20 viikon monikeskus, avoin tutkimus, jossa arvioitiin apremilastin tehoa ja turvallisuutta yli 6-vuotiailla potilailla, joilla on yleistetty EB Simplex (EBULO)
EBULO. 20 viikon monikeskus, avoin tutkimus, jossa arvioitiin apremilastin tehoa ja turvallisuutta yli 6-vuotiailla potilailla, joilla on yleistetty EB Simplex
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida apremilastin tehoa ja turvallisuutta yli 6 - vuotiailla potilailla , joilla on yleistynyt EB simplex . Pääkysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat: kuvaile tämän hoidon tehokkuutta.
Osallistujat saavat hoitoja ja joutuvat käyttämään luoteja opintojakson aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaalla on 7 käyntiä. Kun osallistumiskriteerit ja poissulkemiskriteerit on vahvistettu, tutkimus selitetään potilaalle tiedotussuostumuksen allekirjoittamisen jälkeen ja se sisällytetään tutkimuksen hoitojaksoon (jakso 1); haastejakso Tämä jakso on ensimmäinen hoitojakso, joka alkaa 8 viikon kuluttua. Tänä aikana potilas vierailee lääkärin vastaanotolla sairaalassa, hän suorittaa tutkimustoimenpiteet. Toinen jakso: haasteen poistaminen (jakso 2): Kaikki potilaat lopettavat hoidon 4 viikoksi.
Toinen hoitojakso - uusintahoito (jakso 3) potilas ottaa hoidon toisen 8 viikon jakson Viikolla 20 - Tutkimuksen loppu
Jokaisella vierailulla:
Jokaisella käynnillä tutkija noudattaa hoitoa ja haittatapahtumia, mittaa elintoimintoja ja suorittaa kliinisen tutkimuksen.
Potilas arvioi eri kyselylomakkeita tutkimusta varten
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Nice, Ranska, 06000
- Rekrytointi
- Chu De Nice
-
Ottaa yhteyttä:
- Christine CHIAVERINI
- Puhelinnumero: 0492034702
- Sähköposti: chiaverini.c@chu-nice.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Thomas Hubiche
- Puhelinnumero: 0492034702
- Sähköposti: hubiche.t@chu-nice.fr
-
Paris, Ranska, 75015
- Ei vielä rekrytointia
- APHP Necker-Enfants-Malades
-
Ottaa yhteyttä:
- Christine BODEMER
-
Paris, Ranska, 75018
- Ei vielä rekrytointia
- APHP Hôpital Saint-Louis
-
Ottaa yhteyttä:
- Emmanuelle BOURRAT
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Ei vielä rekrytointia
- CHU de Toulouse
-
Ottaa yhteyttä:
- Juliette MAZEREEUW -HAUTIER
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 6-vuotiaat tai vanhemmat mies- tai naispotilaat
- Laboratoriossa vahvistettu EBS-sev-diagnoosi KRT5- tai 14-mutaatiosta (autosomaalinen)
- Uusien rakkuloiden keskimääräinen päivittäinen määrä >3.
- Tutkittava/hoitaja sitoutuu olemaan käyttämättä muita paikallisia hoitoja kuin tutkijan hyväksymiä
Poissulkemiskriteerit:
- - EBS-leesiot, jotka vaativat suun kautta annettavaa hoitoa infektion hoitamiseksi
- Minkä tahansa diasereiinipitoisen tuotteen käyttö 6 kuukauden aikana ennen käyntiä 1
- Systeemisen immunoterapian tai sytotoksisen kemoterapian käyttö 60 päivän aikana ennen käyntiä 1
- Systeemisen steroidihoidon käyttö 30 päivän sisällä ennen käyntiä 1
- Sellaisen systeemisen tuotteen käyttö, joka tutkijan mielestä saattaa aiheuttaa aiheettoman riskin tutkimukseen osallistumisen vuoksi tai häiritä tutkimusten arviointeja 30 päivän sisällä ennen käyntiä 1
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: apremilast-hoito
apremilast-hoito kahdessa altistusvaiheessa
|
apremilastin hoitoon
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuvaamaan apremilastin tehoa
Aikaikkuna: viikkoa 20
|
uusien rakkuloiden määrä joka päivä
|
viikkoa 20
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Apremilast-hoidon turvallisuus
Aikaikkuna: viikkoa 20
|
SAE:n numero
|
viikkoa 20
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihosairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Ihosairaudet, geneettiset
- Ihon poikkeavuudet
- Ihosairaudet, rakkuloita
- Bullosa-epidermolyysi
- Epidermolyysi Bullosa Simplex
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Ääreishermoston aineet
- Entsyymin estäjät
- Reumalääkkeet
- Aistijärjestelmän edustajat
- Analgeetit, ei-huumeet
- Analgeetit
- Tulehduskipuaineet, ei-steroidiset
- Fosfodiesteraasin estäjät
- Fosfodiesteraasi 4:n estäjät
- Apremilast
Muut tutkimustunnusnumerot
- 23-PP-10
- 2023-508794-83-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .