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Complemento al mAb C5 nel trattamento della malattia anti-GBM

28 novembre 2025 aggiornato da: Zhao CUI, Peking University First Hospital

Uno studio di Fase II in singolo centro, in aperto, a braccio singolo, sull’efficacia e la sicurezza dell’anticorpo monoclonale del complemento C5 nel trattamento della malattia anti-glomerulare della membrana basale

La malattia anti-GBM è la forma più grave di glomerulonefrite. Nonostante il trattamento standard che comprende la plasmaferesi e gli immunosoppressori, il 70% dei pazienti va ancora incontro ad una malattia renale allo stadio terminale. È stato dimostrato che il complemento partecipa alla patogenesi della malattia anti-GBM. Questo studio mira a indagare gli effetti terapeutici e la sicurezza dell'anticorpo monoclonale C5 nel trattamento della malattia anti-GBM.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia anti-membrana basale glomerulare (anti-GBM) è la forma più grave di glomerulonefrite autoimmune, caratterizzata dalla produzione di autoanticorpi diretti contro i componenti della membrana basale all'interno del rene e/o del polmone. I pazienti con malattia anti-GBM tipicamente si presentano rapidamente glomerulonefrite progressiva e spesso accompagnata da emorragia polmonare. La caratteristica della malattia è la deposizione lineare di IgG lungo il GBM alla biopsia renale. L’attivazione del complemento è un passo fondamentale per le lesioni renali durante lo sviluppo della malattia umana anti-GBM. Il nostro studio precedente ha dimostrato che i livelli plasmatici di SC5b-9 e C5a urinari erano positivamente correlati con la creatinina sierica alla presentazione e con la percentuale di semilune nei glomeruli. Eculizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato ricombinante che si lega specificamente al complemento terminale C5 e inibisce la scissione di C5 in C5a e C5b attraverso l'attivazione del complemento. Esistono alcuni casi clinici che mostrano effetti terapeutici nella malattia anti-GBM. Questo studio mirerà a valutare l'efficacia e la sicurezza di Eculizumab più il trattamento standard nella malattia anti-GBM.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

      • Beijing, Cina, 100038
        • Peking University First Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. anticorpi anti-GBM circolanti positivi, con proteinuria o ematuria o qualsiasi segno clinico di danno renale.

2. malattia anti-GBM confermata tramite biopsia con o senza anticorpi anti-GBM circolanti positivi 3. età compresa tra 16 e 65 anni

Criteri di esclusione:

  • (1) Coloro che sono allergici a eculizumab, alle proteine ​​murine o al farmaco sperimentale e a qualsiasi dei suoi eccipienti; (2) Pazienti con infezione meningococcica non controllata, coloro che non hanno ricevuto un trattamento antibiotico profilattico contro la meningite o una vaccinazione contro la meningite; (3) Diagnosi di malattia anti-GBM per più di 12 settimane prima della firma del modulo di consenso informato; (4) Pazienti con malattia anti-GBM che sono ANCA-positivi; (5) Durante il periodo di screening, sono incinte o in allattamento; Per le donne in età fertile che non sono state sottoposte a intervento chirurgico di sterilizzazione: non accettare di utilizzare metodi contraccettivi appropriati, come contraccettivi orali, dispositivi intrauterini o metodi contraccettivi di barriera combinati con spermicida, durante il periodo di trattamento e per almeno 12 mesi successivi l'ultima dose del farmaco in studio (6) Ricevuto il farmaco sperimentale entro 30 giorni o 4 emivite (a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima dello screening; (7) Altre gravi malattie comorbili scarsamente controllate che incidono sulla conformità del protocollo di studio o sull'interpretazione dei risultati nei 3 mesi precedenti lo screening, comprese malattie cardiovascolari e cerebrovascolari clinicamente significative (come intervallo QT prolungato, intervallo QT lungo congenito, torsioni di decubito scarpe da punta, infarto miocardico, angina instabile, incidente cerebrovascolare o attacco ischemico transitorio, insufficienza cardiaca di classe III o IV della New York Heart Association), malattie polmonari (come malattia polmonare ostruttiva, storia di broncospasmo, polmonite interstiziale), ecc.; (8) Presenza di qualsiasi storia medica o malattia che, a giudizio dello sperimentatore, possa esporre la partecipazione del paziente allo studio a un rischio inaccettabile;

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: eculizumab
Trattamento monoclonale C5 più trattamento standard
eculizumab 900 mg ev. alla settimana per 4 settimane, poi 1200 mg ogni due settimane per 8 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
prognosi renale
Lasso di tempo: 6 mesi dopo la prima infusione di eculizumab
ESKD (dipendente dalla dialisi) o trapianto di rene
6 mesi dopo la prima infusione di eculizumab

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazioni del tasso di filtrazione glomerulare (eGFR);
Lasso di tempo: dal basale al completamento dello studio, una media di 1 anno
Variazione del livello stimato del tasso di filtrazione glomerulare (eGFR) misurato tramite test di laboratorio, riportato in mL/min/1.73m².
dal basale al completamento dello studio, una media di 1 anno
Variazioni della creatinina sierica
Lasso di tempo: dal basale al completamento dello studio, in media 1 anno
Variazione della concentrazione di creatinina sierica misurata mediante esami di laboratorio, riportata in µmol/L
dal basale al completamento dello studio, in media 1 anno
Variazioni dell'azotemia (BUN)
Lasso di tempo: dal baseline al completamento dello studio, in media 1 anno
Variazione della concentrazione di azoto ureico nel sangue (BUN) misurata mediante analisi di laboratorio, riportata in mmol/L
dal baseline al completamento dello studio, in media 1 anno
effetti collaterali di eculizumab
Lasso di tempo: a 6 mesi
Il numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi determinati dallo sperimentatore come correlati al trattamento con eculizumab.
a 6 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
recupero della funzione renale
Lasso di tempo: 6 mesi dopo la prima infusione di eculizumab
Il recupero renale è stato definito come indipendenza dalla terapia sostitutiva renale (KRT, come la dialisi) per almeno 12 settimane durante il follow-up
6 mesi dopo la prima infusione di eculizumab

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Zhao Cui, PKUFH

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2024

Completamento primario (Effettivo)

3 novembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

3 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

22 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Eculizumab

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