterapiaan uusiutuneen tai refraktaarisen keltapussikasvaimen hoidossa
Tässä tutkimuksessa käytettiin avointa yhden ryhmän kliinistä laboratoriosuunnittelumenetelmää (Simon Phase II -tutkimus), jolla tutkittiin talidomidin ja TGA-kemoterapian (nab-paklitakseli + gemsitabiini + epirubisiini) yhdistämisen tehokkuutta ja turvallisuutta hoidettaessa lapsia, joilla on uusiutuva tai refraktorinen YST.
AFP-tasot arvioitiin jokaisen hoitojakson jälkeen, kun taas kuvantamisarvioinnit suoritettiin joka toinen hoitojakso.
Kemoterapian jälkeistä remissioastetta tässä yhden ryhmän kliinisessä tutkimuksessa verrattiin kirjallisuudessa raportoituihin uusiutuvien tai refraktaaristen keltapussikasvainten hoitoon, kokonaisremissioasteen (ORR) ja tapahtumattoman eloonjäämisasteen (EFS) arvioimiseen sekä seurantaan. ja kemoterapiaan liittyvien sivuvaikutusten kirjaaminen.
|
Talidomidin oraalinen annos on 1,5-2,5 mg/kg/vrk
päivittäin (enintään 28 g).
Jokainen sykli kestää 21 päivää (kolmen viikon välein), ja jos hoitoparametrit täyttyvät tutkimuksessa kuvatulla tavalla, sykli kaksi ja sitä seuraavat syklit alkavat päivänä 22.
Hoito keskeytetään, jos ilmenee lääkkeeseen liittyvää annosta rajoittavaa toksisuutta tai sairauden etenemistä.
Kasvainvasteen arviointi toistetaan käyttämällä AFP:tä ja LDH:ta joka sykli ja kuvantamistutkimusta joka toinen sykli.
Lapset, jotka suorittavat tutkimuksen, voivat jatkaa tätä hoito-ohjelmaa tai joutua leikkaukseen tai sädehoitoon, jos heidän sairautensa paranee.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yleinen vastausprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Joka kolmas viikko sykliä kohti, jopa 6 sykliä
|
Osittaisten tai täydellisen vasteen saavuttavien osallistujien osuus ， Mittaus: kuvantaminen (CT/MRI) joka toinen sykli RECIST 1,1 ； Seerumin AFP -pelkistys ≥90% lähtötasosta.
|
Joka kolmas viikko sykliä kohti, jopa 6 sykliä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Radiografinen kasvaimen vasteen arviointi
Aikaikkuna: Joka 6 viikon välein (ts. Joka toinen kemoterapiasykli)
|
Kasvaimen koon ja ominaisuuksien arviointi hoidon vasteen arvioimiseksi.
Menetelmä: Kontrastiparannettu tietokonetomografia (CT) tai magneettikuvauskuvaus (MRI) Skannaa lopputulosmittarit: täydellinen vaste (CR), osittainen vaste (PR), vakaa sairaus (SD) tai progressiivinen sairaus (PD) RECIST 1.1 -kriteerien perusteella
|
Joka 6 viikon välein (ts. Joka toinen kemoterapiasykli)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jingfu Wang, MD, Shandong Cancer Hospital And Institute
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat
- Sairauden ominaisuudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Mesonefroma
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Toistuminen
- Neoplasmat, sukusolut ja alkiot
- Endodermaalinen sinuskasvain
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Entsyymin estäjät
- Antimetaboliitit, antineoplastiset
- Antimetaboliitit
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Tubuliinimodulaattorit
- Antimitoottiset aineet
- Mitoosin modulaattorit
- Antineoplastiset aineet, fytogeeniset
- Topoisomeraasi II:n estäjät
- Topoisomeraasin estäjät
- Angiogeneesin estäjät
- Angiogeneesiä moduloivat aineet
- Kasvuaineet
- Kasvun estäjät
- Bakteerien vastaiset aineet
- Leprostaattiset aineet
- Antibiootit, antineoplastiset
- 130 nm: n albumiiniin sitoutunut paklitakseli
Muut tutkimustunnusnumerot
- HERO2022
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .