Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

20-tygodniowe wieloośrodkowe, otwarte badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo apremilastu u pacjentów w wieku > 6 lat z uogólnionym EB Simplex (EBULO)

21 lutego 2025 zaktualizowane przez: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

EBULO. 20-tygodniowe wieloośrodkowe, otwarte badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo apremilastu u pacjentów w wieku > 6 lat z uogólnionym EB Simplex

Celem tego badania klinicznego jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania apremilastu u pacjentów w wieku > 6 lat z uogólnioną EB simplex. Główne pytanie, na które stara się odpowiedzieć, to: opisać skuteczność tego leczenia.

W okresie badania uczestnicy zostaną poddani leczeniu i będą musieli używać kul.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjent będzie miał 7 wizyt. Po potwierdzeniu kryteriów włączenia i braku kryteriów wykluczenia, badanie zostanie wyjaśnione pacjentowi po podpisaniu świadomej zgody i włączone do badania Okres leczenia (Okres 1); okres prowokacji Okres ten będzie pierwszym okresem leczenia trwającym od 8 tygodni. W tym okresie pacjent będzie zgłaszał się do lekarza w szpitalu, który wykona procedury badawcze. Drugi okres: odstawienie leku (okres 2): Wszyscy pacjenci przerywają leczenie na 4 tygodnie.

Drugi okres leczenia – ponowna próba leczenia (okres 3) pacjent będzie stosować leczenie przez kolejne 8 tygodni. W 20. tygodniu – zakończenie badania

Przy każdej wizycie:

Badacz podczas każdej wizyty sprawdza przestrzeganie leczenia i występowanie zdarzeń niepożądanych, mierzy parametry życiowe i przeprowadza badanie kliniczne.

Pacjent oceni różne kwestionariusze na potrzeby badania

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Nice, Francja, 06000
      • Paris, Francja, 75015
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • APHP Necker-Enfants-Malades
        • Kontakt:
          • Christine BODEMER
      • Paris, Francja, 75018
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • APHP Hôpital Saint-Louis
        • Kontakt:
          • Emmanuelle BOURRAT
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CHU de Toulouse
        • Kontakt:
          • Juliette MAZEREEUW -HAUTIER

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 6 lat lub starsi
  • Laboratorium potwierdziło diagnozę EBS-sev z powodu mutacji KRT5 lub 14 (autosomalnej)
  • Średnia dzienna liczba nowych pęcherzy >3.
  • Uczestnik/opiekun zgadza się nie stosować żadnych terapii miejscowych innych niż zatwierdzone przez badacza

Kryteria wyłączenia:

  • - Zmiany EBS wymagające leczenia doustnego w celu leczenia infekcji
  • Stosowanie jakiegokolwiek produktu zawierającego diacereinę w ciągu 6 miesięcy przed wizytą 1
  • Zastosowanie immunoterapii ogólnoustrojowej lub chemioterapii cytotoksycznej w ciągu 60 dni przed wizytą 1
  • Stosowanie ogólnoustrojowej terapii steroidowej w ciągu 30 dni przed wizytą 1
  • Stosowanie jakiegokolwiek produktu o działaniu ogólnoustrojowym, który w opinii badacza może narazić uczestnika na nadmierne ryzyko w wyniku udziału w badaniu lub zakłócać ocenę badania w ciągu 30 dni przed wizytą 1

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: leczenie apremilastem
leczenie apremilastem w dwóch fazach prowokacji
Lek: Leczenie apremilastem
leczenie apremilastem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby opisać skuteczność apremilastu
Ramy czasowe: tydzień 20
liczba nowych blistrów wytwarzanych każdego dnia
tydzień 20

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo leczenia apremilastem
Ramy czasowe: tydzień 20
liczba SAE
tydzień 20

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 23-PP-10
  • 2023-508794-83-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Epidermolysis Bullosa Simplex

Badania kliniczne na Leczenie apremilastem

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Canada

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj