Een 20 weken durende multicentrische, open studie ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van apremilast bij patiënten > 6 jaar oud met gegeneraliseerde EB Simplex (EBULO)
EBULO. Een 20 weken durende multicentrische, open studie ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van apremilast bij patiënten > 6 jaar oud met gegeneraliseerde EB Simplex
Het doel van dit klinische onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van apremilast bij patiënten > 6 jaar met gegeneraliseerde EB simplex. De belangrijkste vraag die het wil beantwoorden is: beschrijf de werkzaamheid van deze behandeling.
Deelnemers ondergaan behandelingen en moeten tijdens de onderzoeksperiode kogels gebruiken.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De patiënt krijgt 7 bezoeken. Na bevestiging van inclusiecriteria en geen exclusiecriteria, zal het onderzoek aan de patiënt worden uitgelegd na ondertekening van de geïnformeerde toestemming en worden opgenomen in de behandelperiode van het onderzoek (periode 1); challenge-periode Deze periode zal de eerste behandelperiode zijn die vanaf 8 weken zal plaatsvinden. Tijdens deze periode bezoekt de patiënt de arts in het ziekenhuis, hij zal de onderzoeksprocedures uitvoeren. De tweede periode: dechallenge (periode 2): Alle patiënten stoppen hun behandeling gedurende 4 weken.
De tweede behandelingsperiode - hernieuwde behandeling (periode 3). De patiënt zal de behandeling voor een tweede periode van 8 weken ondergaan. In week 20 - Einde van de studie
Bij elk bezoek:
De onderzoeker zal bij elk bezoek de naleving van de behandeling en bijwerkingen meten, vitale functies meten en klinisch onderzoek uitvoeren.
De patiënt zal voor het onderzoek de verschillende vragenlijsten beoordelen
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Nice, Frankrijk, 06000
- Werving
- Chu De Nice
-
Contact:
- Christine CHIAVERINI
- Telefoonnummer: 0492034702
- E-mail: chiaverini.c@chu-nice.fr
-
Contact:
- Thomas Hubiche
- Telefoonnummer: 0492034702
- E-mail: hubiche.t@chu-nice.fr
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Nog niet aan het werven
- APHP Necker-Enfants-Malades
-
Contact:
- Christine BODEMER
-
Paris, Frankrijk, 75018
- Nog niet aan het werven
- APHP Hôpital Saint-Louis
-
Contact:
- Emmanuelle BOURRAT
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- Nog niet aan het werven
- CHU de Toulouse
-
Contact:
- Juliette MAZEREEUW -HAUTIER
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke patiënten van 6 jaar of ouder
- Laboratoriumbevestigde diagnose van EBS-sev als gevolg van KRT5- of 14-mutatie (autosomaal)
- Gemiddeld dagelijks aantal nieuwe blaren >3.
- De proefpersoon/verzorger gaat ermee akkoord geen andere plaatselijke therapieën te gebruiken dan die welke door de onderzoeker zijn goedgekeurd
Uitsluitingscriteria:
- - EBS-laesies die orale therapie vereisen om een infectie te behandelen
- Gebruik van een product dat diacereïne bevat binnen 6 maanden voorafgaand aan bezoek 1
- Gebruik van systemische immunotherapie of cytotoxische chemotherapie binnen 60 dagen voorafgaand aan bezoek 1
- Gebruik van systemische steroïdentherapie binnen 30 dagen voorafgaand aan bezoek 1
- Gebruik van een systemisch product dat, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon aan onnodig risico zou kunnen blootstellen door deelname aan het onderzoek of dat de onderzoeksbeoordelingen zou kunnen verstoren binnen 30 dagen voorafgaand aan bezoek 1
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: apremilast-behandeling
behandeling met apremilast in twee provocatiefasen
|
behandeling van apremilast
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de werkzaamheid van apremilast te beschrijven
Tijdsspanne: weken 20
|
aantal nieuwe blaren per dag
|
weken 20
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid van behandeling met apremilast
Tijdsspanne: weken 20
|
aantal SAE
|
weken 20
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Huidziektes
- Aangeboren afwijkingen
- Huidziekten, genetisch
- Afwijkingen van de huid
- Huidziekten, Vesiculobullair
- Epidermolyse Bullosa
- Epidermolyse Bullosa Simplex
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Ontstekingsremmende middelen
- Perifere zenuwstelselagentia
- Enzym-remmers
- Antireumatische middelen
- Sensorische systeemagenten
- Pijnstillers, niet-narcotisch
- Pijnstillers
- Ontstekingsremmende middelen, niet-steroïde
- Fosfodiësterase-remmers
- Fosfodiësterase 4-remmers
- Apremilast
Andere studie-ID-nummers
- 23-PP-10
- 2023-508794-83-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .