Talidomida para la leucemia linfocítica granular grande sintomática

Criterios de inclusión:

1. El paciente comprende plenamente el estudio, participa voluntariamente y firma el formulario de consentimiento informado (FCI);
2. El paciente debe cumplir con los criterios diagnósticos de LGLL;
3. El paciente puede ser de cualquier sexo, tener 18 años o más;
4. El paciente no ha sido tratado o no ha sido tratado adecuadamente previamente, o tiene poca eficacia (no alcanza PR) o ha recaído después de haber sido tratado con regímenes no basados ​​en metotrexato/talidomida;

5. El paciente tiene indicaciones de tratamiento LGLL, cumpliendo al menos uno de los siguientes criterios:

   1. RAN < 0,5 × 10^9/L, o neutropenia con infecciones recurrentes
   2. HGB < 100 g/L o que requieren transfusiones de glóbulos rojos para mantenimiento
   3. PLT < 50 × 10^9/L
   4. Enfermedad autoinmune concurrente que requiere tratamiento.
   5. Esplenomegalia sintomática
   6. Síntomas B graves (fiebre inexplicable, temperatura superior a 38 °C; sudores nocturnos; pérdida de peso del 10 % o más en seis meses)
   7. Hipertensión pulmonar;
6. Puntuación ECOG de 0-2;
7. El período de supervivencia esperado del paciente es de 6 meses o más.

Criterio de exclusión:

1. Incapaz de comprender o seguir los procedimientos del estudio;
2. Diagnosticado o tratado por neoplasias malignas distintas de LGLL en los últimos cinco años;
3. Deterioro de la función hepática o renal no relacionado con linfoma: ALT > 3 veces el límite superior normal (LSN), AST > 3 veces el LSN, bilirrubina total (TBIL) > 2 veces el LSN, aclaramiento de creatinina sérica < 30 ml/min ;
4. Otras afecciones médicas graves que podrían afectar el estudio (p. ej., diabetes no controlada, úlcera gástrica, otras enfermedades cardíacas o pulmonares graves), a criterio del investigador;
5. Puntuación del análisis de trombosis de Caprini que indica alto riesgo (Apéndice 2);
6. Historia conocida de infección por VIH o infección activa por VHB, o cualquier infección sistémica activa no controlada que requiera antibióticos intravenosos; Nota: La infección activa por VHB se define como: a. ADN del VHB ≥ 2000 UI/ml; b. ALT ≥ 2 veces el LSN; C. Exclusión de hepatitis por la propia enfermedad, fármacos u otras causas. Deben cumplirse las tres condiciones. Si un paciente inicialmente tiene una infección por VHB activa y se convierte en una infección por VHB inactiva después del tratamiento anti-VHB, puede incluirse en el estudio siempre que reciba un tratamiento anti-VHB adecuado.
7. Pacientes que se hayan sometido a una cirugía mayor (excluida la biopsia de ganglios linfáticos) en los últimos 14 días o que se espera que se sometan a una cirugía mayor durante el tratamiento;
8. Mujeres embarazadas o en período de lactancia, y mujeres en edad fértil que no estén utilizando métodos anticonceptivos;
9. Hipersensibilidad a los medicamentos o sus componentes utilizados en el estudio.