Исследование по оценке безопасности и эффективности продукта под названием VGN-R09b у пациентов с болезнью Паркинсона

Критерии включения:

• Субъекты должны соответствовать всем следующим критериям включения:

  1. Мужчина или женщина, возраст ≥40 лет и <75 лет на момент скрининга.
  2. Диагностика идиопатической болезни Паркинсона по данным UK Brain Bank.
  3. Недостаточный контроль двигательных симптомов со средним временем отключения ≥2,5 часов в день в течение 3 дней подряд, несмотря на оптимизированное лечение, что подтверждается дневником пациента с БП во время скрининга.
  4. Стабильные симптомы Паркинсона и оптимальный режим лечения Паркинсона в течение как минимум 4 недель до скрининга, с продолжительностью лечения леводопой ≥1 года.
  5. Хён и Яр Стадии 2,5~4 в выключенном состоянии.
  6. Все мужчины и женщины детородного возраста должны быть готовы использовать хотя бы один высокоэффективный метод контрацепции с момента подписания информированного согласия до одного года после приема исследуемого препарата.
  7. Мужчины должны согласиться не сдавать сперму, а женщины должны согласиться не сдавать яйцеклетки в течение как минимум одного года после приема исследуемого препарата.
  8. Пациент должен понимать цель и риски исследования, подписать и поставить дату информированного согласия, а также дать разрешение на использование защищенной медицинской информации в соответствии с национальными и местными правилами конфиденциальности.
  9. У пациента есть надежный партнер/информатор по исследованию (например, член семьи, друг), желающий и способный участвовать в исследовании в качестве источника информации о состоянии здоровья пациента, а также его когнитивных и функциональных способностях (включая предоставление информации для анализа). рейтинговые шкалы).

Критерий исключения:

• Субъект имеет любое из следующих заболеваний или историю болезни

  1. Атипичный или вторичный паркинсонизм, включая, помимо прочего, симптомы, предположительно вызванные травмой, опухолью головного мозга, инфекцией, цереброваскулярным заболеванием или другим неврологическим заболеванием, или действием лекарственных препаратов, химических веществ или токсинов, по определению исследователя.
  2. Известные патогенные мутации генов GBA1, PINK1 и Parkin
  3. Оценка MoCA ≤16
  4. Активная в настоящее время инфекция или тяжелая инфекция (например, пневмония, септицемия, инфекции центральной нервной системы [например, менингит, энцефалит]) в течение 12 недель до скрининга
  5. Активное инфицирование HBV, HCV или TP или ВИЧ-положительный результат при скрининге.
  6. Нестабильное аутоиммунное заболевание в течение 6 месяцев до скрининга или требующее хронической иммуносупрессии.
  7. Плохо контролируемый диабет (скрининг гликозилированного гемоглобина [HbA1C] ≥ 7%) или неконтролируемая гипертония.
  8. В анамнезе инсульт или транзиторная ишемическая атака, нестабильная стенокардия, инфаркт миокарда, хроническая сердечная недостаточность (класс III или IV по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации) или клинически значимые нарушения проводимости (например, нестабильная фибрилляция предсердий) в течение 1 года до скрининга.
  9. Новые или нестабильные психические состояния (например, психоз, тяжелая депрессия или текущие суицидальные мысли или попытки самоубийства) в течение 1 года после скрининга.
  10. История злокачественных новообразований в течение 3 лет после скрининга, за исключением полностью удаленного немеланомного рака кожи, неметастатического рака предстательной железы и полностью вылеченной карциномы in situ, при условии, что она была стабильной в течение как минимум 6 месяцев.

  11. Любые медицинские состояния, которые, по мнению исследователя, могут помешать проведению процедур, связанных с исследованием (включая безопасное выполнение интрапаренхиматозных инъекций), например, тяжелая дискинезия/расстройства контроля импульсов/тремор, которые могут помешать инъекции препарата, мозговые имплантаты , кровоточащий диатез, клинически значимая коагулопатия, тромбоцитопения или повышение внутричерепного давления.

      Субъект, который получает или имеет в анамнезе любое из следующих лекарств

  12. Любой тип предшествующей генной или клеточной терапии.
  13. Предыдущая операция на головном мозге для глубокой стимуляции мозга, фокусированный ультразвук, инфузионная терапия или любая другая операция на головном мозге по поводу БП или плановая операция на головном мозге по поводу БП в течение 1 года после включения в исследование.
  14. Любая антикоагулянтная или антиагрегантная терапия, которую нельзя было прекратить перед инъекцией исследуемого препарата.
  15. Любая живая вакцина в течение 4 недель до скрининга. Субъект, который соответствует любому из следующих конечных показателей теста при скрининге
  16. МРТ выявила значительные структурные нарушения или повреждения, кровотечение или инфаркт >1 см3, что, по мнению исследователя, является противопоказанием к интрапаренхиматозному введению.

  17. Клинически значимые отклонения показателей лабораторных исследований при скрининге, по мнению исследователя, не подлежат немедленному включению в исследование.

      Подпадает под любое из следующих общих условий

  18. Противопоказания к МРТ/ПЭТ и/или препаратам, используемым при ПЭТ.
  19. Противопоказания к общей анестезии или глубокой седации.
  20. Женщина, которая беременна или кормит грудью.
  21. Участие в течение 3 месяцев до скрининга в другом терапевтическом исследовании лекарственного средства или устройства, если не может быть документально подтверждено, что пациент получал плацебо.
  22. Наличие злоупотребления психоактивными веществами (наркотиками, алкоголем) в течение 2 лет до скрининга.
  23. Пациент, как правило, слаб или имеет какое-либо состояние, при котором, по мнению исследователя, участие в исследовании не отвечает интересам пациента или может препятствовать дальнейшему участию в исследовании.