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Uno studio aperto, multicentrico, della durata di 20 settimane, che valuta l’efficacia e la sicurezza di Apremilast in pazienti di età > 6 anni affetti da EB Simplex generalizzato (EBULO)

21 febbraio 2025 aggiornato da: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

EBULO. Uno studio aperto, multicentrico, della durata di 20 settimane, che valuta l’efficacia e la sicurezza di Apremilast in pazienti di età > 6 anni affetti da EB Simplex generalizzato

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare l'efficacia e la sicurezza di Apremilast in pazienti di età superiore a 6 anni con EB simplex generalizzato. La domanda principale a cui si propone di rispondere è: descrivere l'efficacia di questo trattamento.

I partecipanti riceveranno trattamenti e dovranno utilizzare proiettili durante il periodo di studio.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il paziente avrà 7 visite. Dopo la conferma dei criteri di inclusione e dell'assenza di criteri di esclusione, lo studio verrà spiegato al paziente dopo aver firmato il consenso informato e sarà incluso nel Periodo di trattamento dello studio (Periodo 1); periodo di prova Questo periodo sarà il primo periodo di trattamento che avverrà a partire da 8 settimane. Durante questo periodo il paziente visiterà il medico in ospedale, eseguirà le procedure dello studio. Il secondo periodo: dechallenge (periodo 2): tutti i pazienti interrompono il trattamento per 4 settimane.

Nel secondo periodo di trattamento - ripetizione (periodo 3) il paziente assumerà il trattamento per un secondo periodo di 8 settimane Alla settimana 20 - Fine dello studio

Ad ogni visita:

Lo sperimentatore ad ogni visita rispetta il trattamento e gli eventi avversi, misura i segni vitali ed esegue l'esame clinico.

Il paziente valuterà i diversi questionari, per lo studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Nice, Francia, 06000
      • Paris, Francia, 75015
        • Non ancora reclutamento
        • APHP Necker-Enfants-Malades
        • Contatto:
          • Christine BODEMER
      • Paris, Francia, 75018
        • Non ancora reclutamento
        • APHP Hôpital Saint-Louis
        • Contatto:
          • Emmanuelle BOURRAT
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Non ancora reclutamento
        • CHU de Toulouse
        • Contatto:
          • Juliette MAZEREEUW -HAUTIER

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 6 anni
  • Diagnosi confermata in laboratorio di EBS-sev dovuta a mutazione KRT5 o 14 (autosomica)
  • Numero medio giornaliero di nuovi blister >3.
  • Il soggetto/caregiver accetta di non utilizzare terapie topiche diverse da quelle approvate dallo sperimentatore

Criteri di esclusione:

  • - Lesioni EBS che richiedono terapia orale per trattare un'infezione
  • Uso di qualsiasi prodotto contenente diacereina nei 6 mesi precedenti la Visita 1
  • Uso di immunoterapia sistemica o chemioterapia citotossica entro 60 giorni prima della Visita 1
  • Uso di terapia steroidea sistemica entro 30 giorni prima della Visita 1
  • Utilizzo di qualsiasi prodotto sistemico che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe esporre il soggetto a rischi eccessivi a causa della partecipazione allo studio o interferire con le valutazioni dello studio entro 30 giorni prima della Visita 1

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: trattamento apremilast
trattamento di apremilast in due fasi di sfida
Droga: Trattamento Apremilast
trattamento di apremilast

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Descrivere l'efficacia di apremilast
Lasso di tempo: settimane 20
numero di nuovi blister ricorrenti ogni giorno
settimane 20

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza del trattamento con apremilast
Lasso di tempo: settimane 20
numero di SAE
settimane 20

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

19 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 23-PP-10
  • 2023-508794-83-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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