一项为期 20 周的多中心、开放性研究，评估阿普斯特对 6 岁以上全身单纯性 EB 患者的疗效和安全性 (EBULO)
2025年2月21日 更新者：Centre Hospitalier Universitaire de Nice
埃布洛。一项为期 20 周的多中心、开放性研究，评估阿普斯特对 6 岁以上全身单纯性 EB 患者的疗效和安全性
该临床试验的目的是评估阿普司特对 6 岁以上全身单纯性 EB 患者的疗效和安全性。 它旨在回答的主要问题是：描述这种治疗的功效。
参与者将在研究期间接受治疗并必须使用子弹。
研究概览
详细说明
患者将就诊 7 次。 确认纳入标准和无排除标准后，签署知情同意书后向患者解释本研究，并纳入研究治疗期（周期1）；挑战期 此时期将是第一个治疗期，从 8 周开始。 在此期间，患者将在医院看医生，他将执行研究程序。 第二阶段：解除挑战（阶段2）：所有患者停止治疗4周。
第二个治疗期 - 再次挑战（第 3 期）患者将接受第二个 8 周的治疗 第 20 周 - 研究结束
每次访问时：
研究者在每次访视时遵守治疗和不良事件，测量生命体征并进行临床检查。
患者将评估不同的调查问卷，以进行研究
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
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Nice、法国、06000
- 招聘中
- Chu De Nice
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接触：
- Christine CHIAVERINI
- 电话号码：0492034702
- 邮箱：chiaverini.c@chu-nice.fr
-
接触：
- Thomas Hubiche
- 电话号码：0492034702
- 邮箱：hubiche.t@chu-nice.fr
-
Paris、法国、75015
- 尚未招聘
- APHP Necker-Enfants-Malades
-
接触：
- Christine BODEMER
-
Paris、法国、75018
- 尚未招聘
- APHP Hôpital Saint-Louis
-
接触：
- Emmanuelle BOURRAT
-
Toulouse、法国、31059
- 尚未招聘
- CHU de Toulouse
-
接触：
- Juliette MAZEREEUW -HAUTIER
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 6岁或以上的男性或女性患者
- 实验室确诊为 KRT5 或 14 突变（常染色体）导致的 EBS-sev
- 平均每日新水泡数 >3。
- 受试者/护理人员同意不使用除研究者批准之外的任何局部疗法
排除标准：
- - EBS 病变需要口服治疗来治疗感染
- 在第一次就诊前 6 个月内使用过任何含有双醋瑞因的产品
- 第 1 次访视前 60 天内使用过全身免疫疗法或细胞毒性化疗
- 在第一次就诊前 30 天内使用全身类固醇治疗
- 在第 1 次访视前 30 天内使用任何系统性产品（研究者认为可能使受试者因参与研究而面临过度风险或干扰研究评估）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：阿普斯特治疗
阿普司特在两个挑战阶段的治疗
|
阿普司特治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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描述阿普斯特的功效
大体时间：第20周
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每天新出现的水泡数量
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第20周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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阿普斯特治疗的安全性
大体时间：第20周
|
严重不良事件数
|
第20周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年8月6日
初级完成 (估计的)
2025年10月1日
研究完成 (估计的)
2026年4月1日
研究注册日期
首次提交
2024年7月15日
首先提交符合 QC 标准的
2024年7月18日
首次发布 (实际的)
2024年7月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月21日
最后验证
2025年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 23-PP-10
- 2023-508794-83-00 (克蒂斯)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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