Koe VGN-R09b-nimisen tuotteen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla

Sisällyttämiskriteerit:

• Kohteiden on täytettävä kaikki seuraavat osallistumiskriteerit:

  1. Mies tai nainen, ≥40-vuotiaat ja <75-vuotiaat seulonnassa.
  2. Idiopaattisen Parkinsonin taudin diagnoosi UK Brain Bankin mukaan.
  3. Riittämätön motoristen oireiden hallinta, keskimäärin ≥ 2,5 tuntia OFF-aikaa päivässä 3 peräkkäisenä päivänä optimoidusta hoidosta huolimatta, kuten PD-potilaspäiväkirja vahvisti seulonnassa.
  4. Vakaat Parkinsonin oireet ja optimaalinen Parkinson-lääkitysohjelma vähintään 4 viikon ajan ennen seulontaa levodopahoidon keston ollessa ≥1 vuosi.
  5. Hoehn ja Yahr Stage 2.5~4 "off"-tilassa.
  6. Kaikkien hedelmällisessä iässä olevien miesten ja naisten on oltava valmiita käyttämään vähintään yhtä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta vuoden loppuun tutkimuslääkkeen antamisesta.
  7. Miesten on suostuttava olemaan luovuttamatta siittiöitä ja naisten on suostuttava olemaan luovuttamatta munasoluja vähintään vuoden kuluessa tutkimuslääkkeen antamisesta.
  8. Potilaan on ymmärrettävä tutkimuksen tarkoitus ja riskit, allekirjoitettava ja päivättävä tietoinen suostumus sekä annettava lupa käyttää suojattuja terveystietoja kansallisten ja paikallisten tietosuojamääräysten mukaisesti.
  9. Potilaalla on luotettava tutkimuskumppani/informantti (esim. perheenjäsen, ystävä), joka haluaa ja pystyy osallistumaan tutkimukseen tiedonlähteenä potilaan terveydentilasta sekä kognitiivisista ja toiminnallisista kyvyistä (mukaan lukien panoksensa luokitusasteikot).

Poissulkemiskriteerit:

• Kohdehenkilöllä on jokin seuraavista sairauksista tai sairaushistoria

  1. Epätyypillinen tai sekundaarinen parkinsonismi, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, oireet, joiden uskotaan johtuvan traumasta, aivokasvaimesta, infektiosta, aivoverisuonitaudista tai muusta neurologisesta sairaudesta tai lääkkeistä, kemikaaleista tai myrkyllisistä aineista, kuten tutkija on määrittänyt.
  2. GBA1:n, PINK1:n ja Parkinin tunnetut patogeeniset geenimutaatiot
  3. MoCA-pisteet ≤16
  4. Tällä hetkellä aktiivinen infektio tai vakava infektio (esim. keuhkokuume, septikemia, keskushermoston infektiot [esim. aivokalvontulehdus, enkefaliitti]) 12 viikon sisällä ennen seulontatutkimusta
  5. Aktiivinen HBV-, HCV- tai TP-infektio tai HIV-positiivinen seulonnassa.
  6. Epästabiili autoimmuunisairaus 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai joka vaatii kroonista immunosuppressiota.
  7. Huonosti hallinnassa oleva diabetes (seulonta glykosyloitunut hemoglobiini [HbA1C] ≥ 7 %) tai hallitsematon verenpainetauti.
  8. Aiemmin aivohalvaus tai ohimenevä iskeeminen kohtaus, epästabiili angina pectoris, sydäninfarkti, krooninen sydämen vajaatoiminta (New York Heart Associationin luokka III tai IV) tai kliinisesti merkittävä johtumishäiriö (esim. epästabiili eteisvärinä) vuoden sisällä ennen seulontaa.
  9. Uudet tai epävakaat psykiatriset tilat (esim. psykoosi, vaikea masennus tai itsemurha-ajatukset tai itsemurhayritys) vuoden sisällä seulonnasta.
  10. Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet kolmen vuoden sisällä seulonnasta, lukuun ottamatta täysin leikattuja ei-melanooma-ihosyöpää, ei-metastaattista eturauhassyöpää ja täysin hoidettua in situ -karsinoomaa, jos se on ollut vakaa vähintään 6 kuukautta.

  11. Kaikki sairaudet, jotka voisivat tutkijan mielestä häiritä tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä (mukaan lukien intraparenkymaalisen injektion turvallinen suorittaminen), kuten vakavat dyskinesia/impulssinhallintahäiriöt/vapina, jotka voivat häiritä lääkkeen injektiota, aivoimplantteja , verenvuotodiateesi, kliinisesti merkittävä koagulopatia, trombosytopenia tai kohonnut kallonsisäinen paine.

      Kohde, joka saa tai jolla on ollut jokin seuraavista lääkkeistä

  12. Mikä tahansa aikaisempi geeni- tai soluterapia.
  13. Aikaisempi aivoleikkaus syväaivojen stimulaatiota varten, kohdennettu ultraääni, infuusiohoito tai mikä tahansa muu aivoleikkaus PD:n vuoksi tai suunniteltu aivoleikkaus PD:n vuoksi vuoden sisällä tutkimukseen aloittamisesta.
  14. Kaikki antikoagulantti- tai verihiutalehoidot, joita ei voitu lopettaa ennen tutkimuslääkkeen injektiota.
  15. Mikä tahansa elävä rokote 4 viikon sisällä ennen seulontaa. Kohde, joka täyttää jonkin seuraavista testin päätepisteistä seulonnassa
  16. MRI osoitti merkittävän rakenteellisen poikkeavuuden tai leesion, verenvuodon tai >1 cm3 infarktin, jotka ovat tutkijan mielestä vasta-aiheita intraparenkymaaliselle injektiolle.

  17. Kliinisesti merkittävät poikkeamat laboratorioarvoissa seulonnassa ovat tutkijan mielestä soveltumattomia välittömästi rekisteröitäväksi.

      Aihe jollakin seuraavista yleisistä ehdoista

  18. Vasta-aiheet MRI/PET:lle ja/tai PET:ssä käytettäville aineille.
  19. Vasta-aiheet yleisanestesialle tai syvälle sedaatiolle.
  20. Nainen, joka on raskaana tai imettää.
  21. Osallistuminen 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa toiseen terapeuttiseen lääke- tai laitetutkimukseen, ellei voida dokumentoida, että potilas on saanut lumelääkettä.
  22. Päihteiden (huumeiden, alkoholin) väärinkäyttö 2 vuoden sisällä ennen seulontaa.
  23. Potilas on yleensä heikkokuntoinen tai hänellä on jokin sairaus, jonka vuoksi tutkimukseen osallistuminen ei ole tutkijan mielestä potilaan edun mukaista tai todennäköisesti estäisi osallistumista tutkimukseen.