En 20-veckors multicenter, öppen studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av Apremilast hos patienter > 6 år med EB Simplex generaliserat (EBULO)
EBULO. En 20-veckors multicenter, öppen studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av Apremilast hos patienter > 6 år med EB Simplex generaliserat
Målet med denna kliniska prövning är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Apremilast hos patienter > 6 år med EB simplex generaliserat. Huvudfrågan som den syftar till att besvara är: beskriv effekten av denna behandling.
Deltagarna kommer att ta behandlingar och måste använda kulor under studieperioden.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Patienten kommer att ha 7 besök. Efter bekräftelse av inklusionskriterier och inga uteslutningskriterier, kommer studien att förklaras för patienten efter att ha undertecknat samtycke och inkluderas i studiens behandlingsperiod (period 1); utmaningsperiod Denna period kommer att vara den första behandlingsperioden som kommer att inträffa från 8 veckor. Under denna period kommer patienten att träffa läkaren på sjukhuset, han kommer att utföra studieprocedurerna. Den andra perioden: dechallenge (period 2): Alla patienter avbryter sin behandling i 4 veckor.
Den andra behandlingsperioden - återinflammation (period 3) kommer patienten att ta behandlingen under en andra 8-veckorsperiod Vid vecka 20 - Slutet av studien
Vid varje besök:
Utredaren vid varje besök efterlevnad av behandlingen och biverkningar, Mät vitala tecken och utför klinisk undersökning.
Patienten kommer att bedöma de olika frågeformulären för studien
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Nice, Frankrike, 06000
- Rekrytering
- Chu De Nice
-
Kontakt:
- Christine CHIAVERINI
- Telefonnummer: 0492034702
- E-post: chiaverini.c@chu-nice.fr
-
Kontakt:
- Thomas Hubiche
- Telefonnummer: 0492034702
- E-post: hubiche.t@chu-nice.fr
-
Paris, Frankrike, 75015
- Har inte rekryterat ännu
- APHP Necker-Enfants-Malades
-
Kontakt:
- Christine BODEMER
-
Paris, Frankrike, 75018
- Har inte rekryterat ännu
- APHP Hôpital Saint-Louis
-
Kontakt:
- Emmanuelle BOURRAT
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Har inte rekryterat ännu
- CHU de Toulouse
-
Kontakt:
- Juliette MAZEREEUW -HAUTIER
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga patienter 6 år eller äldre
- Laboratoriebekräftad diagnos av EBS-sev på grund av KRT5 eller 14 mutation (autosomal)
- Genomsnittligt dagligt antal nya blåsor >3.
- Försökspersonen/vårdgivaren samtycker till att inte använda någon annan topikal terapi än den godkända utredaren
Exklusions kriterier:
- - EBS-lesioner som kräver oral behandling för att behandla en infektion
- Använd en produkt som innehåller diacerein inom 6 månader före besök 1
- Användning av systemisk immunterapi eller cytotoxisk kemoterapi inom 60 dagar före besök 1
- Användning av systemisk steroidbehandling inom 30 dagar före besök 1
- Användning av någon systemprodukt som, enligt utredarens åsikt, kan utsätta försökspersonen för onödig risk genom deltagande i studien eller störa studiebedömningarna inom 30 dagar före besök 1
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: apremilastbehandling
behandling med apremilast i två faser av utmaning
|
behandling av apremilast
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
För att beskriva effekten av apremilast
Tidsram: veckor 20
|
antal nya blåsor varje dag
|
veckor 20
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet vid apremilastbehandling
Tidsram: veckor 20
|
antal SAE
|
veckor 20
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Hudsjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Hudsjukdomar, genetiska
- Hudavvikelser
- Hudsjukdomar, Vesikulobulösa
- Epidermolysis Bullosa
- Epidermolys Bullosa Simplex
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Antiinflammatoriska medel
- Agenter från det perifera nervsystemet
- Enzyminhibitorer
- Antireumatiska medel
- Sensoriska systemagenter
- Analgetika, icke-narkotiska
- Analgetika
- Antiinflammatoriska medel, icke-steroida
- Fosfodiesterashämmare
- Fosfodiesteras 4-hämmare
- Apremilast
Andra studie-ID-nummer
- 23-PP-10
- 2023-508794-83-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .