20-недельное многоцентровое открытое исследование по оценке эффективности и безопасности апремиласта у пациентов старше 6 лет с генерализованным простым БЭ (EBULO)
ЭБУЛО. 20-недельное многоцентровое открытое исследование по оценке эффективности и безопасности апремиласта у пациентов старше 6 лет с генерализованным простым БЭ
Целью данного клинического исследования является оценка эффективности и безопасности апремиласта у пациентов старше 6 лет с генерализованной формой простого БЭ. Основной вопрос, на который он призван ответить: описать эффективность этого лечения.
Участники будут проходить лечение и должны будут использовать пули в течение периода исследования.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Пациенту предстоит 7 визитов. После подтверждения критериев включения и отсутствия критериев исключения, исследование будет объяснено пациенту после подписания информированного согласия и включено в период лечения исследования (период 1); Период вызова Этот период будет первым периодом лечения, который начнется с 8 недель. В течение этого периода пациент посетит врача в больнице, он выполнит изучаемые процедуры. Второй период: детоксикация (период 2): Все пациенты прекращают лечение на 4 недели.
Второй период лечения — повторный прием (период 3). Пациент будет принимать лечение в течение второго 8-недельного периода. На 20 неделе — окончание исследования.
При каждом посещении:
Исследователь при каждом визите проверяет соблюдение режима лечения и нежелательные явления, измеряет жизненно важные показатели и проводит клиническое обследование.
Пациент будет оценивать различные анкеты для исследования.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Nice, Франция, 06000
- Рекрутинг
- Chu De Nice
-
Контакт:
- Christine CHIAVERINI
- Номер телефона: 0492034702
- Электронная почта: chiaverini.c@chu-nice.fr
-
Контакт:
- Thomas Hubiche
- Номер телефона: 0492034702
- Электронная почта: hubiche.t@chu-nice.fr
-
Paris, Франция, 75015
- Еще не набирают
- APHP Necker-Enfants-Malades
-
Контакт:
- Christine BODEMER
-
Paris, Франция, 75018
- Еще не набирают
- APHP Hôpital Saint-Louis
-
Контакт:
- Emmanuelle BOURRAT
-
Toulouse, Франция, 31059
- Еще не набирают
- CHU de Toulouse
-
Контакт:
- Juliette MAZEREEUW -HAUTIER
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского или женского пола в возрасте 6 лет и старше
- Лабораторно подтвержденный диагноз EBS-sev вследствие мутации KRT5 или 14 (аутосомный)
- Среднее ежедневное количество новых волдырей >3.
- Субъект/лицо, осуществляющее уход, соглашается не использовать какие-либо местные методы лечения, кроме одобренных исследователем.
Критерий исключения:
- - Поражения EBS, требующие пероральной терапии для лечения инфекции
- Использование любого продукта, содержащего диацереин, в течение 6 месяцев до визита 1.
- Использование системной иммунотерапии или цитотоксической химиотерапии в течение 60 дней до визита 1.
- Использование системной стероидной терапии в течение 30 дней до визита 1.
- Использование любого системного продукта, который, по мнению исследователя, может подвергнуть субъекта неоправданному риску из-за участия в исследовании или помешать результатам исследования в течение 30 дней до визита 1.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: лечение апремиластом
лечение апремиластом в две фазы заражения
|
лечение апремиластом
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Описать эффективность апремиласта
Временное ограничение: недели 20
|
количество новых волдырей, появляющихся каждый день
|
недели 20
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность лечения апремиластом
Временное ограничение: недели 20
|
количество SAE
|
недели 20
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Кожные заболевания
- Врожденные аномалии
- Кожные заболевания, генетические
- Аномалии кожи
- Кожные заболевания, везикулобуллезный
- Буллезный эпидермолиз
- Простой буллезный эпидермолиз
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противовоспалительные агенты
- Агенты периферической нервной системы
- Ингибиторы ферментов
- Противоревматические средства
- Агенты сенсорной системы
- Анальгетики ненаркотические
- Анальгетики
- Противовоспалительные средства нестероидные
- Ингибиторы фосфодиэстеразы
- Ингибиторы фосфодиэстеразы 4
- Апремиласт
Другие идентификационные номера исследования
- 23-PP-10
- 2023-508794-83-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .