En 20-ugers multicenter, åben undersøgelse, der vurderer effektiviteten og sikkerheden af Apremilast hos patienter > 6 år med EB Simplex generaliseret (EBULO)
EBULO. En 20-ugers multicenter, åben undersøgelse, der vurderer effektiviteten og sikkerheden af Apremilast hos patienter > 6 år med EB Simplex generaliseret
Målet med dette kliniske forsøg er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af Apremilast hos patienter > 6 år med EB simplex generaliseret. Hovedspørgsmålet det sigter mod at besvare er: beskriv effektiviteten af denne behandling.
Deltagerne vil tage behandlinger og skal bruge kugler i løbet af undersøgelsesperioden.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Patienten vil have 7 besøg. Efter bekræftelse af inklusionskriterier og ingen eksklusionskriterier, vil undersøgelsen blive forklaret for patienten efter at have underskrevet informeret samtykke og blive inkluderet i undersøgelsens behandlingsperiode (periode 1); udfordringsperiode Denne periode vil være den første behandlingsperiode, der vil forekomme fra 8 uger. I denne periode vil patienten se lægen på hospitalet, han vil udføre undersøgelsesprocedurerne. Den anden periode: dechallenge (periode 2): Alle patienter stopper deres behandling i 4 uger.
Den anden behandlingsperiode - genudsættelse (periode 3) vil patienten tage behandlingen i en anden 8-ugers periode Ved uge 20 - Slut på undersøgelsen
Ved hvert besøg:
Investigatoren ved hvert besøg overholder behandlingen og uønskede hændelser, måler vitale tegn og udfører klinisk undersøgelse.
Patienten vil vurdere de forskellige spørgeskemaer til undersøgelsen
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Nice, Frankrig, 06000
- Rekruttering
- Chu De Nice
-
Kontakt:
- Christine CHIAVERINI
- Telefonnummer: 0492034702
- E-mail: chiaverini.c@chu-nice.fr
-
Kontakt:
- Thomas Hubiche
- Telefonnummer: 0492034702
- E-mail: hubiche.t@chu-nice.fr
-
Paris, Frankrig, 75015
- Ikke rekrutterer endnu
- APHP Necker-Enfants-Malades
-
Kontakt:
- Christine BODEMER
-
Paris, Frankrig, 75018
- Ikke rekrutterer endnu
- APHP Hôpital Saint-Louis
-
Kontakt:
- Emmanuelle BOURRAT
-
Toulouse, Frankrig, 31059
- Ikke rekrutterer endnu
- CHU de Toulouse
-
Kontakt:
- Juliette MAZEREEUW -HAUTIER
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige eller kvindelige patienter 6 år eller ældre
- Laboratoriebekræftet diagnose af EBS-sev på grund af KRT5 eller 14 mutation (autosomal)
- Gennemsnitligt dagligt antal nye blærer >3.
- Forsøgsperson/plejer accepterer ikke at bruge andre topiske terapier end den godkendte investigator
Ekskluderingskriterier:
- - EBS-læsioner, der kræver oral behandling for at behandle en infektion
- Brug af et produkt indeholdende diacerein inden for 6 måneder før besøg 1
- Brug af systemisk immunterapi eller cytotoksisk kemoterapi inden for 60 dage før besøg 1
- Brug af systemisk steroidbehandling inden for 30 dage før besøg 1
- Brug af ethvert systemisk produkt, der efter investigatorens mening kan bringe forsøgspersonen i unødig risiko ved undersøgelsesdeltagelse eller forstyrre undersøgelsesvurderingerne inden for 30 dage før besøg 1
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: apremilast behandling
behandling med apremilast i to faser af udfordring
|
behandling af apremilast
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For at beskrive effekten af apremilast
Tidsramme: uge 20
|
antal nye blisterkontingenter hver dag
|
uge 20
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed ved apremilastbehandling
Tidsramme: uge 20
|
antal SAE
|
uge 20
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hudsygdomme
- Medfødte abnormiteter
- Hudsygdomme, genetisk
- Hudabnormiteter
- Hudsygdomme, vesikulobuløse
- Epidermolyse Bullosa
- Epidermolyse Bullosa Simplex
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-inflammatoriske midler
- Agenter fra det perifere nervesystem
- Enzymhæmmere
- Antirheumatiske midler
- Sensoriske systemagenter
- Analgetika, ikke-narkotisk
- Analgetika
- Anti-inflammatoriske midler, ikke-steroide
- Fosfodiesterasehæmmere
- Fosfodiesterase 4-hæmmere
- Apremilast
Andre undersøgelses-id-numre
- 23-PP-10
- 2023-508794-83-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .