En 20-ukers åpen multisenterstudie som vurderer effektiviteten og sikkerheten til Apremilast hos pasienter > 6 år med EB Simplex generalisert (EBULO)
EBULO. En 20-ukers åpen multisenterstudie som vurderer effektiviteten og sikkerheten til Apremilast hos pasienter > 6 år med EB Simplex generalisert
Målet med denne kliniske studien er å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Apremilast hos pasienter > 6 år med EB simplex generalisert. Hovedspørsmålet det tar sikte på å besvare er: beskriv effekten av denne behandlingen.
Deltakerne vil ta behandlinger og må bruke kuler i løpet av studieperioden.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Pasienten vil ha 7 besøk. Etter bekreftelse av inklusjonskriterier og ingen eksklusjonskriterier, vil studien forklares til pasienten etter å ha signert informert samtykke og inkluderes i studiens behandlingsperiode (periode 1); utfordringsperiode Denne perioden vil være den første behandlingsperioden som vil inntreffe fra 8 uker. I denne perioden vil pasienten se legen på sykehuset, han vil utføre studieprosedyrene. Den andre perioden: dechallenge (periode 2): Alle pasienter stopper behandlingen i 4 uker.
Den andre behandlingsperioden - rechallenge (periode 3) vil pasienten ta behandlingen i en andre 8 ukers periode Ved uke 20 - Slutt på studien
Ved hvert besøk:
Etterforskeren ved hvert besøk samsvarer med behandlingen og uønskede hendelser, måler vitale tegn og utfører klinisk undersøkelse.
Pasienten vil vurdere de ulike spørreskjemaene, for studien
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Nice, Frankrike, 06000
- Rekruttering
- Chu De Nice
-
Ta kontakt med:
- Christine CHIAVERINI
- Telefonnummer: 0492034702
- E-post: chiaverini.c@chu-nice.fr
-
Ta kontakt med:
- Thomas Hubiche
- Telefonnummer: 0492034702
- E-post: hubiche.t@chu-nice.fr
-
Paris, Frankrike, 75015
- Har ikke rekruttert ennå
- APHP Necker-Enfants-Malades
-
Ta kontakt med:
- Christine BODEMER
-
Paris, Frankrike, 75018
- Har ikke rekruttert ennå
- APHP Hôpital Saint-Louis
-
Ta kontakt med:
- Emmanuelle BOURRAT
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Har ikke rekruttert ennå
- CHU de Toulouse
-
Ta kontakt med:
- Juliette MAZEREEUW -HAUTIER
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige pasienter 6 år eller eldre
- Laboratoriebekreftet diagnose av EBS-sev på grunn av KRT5 eller 14 mutasjon (autosomal)
- Gjennomsnittlig daglig antall nye blemmer >3.
- Forsøkspersonen/omsorgspersonen samtykker i å ikke bruke andre aktuelle terapier enn utrederen som er godkjent
Ekskluderingskriterier:
- - EBS-lesjoner som krever oral behandling for å behandle en infeksjon
- Bruk av et produkt som inneholder diacerein innen 6 måneder før besøk 1
- Bruk av systemisk immunterapi eller cytotoksisk kjemoterapi innen 60 dager før besøk 1
- Bruk av systemisk steroidbehandling innen 30 dager før besøk 1
- Bruk av ethvert systemisk produkt som, etter utforskerens mening, kan sette forsøkspersonen i unødig risiko ved studiedeltakelse eller forstyrre studievurderingene innen 30 dager før besøk 1
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: apremilast behandling
behandling med apremilast i to faser av utfordring
|
behandling av apremilast
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å beskrive effekten av apremilast
Tidsramme: uke 20
|
antall nye blemmer hver dag
|
uke 20
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet ved apremilastbehandling
Tidsramme: uke 20
|
antall SAE
|
uke 20
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hudsykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Hudsykdommer, genetisk
- Hudavvik
- Hudsykdommer, vesikulobuløse
- Epidermolyse Bullosa
- Epidermolyse Bullosa Simplex
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-inflammatoriske midler
- Agenter i det perifere nervesystemet
- Enzymhemmere
- Antirevmatiske midler
- Sensoriske systemagenter
- Analgetika, ikke-narkotisk
- Analgetika
- Anti-inflammatoriske midler, ikke-steroide
- Fosfodiesterasehemmere
- Fosfodiesterase 4-hemmere
- Apremilast
Andre studie-ID-numre
- 23-PP-10
- 2023-508794-83-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .