评估名为 VGN-R09b 的产品对帕金森病患者的安全性和有效性的试验

纳入标准：

• 受试者必须满足以下所有纳入标准：

  1. 筛选时年龄≥40 岁且<75 岁的男性或女性。
  2. 根据英国脑库诊断特发性帕金森病。
  3. 尽管进行了优化治疗，但筛选时的 PD 患者日记证实，运动症状控制不足，连续 3 天平均每天休息时间≥2.5 小时。
  4. 筛选前至少 4 周帕金森病症状稳定且帕金森病药物治疗处于最佳方案，且左旋多巴治疗持续时间≥1 年。
  5. Hoehn 和 Yahr Stage 2.5~4 处于“关闭”状态。
  6. 从签署知情同意书到使用研究药物一年后，所有有生育能力的男性和女性必须愿意使用至少一种高效的避孕方法。
  7. 男性必须同意在服用研究药物后至少一年内不捐献精子，女性必须同意不捐献卵子。
  8. 患者必须了解研究的目的和风险，签署知情同意书并注明日期，并根据国家和当地隐私法规授权使用受保护的健康信息。
  9. 患者有一个可靠的研究伙伴/线人（例如，家庭成员、朋友）愿意并且能够参与研究，作为有关患者健康状况以及认知和功能能力的信息来源（包括提供输入信息）评级量表）。

排除标准：

• 受试者患有以下任何一种疾病或病史

  1. 非典型或继发性帕金森病，包括但不限于研究者确定的被认为是由外伤、脑肿瘤、感染、脑血管疾病或其他神经系统疾病或药物、化学品或毒素引起的症状。
  2. GBA1、PINK1 和 Parkin 的已知致病基因突变
  3. MoCA评分≤16
  4. 当前处于活动性感染或严重感染（例如肺炎、败血症、中枢神经系统感染[例如肺炎]） 筛查前 12 周内患有脑膜炎、脑炎]）
  5. HBV、HCV 或 TP 活动性感染，或筛查时 HIV 阳性。
  6. 筛查前 6 个月内患有不稳定的自身免疫性疾病，或需要长期免疫抑制。
  7. 糖尿病控制不佳（筛查糖化血红蛋白 [HbA1C] ≥ 7%），或未控制的高血压。
  8. 筛查前 1 年内有中风或短暂性脑缺血发作、不稳定型心绞痛、心肌梗死、慢性心力衰竭（纽约心脏协会 III 级或 IV 级）或有临床意义的传导异常（例如不稳定的心房颤动）病史。
  9. 新的或不稳定的精神疾病（例如 筛选后 1 年内出现精神病、严重抑郁症或当前有自杀意念或自杀企图）。
  10. 筛查后 3 年内有恶性肿瘤病史，完全切除的非黑色素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治疗的原位癌除外，且已稳定至少 6 个月。

  11. 研究者认为可能干扰研究相关程序（包括实质内注射的安全执行）的任何医疗状况，例如可能干扰药物注射、脑植入的严重运动障碍/冲动控制障碍/震颤、出血素质、临床上显着的凝血病、血小板减少症或颅内压增高。

      正在接受以下任何药物或有以下任何药物史的受试者

  12. 任何类型的先前基因或细胞疗法。
  13. 既往接受过深部脑刺激、聚焦超声、输液治疗或任何其他针对 PD 的脑部手术，或在进入研究后 1 年内计划进行针对 PD 的脑部手术。
  14. 在注射研究药物之前无法停止的任何抗凝或抗血小板治疗。
  15. 筛选前 4 周内的任何活疫苗。 在筛选时满足以下任何测试终点的受试者
  16. MRI 显示显着的结构异常或病变、出血或 >1 cm3 梗塞，研究者认为这是实质内注射的禁忌症。

  17. 研究者认为筛选时实验室测试值出现临床显着异常，不适合立即入组。

      符合以下任何一般条件的受试者

  18. MRI/PET 和/或 PET 中使用的药物的禁忌症。
  19. 全身麻醉或深度镇静的禁忌症。
  20. 怀孕或哺乳的妇女。
  21. 筛选前 3 个月内参加另一项治疗性研究药物或器械研究，除非可以证明患者接受了安慰剂。
  22. 筛查前 2 年内存在物质（药物、酒精）滥用情况。
  23. 患者通常身体虚弱，或者患有任何在研究者看来参与研究不符合患者最佳利益或可能禁止在研究期间进一步参与的病症。