Egy 20 hetes multicentrikus, nyílt vizsgálat az Apremilast hatékonyságát és biztonságosságát 6 év feletti betegeknél, általánosított EB Simplex-szel (EBULO)
EBULO. Egy 20 hetes multicentrikus, nyílt vizsgálat az Apremilast hatékonyságát és biztonságosságát 6 év feletti betegeknél, általánosított EB Simplex-szel
Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja az Apremilast hatásosságának és biztonságosságának értékelése 6 évesnél idősebb betegeknél, akiknél az EB simplex generalizált. A fő kérdés, amelyet meg kíván válaszolni: írja le ennek a kezelésnek a hatékonyságát.
A résztvevők kezeléseket vesznek igénybe, és golyókat kell használniuk a tanulmányi időszak alatt.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A betegnek 7 látogatása lesz. A felvételi kritériumok megerősítése és a kizárási kritériumok hiánya után a vizsgálatot elmagyarázzák a páciensnek, miután aláírta a beleegyező nyilatkozatot, és bekerül a vizsgálati kezelési időszakba (1. időszak); kihívás időszaka Ez az időszak lesz az első kezelési időszak, amely 8 hét után következik be. Ez alatt az időszak alatt a beteg felkeresi az orvost a kórházban, ő végzi el a vizsgálati eljárásokat. Második periódus: kihívás (2. periódus): Minden beteg 4 hétre abbahagyja a kezelést.
A második kezelési periódus – újrahívás (3. periódus) a beteg egy második 8 hetes kezelést kap. A 20. hét – a vizsgálat vége
Minden látogatáskor:
A vizsgáló minden látogatáskor megfelel a kezelésnek és a nemkívánatos eseményeknek, méri az életjeleket és végez klinikai vizsgálatot.
A páciens értékeli a különböző kérdőíveket a vizsgálathoz
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Nice, Franciaország, 06000
- Toborzás
- Chu De Nice
-
Kapcsolatba lépni:
- Christine CHIAVERINI
- Telefonszám: 0492034702
- E-mail: chiaverini.c@chu-nice.fr
-
Kapcsolatba lépni:
- Thomas Hubiche
- Telefonszám: 0492034702
- E-mail: hubiche.t@chu-nice.fr
-
Paris, Franciaország, 75015
- Még nincs toborzás
- APHP Necker-Enfants-Malades
-
Kapcsolatba lépni:
- Christine BODEMER
-
Paris, Franciaország, 75018
- Még nincs toborzás
- APHP Hôpital Saint-Louis
-
Kapcsolatba lépni:
- Emmanuelle BOURRAT
-
Toulouse, Franciaország, 31059
- Még nincs toborzás
- CHU de Toulouse
-
Kapcsolatba lépni:
- Juliette MAZEREEUW -HAUTIER
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 6 éves vagy idősebb férfi vagy női betegek
- Laboratóriumilag megerősített EBS-sev diagnózis a KRT5 vagy 14 mutáció miatt (autoszomális)
- Az új hólyagok átlagos napi száma >3.
- Az alany/gondozó vállalja, hogy a vizsgáló által engedélyezetten kívül semmilyen helyi terápiát nem alkalmaz
Kizárási kritériumok:
- - EBS-léziók, amelyek fertőzés kezelésére orális terápiát igényelnek
- Bármilyen diacereint tartalmazó termék használata az 1. látogatást megelőző 6 hónapon belül
- Szisztémás immunterápia vagy citotoxikus kemoterápia alkalmazása az 1. látogatást megelőző 60 napon belül
- Szisztémás szteroid terápia alkalmazása az 1. látogatást megelőző 30 napon belül
- Bármilyen szisztémás termék használata, amely a vizsgáló véleménye szerint indokolatlan kockázatnak teheti ki az alanyt a vizsgálatban való részvétel révén, vagy zavarja a vizsgálati értékeléseket az 1. látogatást megelőző 30 napon belül
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: apremilast kezelés
apremilast-kezelés a kihívás két fázisában
|
apremilaszt kezelése
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az apremilaszt hatékonyságának leírása
Időkeret: hét 20
|
minden nap megjelenő új buborékfólia száma
|
hét 20
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az apremilast kezelés biztonságossága
Időkeret: hét 20
|
SAE száma
|
hét 20
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Bőrbetegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Bőrbetegségek, genetikai
- Bőr rendellenességek
- Bőrbetegségek, vesiculobullosus
- Epidermolysis Bullosa
- Epidermolysis Bullosa Simplex
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Gyulladáscsökkentő szerek
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Enzim gátlók
- Reumaellenes szerek
- Érzékszervi rendszer ügynökei
- Fájdalomcsillapítók, nem kábító
- Fájdalomcsillapítók
- Nem szteroid gyulladáscsökkentő szerek
- Foszfodiészteráz inhibitorok
- Foszfodiészteráz 4 inhibitorok
- Apremilast
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 23-PP-10
- 2023-508794-83-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .