Een proef om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van een product met de naam VGN-R09b bij patiënten met de ziekte van Parkinson

Inclusiecriteria:

• Proefpersonen moeten aan alle volgende inclusiecriteria voldoen:

  1. Man of vrouw, ≥40 jaar en <75 jaar oud bij screening.
  2. Diagnose van de idiopathische ziekte van Parkinson volgens de UK Brain Bank.
  3. Onvoldoende controle van motorische symptomen met een gemiddelde van ≥2,5 uur OFF-tijd per dag gedurende 3 opeenvolgende dagen ondanks geoptimaliseerde behandeling, zoals bevestigd door het PD-patiëntendagboek bij Screening.
  4. Stabiele Parkinson-symptomen en een optimaal regime van Parkinson-medicatie gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de screening, met een duur van de levodopa-behandeling van ≥1 jaar.
  5. Hoehn en Yahr Stage 2.5~4 in "uit"-status.
  6. Alle mannen en vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten bereid zijn om ten minste één zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken vanaf het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming tot één jaar na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  7. Mannen moeten ermee instemmen geen sperma te doneren, en vrouwen moeten ermee instemmen geen eicellen te doneren binnen ten minste één jaar na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  8. De patiënt moet het doel en de risico's van het onderzoek begrijpen, de geïnformeerde toestemming ondertekenen en dateren, en toestemming geven om de beschermde gezondheidsinformatie te gebruiken in overeenstemming met de nationale en lokale privacyregelgeving.
  9. De patiënt heeft een betrouwbare onderzoekspartner/informant (bijvoorbeeld een familielid, vriend) die bereid en in staat is om aan het onderzoek deel te nemen als bron van informatie over de gezondheidstoestand en cognitieve en functionele capaciteiten van de patiënt (inclusief het leveren van input voor de studie). de beoordelingsschalen).

Uitsluitingscriteria:

• De proefpersoon heeft een van de volgende ziekten of een ziektegeschiedenis

  1. Atypisch of secundair parkinsonisme, inclusief maar niet beperkt tot symptomen waarvan wordt aangenomen dat ze het gevolg zijn van trauma, hersentumor, infectie, cerebrovasculaire ziekte of andere neurologische ziekte, of van medicijnen, chemicaliën of gifstoffen, zoals bepaald door de onderzoeker.
  2. Bekende pathogene genmutaties van GBA1, PINK1 en Parkin
  3. MoCA-score ≤16
  4. Een momenteel actieve infectie of een ernstige infectie (bijv. longontsteking, bloedvergiftiging, infecties van het centrale zenuwstelsel [bijv. meningitis, encefalitis]) binnen 12 weken voorafgaand aan de screening
  5. Actieve infectie van HBV, HCV of TP, of met HIV-positief bij screening.
  6. Instabiele auto-immuunziekte binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening, of waarvoor chronische immunosuppressie nodig is.
  7. Slecht gecontroleerde diabetes (screening van geglycosyleerde hemoglobine [HbA1C] ≥ 7%) of ongecontroleerde hypertensie.
  8. Voorgeschiedenis van een beroerte of TIA, instabiele angina pectoris, myocardinfarct, chronisch hartfalen (New York Heart Association klasse III of IV) of klinisch significante geleidingsafwijkingen (bijv. onstabiel atriumfibrilleren) binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening.
  9. Nieuwe of onstabiele psychiatrische aandoeningen (bijv. psychose, ernstige depressie, of met huidige zelfmoordgedachten of zelfmoordpoging) binnen 1 jaar na screening.
  10. Voorgeschiedenis van maligniteit binnen 3 jaar na screening, met uitzondering van volledig weggesneden niet-melanoom huidkanker, niet-gemetastaseerde prostaatkanker en volledig behandeld carcinoom in situ, op voorwaarde dat het gedurende ten minste 6 maanden stabiel is geweest.

  11. Elke medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de onderzoeksgerelateerde procedures zou kunnen verstoren (inclusief de veilige uitvoering van intraparenchymale injectie), zoals ernstige dyskinesie/stoornissen in de impulsbeheersing/trillingen die de injectie van geneesmiddelen kunnen verstoren, hersenimplantaten bloedingsdiathese, klinisch significante coagulopathie, trombocytopenie of verhoogde intracraniale druk.

      Betrokkene die een van de volgende medicijnen krijgt of een voorgeschiedenis heeft van een van de volgende medicijnen

  12. Elk type eerdere gen- of celtherapie.
  13. Eerdere hersenchirurgie voor diepe hersenstimulatie, gerichte echografie, infuustherapieën of een andere hersenoperatie voor Parkinson, of geplande hersenoperatie voor Parkinson binnen 1 jaar na deelname aan de studie.
  14. Alle antistollings- of bloedplaatjesaggregatieremmers die niet konden worden gestopt vóór de injectie van het onderzoeksgeneesmiddel.
  15. Elk levend vaccin binnen 4 weken voorafgaand aan de screening. Proefpersoon die tijdens de screening aan een van de volgende testeindpunten voldoet
  16. Een MRI toonde een significante structurele afwijking of laesie, bloeding of >1 cm3 infarct aan, wat naar de mening van de onderzoeker contra-indicaties zijn voor intraparenchymale injectie.

  17. Klinisch significante afwijkingen in laboratoriumtestwaarden bij screening zijn naar de mening van de onderzoeker niet geschikt voor onmiddellijke inschrijving.

      Onderworpen aan een van de volgende algemene voorwaarden

  18. Contra-indicaties voor MRI/PET en/of middelen die bij PET worden gebruikt.
  19. Contra-indicaties voor algemene anesthesie of diepe sedatie.
  20. Vrouw die zwanger is of borstvoeding geeft.
  21. Deelname binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening aan een ander therapeutisch onderzoek naar geneesmiddelen of hulpmiddelen, tenzij kan worden gedocumenteerd dat de patiënt een placebo heeft gekregen.
  22. Aanwezigheid van middelenmisbruik (drugs, alcohol) binnen 2 jaar voorafgaand aan de screening.
  23. De patiënt is over het algemeen zwak of heeft een aandoening waarbij, volgens de onderzoeker, deelname aan het onderzoek niet in het beste belang van de patiënt zou zijn of verdere deelname tijdens het onderzoek waarschijnlijk zou belemmeren.