Täydennä C5-mAb:tä anti-GBM-taudin hoidossa
perjantai 28. marraskuuta 2025 päivittänyt: Zhao CUI, Peking University First Hospital
Yhden keskuksen, avoin, yksihaarainen vaihe II -tutkimus C5-komplementin monoklonaalisen vasta-aineen tehokkuudesta ja turvallisuudesta antiglomerulaarisen kellarikalvotaudin hoidossa
Anti-GBM-tauti on glomerulonefriitin vakavin muoto.
Huolimatta tavanomaisesta hoidosta, joka sisältää plasmafereesin ja immunosuppressantin, 70 % potilaista kärsii edelleen loppuvaiheen munuaissairaudesta.
Komplementin on osoitettu osallistuvan anti-GBM-taudin patogeneesiin.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia monoklonaalisen C5-vasta-aineen terapeuttisia vaikutuksia ja turvallisuutta anti-GBM-taudin hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Anti-GBM-sairaus on autoimmuunisen glomerulonefriitin vakavin muoto, jolle on tunnusomaista autovasta-aineiden tuotanto, jotka kohdistuvat munuaisten ja/tai keuhkojen tyvikalvon komponentteihin. Potilaat, joilla on anti-GBM-tauti, ilmaantuvat tyypillisesti nopeasti progressiivinen glomerulonefriitti, ja siihen liittyy usein keuhkoverenvuotoa.
Taudin tunnusmerkki on lineaarinen IgG:n kerääntyminen GBM:ään munuaisbiopsiassa.
Komplementin aktivaatio on keskeinen vaihe munuaisvaurioissa ihmisen anti-GBM-taudin kehittyessä.
Edellinen tutkimuksemme osoitti, että plasman SC5b-9- ja virtsan C5a-tasot korreloivat positiivisesti seerumin kreatiniinin kanssa esittelyhetkellä ja puolikuuten prosenttiosuuden kanssa glomeruluksissa.
Ekulitsumabi on rekombinantti humanisoitu monoklonaalinen vasta-aine, joka sitoutuu spesifisesti C5-terminaaliseen komplementtiin ja estää C5:n pilkkoutumisen C5a:ksi ja C5b:ksi komplementin aktivoitumisen kautta.
On olemassa muutamia tapausraportteja, jotka osoittavat terapeuttisia vaikutuksia anti-GBM-tautiin.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida ekulitsumabin tehoa ja turvallisuutta sekä standardihoitoa anti-GBM-taudissa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina, 100038
- Peking University First Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- positiivinen kiertävä anti-GBM-vasta-aine, jossa on proteinuriaa tai hematuriaa tai kliinisiä munuaisvaurion oireita.
2. koepalalla todistettu anti-GBM-sairaus positiivisilla kiertävillä anti-GBM-vasta-aineilla tai ilman niitä 3. 16-65 vuotta vanha
Poissulkemiskriteerit:
- (1) Ne, jotka ovat allergisia ekulitsumabille, hiiren proteiinille tai tutkimuslääkkeelle ja jollekin sen apuaineelle; (2) Potilaat, joilla on hallitsematon meningokokki-infektio, jotka eivät ole saaneet aivokalvontulehduksen profylaktista antibioottihoitoa tai aivokalvontulehdusrokotusta; (3) Anti-GBM-taudin diagnoosi yli 12 viikkoa ennen tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamista; (4) Potilaat, joilla on anti-GBM-sairaus ja jotka ovat ANCA-positiivisia; (5) seulontajakson aikana he ovat raskaana tai imettävät; Hedelmällisessä iässä olevat naiset, joille ei ole tehty sterilointileikkausta: älkää suostuko käyttämään asianmukaisia ehkäisymenetelmiä, kuten oraalisia ehkäisyvälineitä, kohdunsisäisiä välineitä tai estoehkäisymenetelmiä yhdistettynä spermisidiin, hoidon aikana ja vähintään 12 kuukauden ajan sen jälkeen tutkimuslääkkeen viimeinen annos (6) Sai tutkimuslääkettä 30 päivän tai 4 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontaa; (7) Muut vakavat huonosti hallitut rinnakkaissairaudet, jotka vaikuttavat tutkimussuunnitelman noudattamiseen tai tulosten tulkintaan kolmen kuukauden sisällä ennen seulontaa, mukaan lukien kliinisesti merkittävät sydän- ja aivoverisuonitaudit (kuten pidentynyt QT-aika, synnynnäinen pitkä QT-aika, torsades de pointes, sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris, aivoverenkiertohäiriö tai ohimenevä iskeeminen kohtaus, New York Heart Associationin luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta), keuhkosairaus (kuten obstruktiivinen keuhkosairaus, aiempi bronkospasmi, interstitiaalinen keuhkokuume) jne.; (8) Sellainen sairaushistoria tai sairaus, joka voi tutkijan mielestä altistaa potilaan osallistumisen tutkimukseen kohtuuttomalle riskille;
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ekulitsumabi
C5 monoklonaalinen hoito plus standardihoito
|
ekulitsumabi 900 mg iv. viikoittain 4 viikon ajan, sitten 1200 mg kahden viikon välein 8 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
munuaisten ennuste
Aikaikkuna: 6 kuukautta ensimmäisen eculizumab-infuusion jälkeen
|
ESKD (dialyysistä riippuvainen) tai munuaissiirre
|
6 kuukautta ensimmäisen eculizumab-infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (eGFR);
Aikaikkuna: alkuperäisestä tasosta tutkimuksen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
Arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) tason muutos laboratoriotutkimuksissa mitattuna, ilmoitettuna yksikössä mL/min/1,73m².
|
alkuperäisestä tasosta tutkimuksen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
|
Muutokset seerumin kreatiniinissa
Aikaikkuna: alkuperäisestä arvosta tutkimuksen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
Muutos seerumin kreatiniinin pitoisuudessa, mitattuna laboratoriotestauksessa, raportoitu µmol/L
|
alkuperäisestä arvosta tutkimuksen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
|
Muutokset veren virtsatyppiarvossa (BUN)
Aikaikkuna: alkuperäisestä arvosta tutkimuksen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
Veren urea-typen (BUN) pitoisuuden muutos laboratoriomittauksilla mitattuna, ilmoitettuna mmol/L
|
alkuperäisestä arvosta tutkimuksen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
|
ekulitsumabin sivuvaikutukset
Aikaikkuna: 6 kuukauden jälkeen
|
Tutkijan määrittelemä osallistujien lukumäärä, joilla esiintyi haittatapahtumia, jotka liittyivät eculizumab-hoidon.
|
6 kuukauden jälkeen
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
munuaisten toiminnan palautuminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta ensimmäisen eculizumab-infuusion jälkeen
|
Munuaisten toipuminen määriteltiin munuaiskorvaushoidosta (KRT, kuten dialyysi) riippumattomuudeksi, joka kesti vähintään 12 viikkoa seuranta-aikana
|
6 kuukautta ensimmäisen eculizumab-infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Zhao Cui, PKUFH
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 3. marraskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 3. marraskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 16. heinäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. heinäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 22. heinäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 5. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Keuhkosairaudet, interstitiaalinen
- Glomerulonefriitti
- Munuaistulehdus
- Autoimmuunisairaudet
- Anti-Glomerulaarinen Basement Membrane Disease
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Täydennä inaktivoivia aineita
- ekulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- C5mAb in anti-GBM disease
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .