Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En 20-ugers multicenter, åben undersøgelse, der vurderer effektiviteten og sikkerheden af ​​Apremilast hos patienter > 6 år med EB Simplex generaliseret (EBULO)

21. februar 2025 opdateret af: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

EBULO. En 20-ugers multicenter, åben undersøgelse, der vurderer effektiviteten og sikkerheden af ​​Apremilast hos patienter > 6 år med EB Simplex generaliseret

Målet med dette kliniske forsøg er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Apremilast hos patienter > 6 år med EB simplex generaliseret. Hovedspørgsmålet det sigter mod at besvare er: beskriv effektiviteten af ​​denne behandling.

Deltagerne vil tage behandlinger og skal bruge kugler i løbet af undersøgelsesperioden.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienten vil have 7 besøg. Efter bekræftelse af inklusionskriterier og ingen eksklusionskriterier, vil undersøgelsen blive forklaret for patienten efter at have underskrevet informeret samtykke og blive inkluderet i undersøgelsens behandlingsperiode (periode 1); udfordringsperiode Denne periode vil være den første behandlingsperiode, der vil forekomme fra 8 uger. I denne periode vil patienten se lægen på hospitalet, han vil udføre undersøgelsesprocedurerne. Den anden periode: dechallenge (periode 2): Alle patienter stopper deres behandling i 4 uger.

Den anden behandlingsperiode - genudsættelse (periode 3) vil patienten tage behandlingen i en anden 8-ugers periode Ved uge 20 - Slut på undersøgelsen

Ved hvert besøg:

Investigatoren ved hvert besøg overholder behandlingen og uønskede hændelser, måler vitale tegn og udfører klinisk undersøgelse.

Patienten vil vurdere de forskellige spørgeskemaer til undersøgelsen

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Nice, Frankrig, 06000
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Ikke rekrutterer endnu
        • APHP Necker-Enfants-Malades
        • Kontakt:
          • Christine BODEMER
      • Paris, Frankrig, 75018
        • Ikke rekrutterer endnu
        • APHP Hôpital Saint-Louis
        • Kontakt:
          • Emmanuelle BOURRAT
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU de Toulouse
        • Kontakt:
          • Juliette MAZEREEUW -HAUTIER

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige patienter 6 år eller ældre
  • Laboratoriebekræftet diagnose af EBS-sev på grund af KRT5 eller 14 mutation (autosomal)
  • Gennemsnitligt dagligt antal nye blærer >3.
  • Forsøgsperson/plejer accepterer ikke at bruge andre topiske terapier end den godkendte investigator

Ekskluderingskriterier:

  • - EBS-læsioner, der kræver oral behandling for at behandle en infektion
  • Brug af et produkt indeholdende diacerein inden for 6 måneder før besøg 1
  • Brug af systemisk immunterapi eller cytotoksisk kemoterapi inden for 60 dage før besøg 1
  • Brug af systemisk steroidbehandling inden for 30 dage før besøg 1
  • Brug af ethvert systemisk produkt, der efter investigatorens mening kan bringe forsøgspersonen i unødig risiko ved undersøgelsesdeltagelse eller forstyrre undersøgelsesvurderingerne inden for 30 dage før besøg 1

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: apremilast behandling
behandling med apremilast i to faser af udfordring
Medicin: Apremilast behandling
behandling af apremilast

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at beskrive effekten af ​​apremilast
Tidsramme: uge 20
antal nye blisterkontingenter hver dag
uge 20

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed ved apremilastbehandling
Tidsramme: uge 20
antal SAE
uge 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

19. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 23-PP-10
  • 2023-508794-83-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolyse Bullosa Simplex

Kliniske forsøg med Apremilast behandling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner