Um estudo multicêntrico aberto de 20 semanas que avalia a eficácia e segurança do Apremilast em pacientes> 6 anos de idade com EB Simplex generalizado (EBULO)
ÉBULO. Um estudo multicêntrico aberto de 20 semanas que avalia a eficácia e segurança do Apremilast em pacientes> 6 anos de idade com EB Simplex generalizado
O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a eficácia e segurança do Apremilast em pacientes> 6 anos de idade com EB simplex generalizada. A principal questão que pretende responder é: descrever a eficácia deste tratamento.
Os participantes farão tratamentos e deverão usar balas durante o período do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O paciente terá 7 consultas. Após a confirmação dos critérios de inclusão e sem critérios de exclusão, o estudo será explicado ao paciente após assinatura do termo de consentimento livre e esclarecido e será incluído no Período de Tratamento do estudo (Período 1); período de desafio Este período será o primeiro período de tratamento que ocorrerá a partir de 8 semanas. Durante este período o paciente consultará o médico no hospital, ele realizará os procedimentos do estudo. O segundo período: suspensão (período 2): Todos os pacientes interrompem o tratamento por 4 semanas.
O segundo período de tratamento - reexposição (período 3) o paciente fará o tratamento por um segundo período de 8 semanas. Na semana 20 - Fim do estudo
Em cada visita:
O investigador, em cada visita, cumpre o tratamento e os eventos adversos, mede os sinais vitais e realiza o exame clínico.
O paciente avaliará os diferentes questionários, para o estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Nice, França, 06000
- Recrutamento
- Chu De Nice
-
Contato:
- Christine CHIAVERINI
- Número de telefone: 0492034702
- E-mail: chiaverini.c@chu-nice.fr
-
Contato:
- Thomas Hubiche
- Número de telefone: 0492034702
- E-mail: hubiche.t@chu-nice.fr
-
Paris, França, 75015
- Ainda não está recrutando
- APHP Necker-Enfants-Malades
-
Contato:
- Christine BODEMER
-
Paris, França, 75018
- Ainda não está recrutando
- APHP Hôpital Saint-Louis
-
Contato:
- Emmanuelle BOURRAT
-
Toulouse, França, 31059
- Ainda não está recrutando
- CHU de Toulouse
-
Contato:
- Juliette MAZEREEUW -HAUTIER
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino ou feminino com 6 anos ou mais
- Diagnóstico confirmado laboratorialmente de EBS-sev devido à mutação KRT5 ou 14 (autossômica)
- Número médio diário de novas bolhas >3.
- O sujeito/cuidador concorda em não usar quaisquer terapias tópicas além das aprovadas pelo investigador
Critério de exclusão:
- - Lesões de EBS que requerem terapia oral para tratar uma infecção
- Uso de qualquer produto contendo diacereína nos 6 meses anteriores à Visita 1
- Uso de imunoterapia sistêmica ou quimioterapia citotóxica nos 60 dias anteriores à Visita 1
- Uso de terapia esteróide sistêmica nos 30 dias anteriores à Visita 1
- Uso de qualquer produto sistêmico que, na opinião do investigador, possa colocar o sujeito em risco indevido pela participação no estudo ou interferir nas avaliações do estudo nos 30 dias anteriores à Visita 1
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: tratamento com apremilaste
tratamento por apremilast em duas fases de desafio
|
tratamento de apremilaste
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Para descrever a eficácia do apremilast
Prazo: semanas 20
|
número de novas bolhas contando todos os dias
|
semanas 20
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Segurança do tratamento com apremilast
Prazo: semanas 20
|
número de SAE
|
semanas 20
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças de pele
- Anomalias congénitas
- Doenças de Pele Genéticas
- Anormalidades da pele
- Doenças de Pele Vesiculobolhosas
- Epidermólise Bolhosa
- Epidermólise Bolhosa Simples
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antiinflamatórios
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes do Sistema Sensorial
- Analgésicos Não Narcóticos
- Analgésicos
- Agentes Antiinflamatórios Não Esteroidais
- Inibidores da Fosfodiesterase
- Inibidores da Fosfodiesterase 4
- Apremilaste
Outros números de identificação do estudo
- 23-PP-10
- 2023-508794-83-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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