Thalidomid for symptomatisk stor granulær lymfatisk leukemi

Inklusjonskriterier:

1. Pasienten forstår studien fullt ut, deltar frivillig og signerer skjemaet for informert samtykke (ICF);
2. Pasienten må oppfylle diagnosekriteriene for LGLL;
3. Pasienten kan være av ethvert kjønn, i alderen 18 år eller eldre;
4. Pasienten er enten ubehandlet eller ikke riktig behandlet tidligere, eller har dårlig effekt (når ikke PR) eller får tilbakefall etter å ha blitt behandlet med regimer som ikke er basert på metotreksat/thalidomid;

5. Pasienten har indikasjoner for LGLL-behandling som oppfyller minst ett av følgende kriterier:

   1. ANC < 0,5 × 10^9/L, eller nøytropeni med tilbakevendende infeksjoner
   2. HGB < 100 g/L eller krever overføring av røde blodlegemer for vedlikehold
   3. PLT < 50 × 10^9/L
   4. Samtidig autoimmun sykdom som krever behandling
   5. Symptomatisk splenomegali
   6. Alvorlige B-symptomer (uforklarlig feber, temperatur over 38°C; nattesvette; vekttap på 10 % eller mer innen seks måneder)
   7. Pulmonal hypertensjon;
6. ECOG-score på 0-2;
7. Pasientens forventede overlevelsesperiode er 6 måneder eller mer.

Ekskluderingskriterier:

1. Kan ikke forstå eller følge studieprosedyrene;
2. Diagnostisert eller behandlet for andre maligniteter enn LGLL i løpet av de siste fem årene;
3. Ikke-lymfomrelatert nedsatt lever- eller nyrefunksjon: ALAT > 3 ganger øvre normalgrense (ULN), AST > 3 ganger ULN, total bilirubin (TBIL) > 2 ganger ULN, serumkreatininclearance < 30 ml/min. ;
4. Andre alvorlige medisinske tilstander som kan påvirke studien (f.eks. ukontrollert diabetes, magesår, andre alvorlige hjerte- eller lungesykdommer), hvor dommen hviler på etterforskeren;
5. Caprini tromboseanalysescore som indikerer høy risiko (vedlegg 2);
6. Kjent historie med HIV-infeksjon eller aktiv HBV-infeksjon, eller enhver ukontrollert aktiv systemisk infeksjon som krever intravenøs antibiotika; Merk: Aktiv HBV-infeksjon er definert som: a. HBV DNA ≥ 2000 IE/ml; b. ALT ≥ 2 ganger ULN; c. Utelukkelse av hepatitt på grunn av selve sykdommen, medisiner eller andre årsaker. Alle tre betingelsene må være oppfylt. Dersom en pasient i utgangspunktet har aktiv HBV-infeksjon og går over til inaktiv HBV-infeksjon etter anti-HBV-behandling, kan de inkluderes i studien forutsatt at de får adekvat anti-HBV-behandling.
7. Pasienter som har gjennomgått større operasjoner (unntatt lymfeknutebiopsi) i løpet av de siste 14 dagene eller forventes å gjennomgå større operasjoner under behandlingen;
8. Gravide eller ammende kvinner, og kvinner i fertil alder som ikke bruker prevensjon;
9. Overfølsomhet overfor legemidlene eller deres komponenter som ble brukt i studien.