评估 MegaLT 注射液治疗放疗、化疗或移植后难治性血小板减少症的安全性、有效性和药代动力学的临床试验。
2026年7月3日 更新者：Anhui Provincial Hospital
一项评估 MegaLT 治疗放疗、化疗或移植后难治性血小板减少症的安全性、有效性和药代动力学的研究。
研究概览
详细说明
一项单中心、开放标签、剂量递增研究，旨在评估 MegaLT 治疗放疗、化疗或移植后难治性血小板减少症的安全性、有效性和药代动力学。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Anhui
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Hefei、Anhui、中国、230036
- The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 筛查时年龄在 4 岁至 75 岁（含）之间；性别不限；
- 放疗/化疗或移植后诊断为难治性血小板减少症；
- 器官功能充足；
- ECOG表现状态0-2；
- 自愿参加临床试验，充分了解试验细节并签署知情同意书。
排除标准：
- 任何恶性肿瘤复发的患者；
- 孕妇或哺乳期妇女；
- 预期寿命不足3个月；
- 严重感染或严重并发疾病，如心、肝、肺、肾、神经或代谢疾病；
- 有严重血栓事件史或已知的血栓危险因素。 例外：经研究者确定，研究的潜在益处超过血栓栓塞事件的潜在风险的参与者；
- 不受控制的传染病或其他严重疾病，包括但不限于感染（例如，HIV 阳性）、充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常、精神疾病，或限制满足研究要求的能力或构成不可预测风险的状况主治医师；
- 活动性乙型或丙型肝炎感染；
- 移植后难治性血小板减少症伴III-IV级急性移植物抗宿主病（GVHD）[根据NIH标准]或严重慢性GVHD（NIH 2014年标准）；
- 有器官移植史或计划进行器官移植史（不包括造血干细胞移植）；
- 基线访视前 30 天内参与另一项涉及任何研究药物或设备的临床研究；允许观察性研究；
- 研究者认为受试者不适合参加临床试验的任何其他情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：美加LT注射液
剂型：离体三维诱导脐血单个核细胞分化巨核细胞注射液（MegaLT注射液）。 给药途径：静脉输注方案：单次或多次输注 |
设置三个剂量组：1×10^6/kg、5×10^6/kg、1×10^7/kg。
采用“3+3”设计按升序进行剂量递增。
为确保参与者安全，报名遵循“1+2”规则。
具体来说，每个剂量组的第一位参与者接受细胞输注并观察 14 天。
如果没有观察到剂量限制毒性（DLT），则可以招募其余两名参与者并接受相同剂量水平的细胞治疗。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件(AE)
大体时间：从初次输注之日起至初次输注后1年
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通过 CTCAE v4.0 评估的治疗相关不良事件数量
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从初次输注之日起至初次输注后1年
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出血事件的发生率
大体时间：从初次输注之日起至初次输注后1年
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初次输注后出血事件的发生率
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从初次输注之日起至初次输注后1年
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移植物抗宿主病（GVHD）的累积发生率和分级，包括急性和慢性GVHD
大体时间：从初次输注之日起至初次输注后1年
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移植后GVHD的发生率及程度
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从初次输注之日起至初次输注后1年
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无 GVHD、无复发生存率 (GRFS)
大体时间：从初次输注之日起至初次输注后1年
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GRFS 的复合终点定义为移植后发生的第一个事件，其中包括 III 至 IV 级 aGVHD、中度至重度 cGVHD、复发或任何原因死亡。
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从初次输注之日起至初次输注后1年
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总体缓解率 (ORR)
大体时间：初次输注后 4 周
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获得完全缓解 (CR) 或部分缓解 (PR) 的参与者百分比
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初次输注后 4 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总体缓解率 (ORR)
大体时间：初次输注后 1、2 和 8 周
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获得完全缓解 (CR) 或部分缓解 (PR) 的参与者百分比
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初次输注后 1、2 和 8 周
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完全缓解（CR）率
大体时间：初次输注后 1、2、4 和 8 周
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CR定义为连续7天未输注血小板，血小板计数≥50×10^9/L
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初次输注后 1、2、4 和 8 周
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部分缓解率 (PR)
大体时间：初次输注后 1、2、4 和 8 周
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PR定义为血小板计数<50×10^9/L，但高于入组时基线水平，且连续7天持续增加且无需输注血小板
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初次输注后 1、2、4 和 8 周
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血小板计数的变化
大体时间：治疗前和治疗后 1、2、4 和 8 周
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治疗前和治疗后1、2、4和8周血小板计数的变化
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治疗前和治疗后 1、2、4 和 8 周
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血小板计数中位时间≥50×10^9/L
大体时间：初次输注后 1 年
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连续3天血小板计数≥50×10^9/L 连续7天未输注血小板
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初次输注后 1 年
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血小板计数中位时间≥100×10^9/L
大体时间：初次输注后 1 年
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连续3天血小板计数≥50×10^9/L 连续7天未输注血小板
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初次输注后 1 年
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治疗 4 周期间进行全血小板输注
大体时间：初次输注后 4 周
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治疗 4 周期间进行全血小板输注
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初次输注后 4 周
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中性粒细胞重建
大体时间：初次输注后 1 年
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中性粒细胞植入时间定义为连续三天中中性粒细胞计数至少为 0.5×10^9/L 的第一天
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初次输注后 1 年
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骨髓涂片中巨核细胞水平
大体时间：治疗前以及治疗后2周和4周
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骨髓涂片中巨核细胞水平
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治疗前以及治疗后2周和4周
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红细胞重建
大体时间：初次输注后 1 年
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红细胞计数 (RBC) 植入时间定义为网织红细胞计数连续 3 天大于 1% 的第一天。
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初次输注后 1 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Xiaoyu Zhu, Ph.D、The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年12月4日
初级完成 (实际的)
2025年6月19日
研究完成 (实际的)
2026年5月22日
研究注册日期
首次提交
2024年7月30日
首先提交符合 QC 标准的
2024年7月30日
首次发布 (实际的)
2024年8月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月3日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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