Thalidomid til symptomatisk stor granulær lymfatisk leukæmi

Inklusionskriterier:

1. Patienten forstår fuldt ud undersøgelsen, deltager frivilligt og underskriver den informerede samtykkeformular (ICF);
2. Patienten skal opfylde de diagnostiske kriterier for LGLL;
3. Patienten kan være af ethvert køn, i alderen 18 år eller ældre;
4. Patienten er enten ubehandlet eller ikke korrekt behandlet tidligere, eller har dårlig effekt (når ikke PR) eller har fået tilbagefald efter at være blevet behandlet med regimer, der ikke er baseret på methotrexat/thalidomid;

5. Patienten har indikationer for LGLL-behandling, der opfylder mindst et af følgende kriterier:

   1. ANC < 0,5 × 10^9/L eller neutropeni med tilbagevendende infektioner
   2. HGB < 100 g/L eller kræver transfusion af røde blodlegemer til vedligeholdelse
   3. PLT < 50 × 10^9/L
   4. Samtidig autoimmun sygdom, der kræver behandling
   5. Symptomatisk splenomegali
   6. Alvorlige B-symptomer (uforklarlig feber, temperatur over 38°C; nattesved; vægttab på 10 % eller mere inden for seks måneder)
   7. Pulmonal hypertension;
6. ECOG-score på 0-2;
7. Patientens forventede overlevelsesperiode er 6 måneder eller mere.

Ekskluderingskriterier:

1. Ude af stand til at forstå eller følge undersøgelsesprocedurerne;
2. Diagnosticeret eller behandlet for andre maligne sygdomme end LGLL inden for de seneste fem år;
3. Ikke-lymfom-relateret nedsat lever- eller nyrefunktion: ALAT > 3 gange den øvre grænse for normal (ULN), AST > 3 gange ULN, total bilirubin (TBIL) > 2 gange ULN, serum kreatininclearance < 30 ml/min. ;
4. Andre alvorlige medicinske tilstande, der kunne påvirke undersøgelsen (f.eks. ukontrolleret diabetes, mavesår, andre alvorlige hjerte- eller lungesygdomme), hvor bedømmelsen hviler på investigator;
5. Caprini tromboseanalysescore, der indikerer høj risiko (bilag 2);
6. Kendt historie med HIV-infektion eller aktiv HBV-infektion eller enhver ukontrolleret aktiv systemisk infektion, der kræver intravenøs antibiotika; Bemærk: Aktiv HBV-infektion er defineret som: a. HBV DNA ≥ 2000 IU/ml; b. ALT ≥ 2 gange ULN; c. Udelukkelse af hepatitis på grund af selve sygdommen, medicin eller andre årsager. Alle tre betingelser skal være opfyldt. Hvis en patient initialt har aktiv HBV-infektion og bliver til inaktiv HBV-infektion efter anti-HBV-behandling, kan de inkluderes i undersøgelsen, forudsat at de får tilstrækkelig anti-HBV-behandling.
7. Patienter, der har gennemgået større operationer (undtagen lymfeknudebiopsi) inden for de seneste 14 dage eller forventes at gennemgå større operationer under behandlingen;
8. Gravide eller ammende kvinder og kvinder i den fødedygtige alder, som ikke bruger prævention;
9. Overfølsomhed over for de lægemidler eller deres komponenter, der blev brugt i undersøgelsen.