Un estudio abierto multicéntrico de 20 semanas que evalúa la eficacia y seguridad de Apremilast en pacientes mayores de 6 años con EB simple generalizada (EBULO)
EBULO. Un estudio abierto multicéntrico de 20 semanas que evalúa la eficacia y seguridad de Apremilast en pacientes mayores de 6 años con EB simple generalizada
El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la eficacia y seguridad de Apremilast en pacientes > 6 años con EB simple generalizada. Las principales preguntas que pretende responder son: describir la eficacia de este tratamiento.
Los participantes recibirán tratamientos y deberán usar balas durante el período del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El paciente tendrá 7 visitas. Después de la confirmación de los criterios de inclusión y ningún criterio de exclusión, el estudio se explicará al paciente después de firmar el consentimiento informado y se incluirá en el Período de tratamiento del estudio (Período 1); Período de desafío Este período será el primer período de tratamiento que ocurrirá a partir de 8 semanas. Durante este período, el paciente verá al médico en el hospital, él realizará los procedimientos del estudio. El segundo período: retirada (período 2): todos los pacientes suspenden su tratamiento durante 4 semanas.
El segundo período de tratamiento: nueva exposición (período 3), el paciente tomará el tratamiento durante un segundo período de 8 semanas. En la semana 20: fin del estudio.
En cada visita:
El investigador en cada visita cumple con el tratamiento y eventos adversos, mide los signos vitales y realiza un examen clínico.
El paciente valorará los diferentes cuestionarios, para el estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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-
-
Nice, Francia, 06000
- Reclutamiento
- CHU de NICE
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Contacto:
- Christine CHIAVERINI
- Número de teléfono: 0492034702
- Correo electrónico: chiaverini.c@chu-nice.fr
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Contacto:
- Thomas Hubiche
- Número de teléfono: 0492034702
- Correo electrónico: hubiche.t@chu-nice.fr
-
Paris, Francia, 75015
- Aún no reclutando
- APHP Necker-Enfants-Malades
-
Contacto:
- Christine BODEMER
-
Paris, Francia, 75018
- Aún no reclutando
- APHP Hôpital Saint-Louis
-
Contacto:
- Emmanuelle BOURRAT
-
Toulouse, Francia, 31059
- Aún no reclutando
- CHU de Toulouse
-
Contacto:
- Juliette MAZEREEUW -HAUTIER
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos o femeninos de 6 años o más.
- Diagnóstico confirmado por laboratorio de EBS-sev debido a mutación KRT5 o 14 (autosómica)
- Número medio diario de ampollas nuevas >3.
- El sujeto/cuidador acepta no utilizar ninguna terapia tópica que no sea la aprobada por el investigador.
Criterio de exclusión:
- - Lesiones de EBS que requieren terapia oral para tratar una infección.
- Uso de cualquier producto que contenga diacereína dentro de los 6 meses anteriores a la Visita 1
- Uso de inmunoterapia sistémica o quimioterapia citotóxica dentro de los 60 días anteriores a la Visita 1
- Uso de terapia con esteroides sistémicos dentro de los 30 días anteriores a la Visita 1
- Uso de cualquier producto sistémico que, en opinión del investigador, pueda poner al sujeto en riesgo indebido por su participación en el estudio o interfiera con las evaluaciones del estudio dentro de los 30 días anteriores a la Visita 1.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: tratamiento con apremilast
tratamiento con apremilast en dos fases de desafío
|
tratamiento de apremilast
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Para describir la eficacia de apremilast
Periodo de tiempo: semanas 20
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Número de ampollas nuevas que se contabilizan cada día.
|
semanas 20
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad del tratamiento con apremilast
Periodo de tiempo: semanas 20
|
número de SAE
|
semanas 20
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de la piel
- Anomalías congénitas
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Anomalías de la piel
- Enfermedades De La Piel Vesiculoampollosa
- Epidermólisis Bullosa
- Epidermólisis ampollosa simple
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes del sistema sensorial
- Analgésicos no narcóticos
- Analgésicos
- Agentes antiinflamatorios no esteroides
- Inhibidores de la fosfodiesterasa
- Inhibidores de la fosfodiesterasa 4
- Apremilast
Otros números de identificación del estudio
- 23-PP-10
- 2023-508794-83-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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