Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

20týdenní multicentrická otevřená studie hodnotící účinnost a bezpečnost Apremilastu u pacientů ve věku > 6 let s generalizovanou EB Simplex (EBULO)

21. února 2025 aktualizováno: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

EBULO. 20týdenní multicentrická otevřená studie hodnotící účinnost a bezpečnost Apremilastu u pacientů ve věku > 6 let s generalizovanou EB Simplex

Cílem této klinické studie je posoudit účinnost a bezpečnost Apremilastu u pacientů ve věku > 6 let s generalizovanou EB simplex. Hlavní otázka, na kterou se snaží odpovědět, je: popsat účinnost této léčby.

Účastníci absolvují léčbu a během období studie budou muset používat kulky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacient bude mít 7 návštěv. Po potvrzení zařazovacích kritérií a žádných vylučovacích kritérií bude studie vysvětlena pacientovi po podepsání informovaného souhlasu a bude zahrnuta do léčebného období studie (období 1); provokační období Toto období bude prvním obdobím léčby, které nastane po 8 týdnech. Během tohoto období bude pacient navštěvovat lékaře v nemocnici, který bude provádět studijní procedury. Druhé období: dechallenge (období 2): Všichni pacienti přeruší léčbu na 4 týdny.

Druhé léčebné období – opětovná stimulace (období 3) bude pacient užívat léčbu po dobu druhých 8 týdnů V týdnu 20 – konec studie

Při každé návštěvě:

Zkoušející při každé návštěvě dodržování léčby a nežádoucích účinků, změří vitální funkce a provede klinické vyšetření.

Pacient vyhodnotí různé dotazníky pro studii

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Nice, Francie, 06000
      • Paris, Francie, 75015
        • Zatím nenabíráme
        • APHP Necker-Enfants-Malades
        • Kontakt:
          • Christine BODEMER
      • Paris, Francie, 75018
        • Zatím nenabíráme
        • APHP Hôpital Saint-Louis
        • Kontakt:
          • Emmanuelle BOURRAT
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Zatím nenabíráme
        • CHU de Toulouse
        • Kontakt:
          • Juliette MAZEREEUW -HAUTIER

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti muži nebo ženy starší 6 let
  • Laboratorně potvrzená diagnóza EBS-sev v důsledku mutace KRT5 nebo 14 (autozomální)
  • Průměrný denní počet nových puchýřů >3.
  • Subjekt/pečovatel souhlasí s tím, že nebude používat žádné jiné topické terapie než schválené zkoušejícím

Kritéria vyloučení:

  • - léze EBS vyžadující perorální léčbu k léčbě infekce
  • Použití jakéhokoli produktu obsahujícího diacerein během 6 měsíců před návštěvou 1
  • Použití systémové imunoterapie nebo cytotoxické chemoterapie během 60 dnů před návštěvou 1
  • Použití systémové steroidní terapie během 30 dnů před návštěvou 1
  • Použití jakéhokoli systémového přípravku, který by podle názoru zkoušejícího mohl vystavit subjekt nepřiměřenému riziku účastí ve studii nebo interferovat s hodnocením studie během 30 dnů před návštěvou 1

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: léčba apremilastem
léčba apremilastem ve dvou fázích provokace
Lék: Léčba Apremilastem
léčba apremilastu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Popsat účinnost apremilastu
Časové okno: týdny 20
počet nových blistrů obsahujících každý den
týdny 20

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost léčby apremilastem
Časové okno: týdny 20
číslo SAE
týdny 20

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

19. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 23-PP-10
  • 2023-508794-83-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa Simplex

Klinické studie na Léčba Apremilastem

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit