Une étude multicentrique ouverte de 20 semaines évaluant l'efficacité et l'innocuité de l'aprémilast chez les patients âgés de plus de 6 ans atteints d'EB Simplex généralisé (EBULO)
ÉBULO. Une étude multicentrique ouverte de 20 semaines évaluant l'efficacité et l'innocuité de l'aprémilast chez les patients âgés de plus de 6 ans atteints d'EB Simplex généralisé
Le but de cet essai clinique est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'Apremilast chez les patients âgés de > 6 ans atteints d'EB simplex généralisé. La principale question à laquelle elle vise à répondre est la suivante : décrire l'efficacité de ce traitement.
Les participants suivront des traitements et devront utiliser des balles pendant la période d'étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le patient aura 7 visites. Après confirmation des critères d'inclusion et de l'absence de critères d'exclusion, l'étude sera expliquée au patient après avoir signé le consentement éclairé et sera incluse dans la période de traitement de l'étude (période 1) ; période de défi Cette période sera la première période de traitement qui se déroulera à partir de 8 semaines. Pendant cette période le patient verra le médecin à l'hôpital, il effectuera les procédures d'étude. La deuxième période : dechallenge (période 2) : Tous les patients arrêtent leur traitement pendant 4 semaines.
La deuxième période de traitement - relance (période 3) le patient prendra le traitement pendant une deuxième période de 8 semaines A la semaine 20 - Fin de l'étude
A chaque visite :
L'investigateur à chaque visite respecte le traitement et les événements indésirables, mesure les signes vitaux et effectue un examen clinique.
Le patient évaluera les différents questionnaires, pour l'étude
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
Nice, France, 06000
- Recrutement
- Chu De Nice
-
Contact:
- Christine CHIAVERINI
- Numéro de téléphone: 0492034702
- E-mail: chiaverini.c@chu-nice.fr
-
Contact:
- Thomas Hubiche
- Numéro de téléphone: 0492034702
- E-mail: hubiche.t@chu-nice.fr
-
Paris, France, 75015
- Pas encore de recrutement
- APHP Necker-Enfants-Malades
-
Contact:
- Christine BODEMER
-
Paris, France, 75018
- Pas encore de recrutement
- APHP Hôpital Saint-Louis
-
Contact:
- Emmanuelle BOURRAT
-
Toulouse, France, 31059
- Pas encore de recrutement
- CHU de Toulouse
-
Contact:
- Juliette MAZEREEUW -HAUTIER
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Patients de sexe masculin ou féminin âgés de 6 ans ou plus
- Diagnostic confirmé en laboratoire d'EBS-sev dû à une mutation KRT5 ou 14 (autosomique)
- Nombre quotidien moyen de nouvelles ampoules > 3.
- Le sujet/soignant s'engage à ne pas utiliser de thérapies topiques autres que celles approuvées par l'investigateur.
Critère d'exclusion:
- - Lésions EBS nécessitant un traitement oral pour traiter une infection
- Utilisation de tout produit contenant de la diacéréine dans les 6 mois précédant la première visite
- Utilisation d'une immunothérapie systémique ou d'une chimiothérapie cytotoxique dans les 60 jours précédant la visite 1
- Utilisation d'une thérapie stéroïdienne systémique dans les 30 jours précédant la visite 1
- Utilisation de tout produit systémique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait exposer le sujet à un risque excessif en raison de sa participation à l'étude ou interférer avec les évaluations de l'étude dans les 30 jours précédant la première visite.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: traitement par aprémilast
traitement par aprémilast en deux phases de provocation
|
traitement par aprémilast
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pour décrire l'efficacité de l'aprémilast
Délai: semaines 20
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nombre de nouvelles ampoules qui apparaissent chaque jour
|
semaines 20
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Sécurité du traitement par aprémilast
Délai: semaines 20
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nombre de SAE
|
semaines 20
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies de la peau
- Anomalies congénitales
- Maladies de la peau, Génétique
- Anomalies cutanées
- Maladies de la peau, vésiculobulleuses
- Épidermolyse bulleuse
- Épidermolyse Bulleuse Simplex
- Effets physiologiques des drogues
- Mécanismes moléculaires d'action pharmacologique
- Agents anti-inflammatoires
- Agents du système nerveux périphérique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents antirhumatismaux
- Agents du système sensoriel
- Analgésiques, non narcotiques
- Analgésiques
- Agents anti-inflammatoires non stéroïdiens
- Inhibiteurs de la phosphodiestérase
- Inhibiteurs de la phosphodiestérase 4
- Aprémilast
Autres numéros d'identification d'étude
- 23-PP-10
- 2023-508794-83-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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