Thalidomid pro symptomatickou velkou granulární lymfocytární leukémii

Kritéria pro zařazení:

1. Pacient plně rozumí studii, dobrovolně se účastní a podepisuje formulář informovaného souhlasu (ICF);
2. Pacient musí splňovat diagnostická kritéria pro LGLL;
3. Pacient může být jakéhokoli pohlaví, ve věku 18 let nebo starší;
4. Pacient buď není léčen, nebo nebyl dříve řádně léčen, nebo má nízkou účinnost (nedosahuje PR) nebo relabuje poté, co byl léčen režimy nezaloženými na methotrexátu/thalidomidu;

5. Pacient má indikace k léčbě LGLL a splňuje alespoň jedno z následujících kritérií:

   1. ANC < 0,5 × 10^9/l nebo neutropenie s recidivujícími infekcemi
   2. HGB < 100 g/l nebo vyžadující transfuze červených krvinek pro udržení
   3. PLT < 50 × 10^9/L
   4. Souběžné autoimunitní onemocnění vyžadující léčbu
   5. Symptomatická splenomegalie
   6. Závažné B příznaky (nevysvětlitelná horečka, teplota nad 38 °C; noční pocení; ztráta hmotnosti o 10 % nebo více během šesti měsíců)
   7. Plicní Hypertenze;
6. skóre ECOG 0-2;
7. Očekávaná doba přežití pacienta je 6 měsíců nebo více.

Kritéria vyloučení:

1. Neschopnost porozumět nebo dodržovat studijní postupy;
2. Diagnostikována nebo léčena pro jiné malignity než LGLL během posledních pěti let;
3. Poškození funkce jater nebo ledvin nesouvisející s lymfomem: ALT > 3násobek horní hranice normálu (ULN), AST > 3násobek ULN, celkový bilirubin (TBIL) > 2násobek ULN, clearance sérového kreatininu < 30 ml/min ;
4. Jiné závažné zdravotní stavy, které by mohly ovlivnit studii (např. nekontrolovaný diabetes, žaludeční vřed, jiná závažná onemocnění srdce nebo plic), přičemž posouzení závisí na zkoušejícím;
5. skóre analýzy trombózy Caprini indikující vysoké riziko (příloha 2);
6. Známá anamnéza infekce HIV nebo aktivní infekce HBV nebo jakékoli nekontrolované aktivní systémové infekce vyžadující intravenózní antibiotika; Poznámka: Aktivní infekce HBV je definována jako: a. HBV DNA ≥ 2000 IU/ml; b. ALT ≥ 2 násobek ULN; C. Vyloučení hepatitidy způsobené samotnou nemocí, léky nebo jinými příčinami. Musí být splněny všechny tři podmínky. Pokud má pacient zpočátku aktivní infekci HBV a po léčbě anti-HBV se změní v neaktivní infekci HBV, může být zařazen do studie za předpokladu, že dostane adekvátní anti-HBV léčbu.
7. Pacienti, kteří během posledních 14 dnů podstoupili velký chirurgický výkon (kromě biopsie lymfatických uzlin) nebo se u nich během léčby očekává velký chirurgický zákrok;
8. těhotné nebo kojící ženy a ženy ve fertilním věku, které neužívají antikoncepci;
9. Přecitlivělost na léky nebo jejich složky použité ve studii.