Talidomide per la leucemia linfocitica granulare di grandi dimensioni sintomatica

Criterio di inclusione:

1. Il paziente comprende pienamente lo studio, partecipa volontariamente e firma il modulo di consenso informato (ICF);
2. Il paziente deve soddisfare i criteri diagnostici per LGLL;
3. Il paziente può essere di qualsiasi sesso, di età pari o superiore a 18 anni;
4. Il paziente non è trattato o non è stato trattato adeguatamente in precedenza, oppure ha una scarsa efficacia (non raggiunge il PR) o ha avuto una recidiva dopo essere stato trattato con regimi non basati su metotrexato/talidomide;

5. Il paziente ha indicazioni per il trattamento LGLL, soddisfacendo almeno uno dei seguenti criteri:

   1. ANC < 0,5 × 10^9/L o neutropenia con infezioni ricorrenti
   2. HGB < 100 g/L o che richiedono trasfusioni di globuli rossi per il mantenimento
   3. PLT < 50 × 10^9/L
   4. Malattia autoimmune concomitante che richiede trattamento
   5. Splenomegalia sintomatica
   6. Sintomi B gravi (febbre inspiegabile, temperatura superiore a 38°C, sudorazione notturna, perdita di peso pari o superiore al 10% entro sei mesi)
   7. Ipertensione polmonare;
6. Punteggio ECOG di 0-2;
7. Il periodo di sopravvivenza previsto del paziente è di 6 mesi o più.

Criteri di esclusione:

1. Incapace di comprendere o seguire le procedure dello studio;
2. Diagnosticato o trattato per tumori maligni diversi da LGLL negli ultimi cinque anni;
3. Compromissione della funzionalità epatica o renale non correlata al linfoma: ALT > 3 volte il limite superiore della norma (ULN), AST > 3 volte l'ULN, bilirubina totale (TBIL) > 2 volte l'ULN, clearance della creatinina sierica < 30 ml/min ;
4. Altre condizioni mediche gravi che potrebbero influenzare lo studio (ad es. diabete non controllato, ulcera gastrica, altre gravi malattie cardiache o polmonari), con il giudizio spettante allo sperimentatore;
5. Punteggio dell'analisi della trombosi di Caprini che indica un rischio elevato (Appendice 2);
6. Anamnesi nota di infezione da HIV o infezione attiva da HBV o qualsiasi infezione sistemica attiva non controllata che richieda antibiotici per via endovenosa; Nota: l'infezione attiva da HBV è definita come: a. HBV DNA ≥ 2000 UI/ml; B. ALT ≥ 2 volte l'ULN; C. Esclusione dell'epatite dovuta alla malattia stessa, ai farmaci o ad altre cause. Tutte e tre le condizioni devono essere soddisfatte. Se un paziente ha inizialmente un'infezione da HBV attiva e si trasforma in un'infezione da HBV inattiva dopo il trattamento anti-HBV, può essere incluso nello studio a condizione che riceva un adeguato trattamento anti-HBV.
7. Pazienti sottoposti a intervento chirurgico maggiore (esclusa la biopsia linfonodale) negli ultimi 14 giorni o che si prevede debbano sottoporsi a un intervento chirurgico maggiore durante il trattamento;
8. Donne incinte o che allattano e donne in età fertile che non usano contraccettivi;
9. Ipersensibilità ai farmaci o ai loro componenti utilizzati nello studio.