沙利度胺治疗有症状的大颗粒淋巴细胞白血病
2025年11月14日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
沙利度胺治疗症状性大颗粒淋巴细胞白血病的疗效——来自中国的前瞻性Ⅱ期多中心临床试验
目前 LGLL 尚无标准的一线治疗方法。 我们自2020年起采用TPM方案（沙利度胺+泼尼松+甲氨蝶呤）治疗LGLL，共入组54例患者，总体缓解率（ORR）为88.9%，完全缓解（CR）率为75.9%。 为了进一步探讨这一假设，我们设计了本研究来观察沙利度胺单药治疗对有症状 LGLL 患者的疗效。 我们推测，与 MTX 方案相比，沙利度胺在 TPM 方案的显着改善中发挥了重要作用。
LGLL 患者接受沙利度胺 50 至 100 mg 治疗。 如果在特定时间点未达到预期反应，则添加甲氨蝶呤。 沙利度胺单药治疗最多 3 个疗程，TM 方案也可最多 3 个疗程。 沙利度胺单药治疗的总体缓解率作为主要研究终点。
研究概览
详细说明
治疗方案为口服治疗，周期为4个月。
所有患者首先接受沙利度胺单药治疗，剂量为 50-100 mg/QN。
4个月后评价疗效。
如果有效，单一疗法会再持续 4 个月。
如果达到完全缓解（CR），则在停止前再巩固治疗4个月，总共3个疗程。
如果第一年内的任何时候达到 CR，则再巩固治疗一个疗程，然后停止。
如果第一个周期内未达到部分缓解（PR），或第二个周期内未达到CR，则每周加用甲氨蝶呤10mg/m2口服巩固，每个周期持续4个月。
最多 3 个周期后，停止治疗。
TM方案2个周期后未达到PR的患者将退出研究，最多允许3个周期。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
48
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Shuhua Yi, Doctor
- 电话号码：86-22-23909106
- 邮箱：yishuhua@ihcams.ac.cn
研究联系人备份
- 姓名：Lugui Qiu, Doctor
- 电话号码：86-22-23909172
- 邮箱：qiulg@ihcams.ac.cn
学习地点
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
- 招聘中
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
接触：
- Shuhua Yi, Dr.
- 电话号码：86-022-23909106
- 邮箱：yishuhua@ihcams.ac.cn
-
接触：
- Lugui Qiu, Dr.
- 电话号码：86-022-23909286
- 邮箱：qiulg@ihcams.ac.cn
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患者充分理解本研究，自愿参加，并签署知情同意书（ICF）；
- 患者必须符合LGLL的诊断标准；
- 患者可以是任何性别，年龄18岁或以上；
- 患者既往未接受治疗或治疗不当，或采用非甲氨蝶呤/沙利度胺方案治疗后疗效不佳（未达到PR）或复发；
患者有LGLL治疗指征，至少满足以下标准之一：
- ANC < 0.5 × 10^9/L，或中性粒细胞减少伴反复感染
- HGB < 100 g/L 或需要输红细胞维持治疗
- PLT < 50 × 10^9/L
- 并发自身免疫性疾病需要治疗
- 有症状的脾肿大
- 严重B症状（不明原因发烧、体温超过38°C；盗汗；六个月内体重减轻10%或更多）
- 肺动脉高压;
- ECOG评分为0-2；
- 患者的预期生存期为6个月或更长。
排除标准：
- 无法理解或遵循研究程序；
- 过去五年内诊断或治疗过 LGLL 以外的恶性肿瘤；
- 非淋巴瘤相关的肝或肾功能损害：ALT>正常上限(ULN)的3倍，AST>ULN的3倍，总胆红素(TBIL)>ULN的2倍，血清肌酐清除率<30ml/min ;
- 其他可能影响研究的严重医疗状况（例如未控制的糖尿病、胃溃疡、其他严重的心脏或肺部疾病），由研究者自行判断；
- Caprini血栓分析评分表明高风险（附录2）；
- 已知的 HIV 感染史或活动性 HBV 感染史，或任何需要静脉注射抗生素且不受控制的活动性全身感染；注：活动性 HBV 感染定义为： HBV DNA ≥ 2000 IU/ml； b. ALT≥2倍ULN； C。排除因疾病本身、药物或其他原因引起的肝炎。 所有三个条件都必须满足。 如果患者最初患有活动性乙型肝炎病毒感染，并在抗乙型肝炎病毒治疗后转为非活动性乙型肝炎病毒感染，只要接受足够的抗乙型肝炎病毒治疗，即可纳入研究。
- 过去14天内接受过大手术（不包括淋巴结活检）或预计在治疗期间接受大手术的患者；
- 孕妇或哺乳期妇女以及未采取避孕措施的育龄妇女；
- 对研究中使用的药物或其成分过敏。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：沙利度胺
所有患者首先接受沙利度胺 100mg 单药治疗。
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沙利度胺剂量为 50-100 mg/QN，甲氨蝶呤 10 mg/m2，每周口服一次。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总体响应率
大体时间：长达5年
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完全缓解率+部分缓解率
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长达5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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沙利度胺的安全性
大体时间：长达5年
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不良事件、严重不良事件和显着不良事件的发生率
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长达5年
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完全缓解率
大体时间：长达5年
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血液学 PR 定义为血细胞计数 ANC 改善 > 0.5 × 109/L； HGB 增加 >1 g/dL； PLT>50×109/L
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长达5年
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TM联合后疗效改善率
大体时间：长达5年
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TM 方案的有效性是通过减去单药沙利度胺的缓解率来衡量的
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长达5年
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无进展生存期
大体时间：长达5年
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无进展生存期
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长达5年
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总体生存率
大体时间：长达5年
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从治疗开始到患者因任何原因死亡的时间
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长达5年
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缓解期
大体时间：长达5年
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从反应到进展/死亡的时间 (P/D)
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长达5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Shuhua Yi, Doctor、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年8月10日
初级完成 (估计的)
2026年6月10日
研究完成 (估计的)
2027年7月1日
研究注册日期
首次提交
2024年7月28日
首先提交符合 QC 标准的
2024年7月28日
首次发布 (实际的)
2024年7月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年11月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年11月14日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- IIT2024041
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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