Talidomid för symtomatisk stor granulär lymfatisk leukemi

Inklusionskriterier:

1. Patienten förstår helt studien, deltar frivilligt och undertecknar formuläret för informerat samtycke (ICF);
2. Patienten måste uppfylla de diagnostiska kriterierna för LGLL;
3. Patienten kan vara av vilket kön som helst, 18 år eller äldre;
4. Patienten är antingen obehandlad eller inte korrekt behandlad tidigare, eller har dålig effekt (når inte PR) eller återfall efter att ha behandlats med regimer som inte är baserade på metotrexat/talidomid;

5. Patienten har indikationer för LGLL-behandling som uppfyller minst ett av följande kriterier:

   1. ANC < 0,5 × 10^9/L, eller neutropeni med återkommande infektioner
   2. HGB < 100 g/L eller kräver transfusion av röda blodkroppar för underhåll
   3. PLT < 50 × 10^9/L
   4. Samtidig autoimmun sjukdom som kräver behandling
   5. Symtomatisk splenomegali
   6. Allvarliga B-symtom (oförklarad feber, temperatur över 38°C; nattliga svettningar; viktminskning på 10 % eller mer inom sex månader)
   7. Pulmonell hypertoni;
6. ECOG-poäng på 0-2;
7. Patientens förväntade överlevnadsperiod är 6 månader eller mer.

Exklusions kriterier:

1. Kan inte förstå eller följa studieprocedurerna;
2. Diagnostiserats eller behandlats för andra maligniteter än LGLL under de senaste fem åren;
3. Icke-lymfomrelaterad lever- eller njurfunktionsnedsättning: ALAT > 3 gånger den övre normalgränsen (ULN), ASAT > 3 gånger ULN, total bilirubin (TBIL) > 2 gånger ULN, serumkreatininclearance < 30 ml/min ;
4. Andra allvarliga medicinska tillstånd som kan påverka studien (t.ex. okontrollerad diabetes, magsår, andra allvarliga hjärt- eller lungsjukdomar), där bedömningen vilar på utredaren;
5. Caprini-trombosanalyspoäng som indikerar hög risk (bilaga 2);
6. Känd historia av HIV-infektion eller aktiv HBV-infektion, eller någon okontrollerad aktiv systemisk infektion som kräver intravenös antibiotika; Obs: Aktiv HBV-infektion definieras som: a. HBV DNA ≥ 2000 IU/ml; b. ALT ≥ 2 gånger ULN; c. Uteslutning av hepatit på grund av själva sjukdomen, droger eller andra orsaker. Alla tre villkoren måste vara uppfyllda. Om en patient initialt har aktiv HBV-infektion och övergår till inaktiv HBV-infektion efter anti-HBV-behandling, kan de inkluderas i studien förutsatt att de får adekvat anti-HBV-behandling.
7. Patienter som har genomgått större operationer (exklusive lymfkörtelbiopsi) inom de senaste 14 dagarna eller förväntas genomgå större operationer under behandlingen;
8. Gravida eller ammande kvinnor och kvinnor i fertil ålder som inte använder preventivmedel;
9. Överkänslighet mot de läkemedel eller deras komponenter som används i studien.