Kísérlet a VGN-R09b nevű termék biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére Parkinson-kórban szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• Az alanyoknak meg kell felelniük az összes alábbi felvételi feltételnek:

  1. Férfi vagy nő, ≥40 év és <75 év a szűréskor.
  2. Az idiopátiás Parkinson-kór diagnózisa az Egyesült Királyság Brain Bankja szerint.
  3. A motoros tünetek elégtelen kontrollja napi átlagosan ≥2,5 órás kikapcsolási idővel 3 egymást követő napon keresztül, az optimalizált kezelés ellenére, amint azt a PD betegnapló is megerősítette a szűréskor.
  4. Stabil Parkinson-tünetek és optimális Parkinson-gyógyszer-kezelési rend a szűrés előtt legalább 4 hétig, a levodopa-kezelés időtartama ≥1 év.
  5. Hoehn és Yahr Stage 2.5~4 "kikapcsolt" állapotban.
  6. Minden fogamzóképes korú férfinak és nőnek hajlandónak kell lennie legalább egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazására a tájékozott beleegyezés aláírásától a vizsgált gyógyszer beadását követő egy évig.
  7. A férfiaknak bele kell egyezniük abba, hogy nem adnak spermát, a nőknek pedig bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgált gyógyszer beadását követő legalább egy éven belül nem adnak petesejtet.
  8. A betegnek meg kell értenie a vizsgálat célját és kockázatait, alá kell írnia és dátummal kell ellátnia a tájékozott beleegyezését, és felhatalmazást kell adnia a védett egészségügyi információk felhasználására a nemzeti és helyi adatvédelmi előírásoknak megfelelően.
  9. A páciensnek van egy megbízható vizsgálati partnere/informátora (például családtagja, barátja), aki hajlandó és képes részt venni a vizsgálatban, mint információforrást a páciens egészségi állapotáról, valamint kognitív és funkcionális képességeiről (beleértve a az értékelési skálák).

Kizárási kritériumok:

• Az alanynak az alábbi betegségek vagy kórelőzményei vannak

  1. Atípusos vagy másodlagos parkinsonizmus, beleértve, de nem kizárólagosan, a trauma, agydaganat, fertőzés, cerebrovaszkuláris betegség vagy más neurológiai betegség, vagy gyógyszerek, vegyi anyagok vagy mérgező anyagok következményeinek vélt tüneteket, a vizsgáló által meghatározottak szerint.
  2. A GBA1, PINK1 és Parkin ismert patogén génmutációi
  3. MoCA pontszám ≤16
  4. Jelenleg aktív fertőzés vagy súlyos fertőzés (pl. tüdőgyulladás, vérmérgezés, központi idegrendszeri fertőzések [pl. agyhártyagyulladás, agyvelőgyulladás]) a szűrést megelőző 12 héten belül
  5. Aktív HBV, HCV vagy TP fertőzés, vagy HIV-pozitív szűréskor.
  6. Instabil autoimmun betegség a szűrést megelőző 6 hónapon belül, vagy krónikus immunszuppressziót igényel.
  7. Rosszul kontrollált cukorbetegség (glikozilált hemoglobin [HbA1C] ≥ 7%), vagy nem kontrollált magas vérnyomás.
  8. Az anamnézisben szereplő stroke vagy tranziens ischaemiás roham, instabil angina, miokardiális infarktus, krónikus szívelégtelenség (New York Heart Association III. vagy IV. osztály) vagy klinikailag jelentős ingerületvezetési rendellenesség (pl. instabil pitvarfibrilláció) a szűrést megelőző 1 éven belül.
  9. Új vagy instabil pszichiátriai állapotok (pl. pszichózis, súlyos depresszió vagy aktuális öngyilkossági gondolatok vagy öngyilkossági kísérlet) a szűrést követő 1 éven belül.
  10. Rosszindulatú daganat a kórtörténetben a szűrést követő 3 éven belül, kivéve a teljesen kimetszett, nem melanómás bőrrákot, a nem áttétes prosztatarákot és a teljesen kezelt in situ karcinómát, feltéve, hogy legalább 6 hónapja stabil.

  11. Bármilyen egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálattal kapcsolatos eljárásokat (beleértve az intraparenchymális injekció biztonságos végrehajtását is), mint például súlyos dyskinesia/impulzusszabályozási zavarok/remegés, amely megzavarhatja a gyógyszerinjekciót, agyimplantátumok , vérzéses diathesis, klinikailag jelentős coagulopathia, thrombocytopenia vagy megnövekedett koponyaűri nyomás.

      Az alany, aki az alábbi gyógyszerek bármelyikét kapja, vagy akinek a kórtörténetében szerepel

  12. Bármilyen típusú korábbi gén- vagy sejtterápia.
  13. Korábbi agyműtét mélyagyi stimuláció céljából, fókuszált ultrahang, infúziós terápia vagy bármilyen más agyműtét PD miatt, vagy tervezett agyműtét PD miatt a vizsgálat megkezdését követő 1 éven belül.
  14. Bármilyen véralvadásgátló vagy thrombocyta-aggregációt gátló terápia, amelyet nem lehetett leállítani a vizsgált gyógyszer injekciója előtt.
  15. Bármilyen élő vakcina a szűrést megelőző 4 héten belül. Alany, aki megfelel a következő tesztvégpontok bármelyikének a szűrés során
  16. Az MRI szignifikáns szerkezeti eltérést vagy elváltozást, vérzést vagy >1 cm3-es infarktust mutatott ki, ami a Vizsgáló véleménye szerint kontraindikációt jelent az intraparenchymális injekció beadására.

  17. A Szűréskor a laboratóriumi vizsgálati értékek klinikailag szignifikáns eltérései a vizsgálóbiztos véleménye szerint azonnali felvételre alkalmatlanok.

      Az alábbi általános feltételek bármelyike ​​szerint

  18. Az MRI/PET és/vagy a PET-ben használt szerek ellenjavallatai.
  19. Ellenjavallatok általános érzéstelenítésre vagy mély szedációra.
  20. Terhes vagy szoptató nő.
  21. Részvétel a Szűrést megelőző 3 hónapon belül egy másik terápiás vizsgálati gyógyszer- vagy eszközvizsgálatban, kivéve, ha dokumentálható, hogy a beteg placebót kapott.
  22. Kábítószerrel (kábítószerrel, alkohollal) való visszaélés jelenléte a szűrést megelőző 2 éven belül.
  23. A páciens általában gyenge, vagy bármilyen olyan állapota van, amelynél a vizsgálatban való részvétel a vizsgáló szemében nem szolgálná a beteg legjobb érdekét, vagy valószínűleg megtiltja a további részvételt a vizsgálat során.