Ett försök för att utvärdera säkerhet och effekt av en produkt med namnet VGN-R09b hos patienter med Parkinsons sjukdom

Inklusionskriterier:

• Ämnen måste uppfylla alla följande inkluderingskriterier:

  1. Man eller kvinna, ≥40 år och <75 år vid screening.
  2. Diagnos av idiopatisk Parkinsons sjukdom enligt UK Brain Bank.
  3. Otillräcklig kontroll av motoriska symtom med i genomsnitt ≥2,5 timmars AV-tid per dag under 3 dagar i följd trots optimerad behandling, vilket bekräftades av PD-patientdagboken vid screening.
  4. Stabila Parkinsonsymtom och en optimal regim av Parkinsonsmedicin i minst 4 veckor före screening, med en levodopabehandling på ≥1 år.
  5. Hoehn och Yahr Steg 2.5~4 på "av"-läge.
  6. Alla män och kvinnor i fertil ålder måste vara villiga att använda minst en mycket effektiv preventivmetod från undertecknandet av informerat samtycke till ett år efter administrering av studieläkemedlet.
  7. Män måste gå med på att inte donera spermier och kvinnor måste gå med på att inte donera ägg inom minst ett år efter administrering av studieläkemedlet.
  8. Patienten måste förstå syftet och riskerna med studien, underteckna och datera det informerade samtycket och ge tillstånd att använda den skyddade hälsoinformationen i enlighet med nationella och lokala integritetsbestämmelser.
  9. Patienten har en pålitlig studiepartner/informatör (t.ex. en familjemedlem, vän) som vill och kan delta i studien som en källa till information om patientens hälsotillstånd och kognitiva och funktionella förmågor (inklusive att ge input till betygsskalorna).

Exklusions kriterier:

• Försökspersonen har någon av följande sjukdomar eller sjukdomshistoria

  1. Atypisk eller sekundär parkinsonism, inklusive men inte begränsat till symtom som tros bero på trauma, hjärntumör, infektion, cerebrovaskulär sjukdom eller annan neurologisk sjukdom, eller på droger, kemikalier eller toxiner, enligt bedömningen av utredaren.
  2. Kända patogena genmutationer av GBA1, PINK1 och Parkin
  3. MoCA-poäng ≤16
  4. För närvarande aktiv infektion eller en allvarlig infektion (t.ex. lunginflammation, septikemi, infektioner i centrala nervsystemet [t.ex. meningit, encefalit]) inom 12 veckor före screening
  5. Aktiv infektion av HBV, HCV eller TP, eller med HIV-positiv vid screening.
  6. Instabil autoimmun sjukdom inom 6 månader före screening, eller som kräver kronisk immunsuppression.
  7. Dåligt kontrollerad diabetes (Screening glykosylerat hemoglobin [HbA1C] ≥ 7%), eller okontrollerad hypertoni.
  8. Anamnes med stroke eller övergående ischemisk attack, instabil angina, hjärtinfarkt, kronisk hjärtsvikt (New York Heart Association klass III eller IV) eller kliniskt signifikanta överledningsavvikelser (t.ex. instabilt förmaksflimmer) inom 1 år före screening.
  9. Nya eller instabila psykiatriska tillstånd (t.ex. psykos, svår depression eller med nuvarande självmordstankar eller självmordsförsök) inom 1 år efter screening.
  10. Historik av malignitet inom 3 år efter screening, annat än helt utskurna icke-melanom hudcancer, icke-metastaserad prostatacancer och fullt behandlat karcinom in situ, förutsatt att det har varit stabilt i minst 6 månader.

  11. Alla medicinska tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle kunna störa studierelaterade procedurer (inklusive säker utförande av intraparenkymal injektion), såsom svår dyskinesi/impulskontrollstörning/tremor som kan störa läkemedelsinjektion, hjärnimplantat , blödande diates, kliniskt signifikant koagulopati, trombocytopeni eller ökat intrakraniellt tryck.

      Försöksperson som får eller har en historia av någon av följande mediciner

  12. Alla typer av tidigare gen- eller cellterapi.
  13. Tidigare hjärnkirurgi för djup hjärnstimulering, fokuserat ultraljud, infusionsterapier eller någon annan hjärnkirurgi för PD, eller planerad hjärnkirurgi för PD inom 1 år efter att studien påbörjades.
  14. Eventuella antikoagulantia eller trombocythämmande behandlingar som inte kunde stoppas före injektion av studieläkemedel.
  15. Alla levande vacciner inom 4 veckor före screening. Försöksperson som uppfyller något av följande testresultat vid screening
  16. En MRT visade en signifikant strukturell abnormitet eller lesion, blödning eller >1 cm3 infarkt, vilket enligt utredarens åsikt är kontraindikationer för intraparenkymal injektion.

  17. Kliniskt signifikanta avvikelser i laboratorietestvärden vid Screening är enligt utredarens uppfattning olämpliga för inskrivning omedelbart.

      Ämnes under något av följande allmänna villkor

  18. Kontraindikationer mot MRT/PET och/eller medel som används i PET.
  19. Kontraindikationer för generell anestesi eller djup sedering.
  20. Kvinna som är gravid eller ammar.
  21. Deltagande inom 3 månader före screening i en annan terapeutisk prövningsläkemedels- eller apparatstudie, såvida det inte kan dokumenteras att patienten fått placebo.
  22. Förekomst av missbruk (drog, alkohol) inom 2 år före screening.
  23. Patienten är generellt svag eller har något tillstånd för vilket deltagande i studien, med tanke på utredaren, inte skulle vara i patientens bästa intresse eller sannolikt kommer att förbjuda ytterligare deltagande under studien.