补体 C5 mAb 治疗抗 GBM 疾病
2025年11月28日 更新者：Zhao CUI、Peking University First Hospital
补体C5单克隆抗体治疗抗肾小球基底膜疾病有效性和安全性的单中心、开放标签、单臂II期试验
抗 GBM 疾病是肾小球肾炎最严重的形式。
尽管采用血浆置换和免疫抑制剂等标准治疗，70%的患者仍会发展为终末期肾病。
补体已被证明参与抗 GBM 疾病的发病机制。
本研究旨在探讨C5单克隆抗体治疗抗GBM疾病的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
抗肾小球基底膜（抗 GBM）疾病是自身免疫性肾小球肾炎最严重的形式，其特征是产生针对肾脏和/或肺内基底膜成分的自身抗体。患有抗 GBM 疾病的患者通常会迅速就诊进行性肾小球肾炎，常伴有肺出血。
该疾病的标志是肾活检中 IgG 沿 GBM 线性沉积。
补体激活是人类抗 GBM 疾病发展过程中肾损伤的关键步骤。
我们前期的研究表明，血浆SC5b-9和尿C5a水平与就诊时的血清肌酐和肾小球新月体百分比呈正相关。
Eculizumab 是一种重组人源化单克隆抗体，可特异性结合 C5 末端补体，并通过补体激活抑制 C5 裂解为 C5a 和 C5b。
有一些病例报告显示了抗 GBM 疾病的治疗效果。
该试验旨在评估 Eculizumab 联合标准治疗治疗抗 GBM 疾病的疗效和安全性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
16
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国、100038
- Peking University First Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 循环抗 GBM 抗体呈阳性，伴有蛋白尿或血尿或任何肾损伤的临床症状。
2. 活检证实的抗 GBM 疾病，伴或不伴循环抗 GBM 抗体阳性 3. 16~65 岁
排除标准：
- (1) 对依库丽单抗、小鼠蛋白或研究药物及其任何赋形剂过敏者； （2）脑膜炎球菌感染未控制、未接受脑膜炎预防性抗生素治疗或脑膜炎疫苗接种者； （3）签署知情同意书前诊断为抗GBM疾病12周以上； (4) ANCA阳性的抗GBM疾病患者； （五）筛查期间处于妊娠期或哺乳期；对于未接受绝育手术的育龄女性：不同意在治疗期间和治疗后至少12个月内使用适当的避孕方法，例如口服避孕药、宫内节育器或屏障避孕法与杀精剂联合使用研究药物的最后一剂 (6) 在筛选前 30 天或 4 个半衰期（以较长者为准）内接受研究药物； （7）筛选前3个月内患有其他严重控制不佳的合并症，影响试验方案的依从性或结果的解释，包括有临床意义的心脑血管疾病（如QT间期延长、先天性长QT间期、扭转型室性心动过速等）；尖峰、心肌梗塞、不稳定型心绞痛、脑血管意外或短暂性脑缺血发作、纽约心脏协会III级或IV级心力衰竭）、肺部疾病（如阻塞性肺病、支气管痉挛病史、间质性肺炎）等； (8) 存在研究者认为可能使患者参与研究面临不可接受风险的任何病史或疾病；
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：依库珠单抗
C5单克隆治疗加标准治疗
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依库珠单抗 900mg 静脉注射，每周一次，持续4周，随后1200mg 每两周一次，持续8周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肾脏预后
大体时间：首次输注依库珠单抗后6个月
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ESKD（透析依赖）或肾脏移植
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首次输注依库珠单抗后6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肾小球滤过率（eGFR）变化；
大体时间：从基线至研究完成，平均为1年
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通过实验室检测报告的估计肾小球滤过率（eGFR）水平变化，以mL/min/1.73m²为单位。
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从基线至研究完成，平均为1年
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血清肌酐变化
大体时间：从基线到研究完成，平均1年
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通过实验室检测测量的血清肌酐浓度变化，以µmol/L报告
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从基线到研究完成，平均1年
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血液尿素氮（BUN）的变化
大体时间：从基线至研究完成，平均1年
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通过实验室检测测量的血尿素氮（BUN）浓度变化，报告单位为mmol/L
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从基线至研究完成，平均1年
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依库珠单抗的副作用
大体时间：在6个月时
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由研究者确定与依库珠单抗治疗相关的、经历任何不良事件的参与者数量。
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在6个月时
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肾功能恢复
大体时间：首剂依库珠单抗输注后6个月
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肾脏恢复定义为在随访期间持续至少12周无需肾脏替代治疗（KRT，如透析）
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首剂依库珠单抗输注后6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Zhao Cui、PKUFH
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年3月1日
初级完成 (实际的)
2025年11月3日
研究完成 (实际的)
2025年11月3日
研究注册日期
首次提交
2024年7月16日
首先提交符合 QC 标准的
2024年7月16日
首次发布 (实际的)
2024年7月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年11月28日
最后验证
2025年11月1日
更多信息
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